Studio per valutare l’efficacia di belumosudil compresse nel trattamento di partecipanti adulti con disfunzione cronica dell’allotrapianto polmonare

Questo studio di fase 3, a 2 bracci, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multinazionale, multicentrico, a gruppi paralleli valuterà l’efficacia e la sicurezza di belumosudil rispetto al placebo, entrambi somministrati in aggiunta ad azitromicina e regime standard di cura di immunosoppressione in partecipanti di sesso maschile o femminile almeno 1 anno dopo il trapianto polmonare bilaterale, che hanno almeno 18 anni di età e che presentano evidenza di CLAD progressiva nonostante la terapia con azitromicina.

I dettagli dello studio includono:

La durata dello studio sarà di massimo 31 settimane per i/le pazienti che non accedono al periodo di estensione in aperto (OLE) e di massimo 57 settimane per i/le pazienti che accedono al periodo OLE, ma non all’OLE a lungo termine.

La durata del trattamento sarà di massimo 26 settimane per i/le pazienti che non accedono al periodo OLE e di massimo 52 settimane per i/le pazienti che accedono al periodo OLE, ma non all’OLE a lungo termine.

Il numero di visite sarà fino a 10 visite per i/le pazienti che non accedono al periodo OLE e fino a 16 visite per i/le pazienti che accedono al periodo OLE, ma non all’OLE a lungo termine.

Per i partecipanti che accedono all’OLE a lungo termine, il trattamento e la partecipazione allo studio continueranno con visite ogni 12 settimane secondo le specifiche del protocollo.

Criteri di inclusione:

• Partecipante ≥1 anno dopo il trapianto polmonare bilaterale al momento dello screening
• Partecipanti che presentano CLAD allo stadio 1 o 2: FEV1 da >50% all’80% del basale post-trapianto allo screening e alla randomizzazione
• Partecipanti che hanno ricevuto almeno 8 settimane di azitromicina (≥250 mg/die, almeno 3 volte alla settimana) prima della randomizzazione

Criteri di esclusione:

• FEV1 ≤50% del valore basale post-trapianto (CLAD 3 e 4)
• Declino della funzione polmonare che può essere spiegato da cause non CLAD, tra cui, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, rigetto acuto dell’allotrapianto polmonare (>A1), rigetto mediato da anticorpi, stenosi delle vie aeree o tracheobroncomalacia

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per la potenziale partecipazione di un paziente a una sperimentazione clinica.