Uno studio per testare quanto siano efficaci le compresse di belumosudil per il trattamento di partecipanti adulti con disfunzione cronica dell’allotrapianto polmonare

Questo studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multinazionale, multicentrico, a gruppi paralleli, di Fase 3, a 2 bracci, valuterà l’efficacia e la sicurezza di belumosudil rispetto al placebo, entrambi somministrati in combinazione con azitromicina e regime di immunosoppressione standard di cura in partecipanti di sesso maschile o femminile almeno 1 anno dopo il trapianto polmonare bilaterale, che hanno almeno 18 anni di età e che presentano evidenza di CLAD progressivo nonostante la terapia con azitromicina.

I dettagli dello studio includono:

La durata dello studio sarà di massimo 31 settimane per i partecipanti che non accedono al periodo di estensione in aperto (OLE) e di massimo 57 settimane per i partecipanti che accedono al periodo OLE ma non all’OLE a lungo termine.

La durata del trattamento sarà di massimo 26 settimane per i partecipanti che non accedono al periodo OLE e di massimo 52 settimane per i partecipanti che accedono al periodo OLE ma non all’OLE a lungo termine.

Il numero di visite sarà massimo di 10 visite per i partecipanti che non accedono al periodo OLE e fino a 16 visite per i partecipanti che accedono al periodo OLE ma non all’OLE a lungo termine.

Per i partecipanti che accedono all’OLE a lungo termine, il trattamento e la partecipazione allo studio continueranno con le visite ogni 12 settimane secondo le specifiche del protocollo.

Criteri di inclusione:

• Partecipante ≥1 anno dopo il trapianto polmonare bilaterale al momento dello screening
• Partecipanti che si presentano con CLAD allo stadio 1 o 2: FEV1 da >50% a 80% del basale post-trapianto allo screening e alla randomizzazione
• Partecipanti che hanno ricevuto almeno 8 settimane di azitromicina (≥250 mg/die, almeno 3 volte a settimana) prima della randomizzazione

Criteri di esclusione:

• FEV1 ≤50% del valore basale post-trapianto (CLAD 3 e 4)
• Declino della funzione polmonare che può essere spiegato da cause non-CLAD, tra cui, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, rigetto allotrapianto polmonare acuto (>A1), rigetto mediato da anticorpi, stenosi delle vie aeree o tracheobroncomalacia