Studio di efficacia e sicurezza di froxalimab (SAR441344) in adulti con sclerosi multipla progressiva secondaria non recidivante

Lo scopo di questo studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli è determinare l’efficacia di frexalimab nel ritardare la progressione della disabilità e la sicurezza fino a 36 mesi di somministrazione in doppio cieco del trattamento dello studio rispetto al placebo in partecipanti di sesso maschile e femminile con nrSPMS (di età compresa tra 18 e 60 anni al momento dell’arruolamento). Le persone con diagnosi di nrSPMS sono idonee all’arruolamento purché soddisfino tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione. I dettagli dello studio includono:

• Questo studio basato sugli eventi terminerà quando sarà raggiunto il numero target di eventi di cCDP a 6 mesi e si prevede che lo studio duri 43 mesi dalla randomizzazione del primo partecipante alla fine dello studio comune.
• Il numero di visite programmate sarà di massimo 25 (incluse 3 visite di follow-up) con una frequenza delle visite di ogni mese per i primi 6 mesi e successivamente ogni 3 mesi.
• Se V21 numero prespecificato di eventi per la cCDP a 6 mesi non viene raggiunto entro la V21/S180, le visite programmate continueranno ogni 3 mesi.

Criteri di inclusione:

• Il partecipante deve avere una precedente diagnosi di SMRR in conformità con i criteri McDonald rivisti del 2017.
• Il partecipante deve avere una diagnosi attuale di SMSP in conformità ai criteri del decorso clinico revisionati nel 2013 approvati da un Comitato di validazione.
• Il partecipante deve presentare evidenza documentata di progressione della disabilità osservata durante i 12 mesi precedenti lo screening. L’idoneità sarà analizzata da un Comitato di validazione.
• Assenza di recidive cliniche per almeno 24 mesi.
• Il partecipante deve avere un punteggio EDSS allo screening da 3,0 a 6,5 punti, inclusi.
• L’uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere coerente con le normative locali in materia di metodi contraccettivi per coloro che partecipano a studi clinici.
• Per i pazienti idonei a essere trattati con siponimod: 1) non lo tollera a causa di effetti collaterali o motivi di sicurezza, o 2) non ha risposto al trattamento con siponimod a causa della percezione di mancanza di efficacia, o 3) ha rifiutato il trattamento con siponimod.

Criteri di esclusione:

• Il partecipante presenta un’anamnesi di infezione o potrebbe essere a rischio di infezione.
• La presenza di disturbi psichiatrici o abuso di sostanze.
• Anamnesi, evidenza clinica, sospetto o rischio significativo di eventi tromboembolici, nonché infarto miocardico, ictus e/o sindrome da antifosfolipidi e qualsiasi partecipante che richieda un trattamento antitrombotico.
• Ipogammaglobulinemia attuale definita da livelli di immunoglobuline (IgG e/o IgM) inferiori ai limiti inferiori della norma (LLN) allo screening o anamnesi di ipogammaglobulinemia primaria. I pazienti con anamnesi di ipogammaglobulinemia secondaria indotta da anticorpi monoclonali anti-C20 (ad es. ocrelizumab, ofatumumab, ublituximab, rituximab) possono essere presi in considerazione per l’inclusione nello studio a condizione che i loro livelli di immunoglobuline rientrino nei limiti normali (LLN) al momento dello screening.
• Anamnesi o presenza di malattia che può imitare i sintomi della SM, come, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, il disturbo dello spettro della neuromielite ottica, il lupus eritematoso sistemico, la sindrome di Sjogren, l’encefalomielite disseminata acuta e la miastenia gravis.
• Il/La partecipante è sensibile a uno qualsiasi dei trattamenti dello studio, o ai relativi componenti, o ha un farmaco o un’altra allergia che, a giudizio dello sperimentatore, controindica la partecipazione allo studio.
• Il partecipante è stato precedentemente esposto a frexalimab.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per la potenziale partecipazione di un paziente a una sperimentazione clinica.