Uno studio per testare un farmaco (Fitusiran) per prevenire gli episodi emorragici in persone con emofilia grave che hanno precedentemente ricevuto un trattamento preventivo con emicizumab

Si tratta di uno studio esplorativo, a gruppo singolo, di fase 4 per valutare il trattamento con profilassi con fitusiran dopo il passaggio dalla profilassi con emicizumab.

Questo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità del passaggio a fitusiran dopo un periodo di transizione dall’ultima dose di emicizumab. Lo studio sarà condotto in partecipanti di sesso maschile affetti da emofilia A grave, con o senza inibitori, di età ≥12 anni, che in precedenza ricevevano profilassi con emicizumab.

I dettagli dello studio includono:

• La durata dello studio sarà di circa 28 mesi:

  • Ci sarà un periodo di screening di circa 2 mesi.
  • Ci sarà un periodo di circa 2 mesi prima dell’inizio del trattamento con fitusiran (periodo di trattamento pre-fitusiran)
  • La durata del trattamento con fitusiran sarà di massimo 18 mesi (periodo di trattamento con fitusiran)
  • Il periodo di follow-up (FU) dell’antitrombina (AT) sarà di circa 6 mesi dopo l’ultima dose di fitusiran (durante il quale il livello di attività dell’AT sarà monitorato a intervalli di circa una volta al mese dopo la dose finale di fitusiran fino a quando i livelli di attività dell’AT non torneranno ad almeno il 60%).
• Le visite presso il centro dello studio sono programmate a intervalli mensili/ogni 2 mesi di 28 giorni (4 settimane)/56 giorni (8 settimane), rispettivamente, durante il periodo di trattamento con fitusiran.

Criteri di inclusione:

• I partecipanti di sesso maschile devono avere un’età ≥12 anni inclusi, al momento della firma del consenso informato

• Diagnosi di emofilia A congenita grave (FVIII < 1%) come evidenziato da una misurazione del laboratorio centrale allo screening o evidenza documentata della cartella clinica.

  • Titolo dell’inibitore ≥0,6 BU/ml allo screening, o
  • Titolo dell’inibitore <0,6 BU/ml allo screening con evidenza di 2 titoli consecutivi ≥0,6 BU/ml, o
  • Titolo dell’inibitore <0,6 BU/ml allo screening con evidenza di risposta anamnestica nella cartella clinica.
• Partecipanti che attualmente assumono l’intera dose etichettata di profilassi con emicizumab, indipendentemente dallo stato di inibitore/non inibitore.
• Consenso/assenso informato firmato che include la conformità ai requisiti e alle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato (ICF) e nel presente protocollo.

Criteri di esclusione:

I partecipanti sono esclusi dallo studio se si applica uno qualsiasi dei seguenti criteri:

• Disturbi emorragici coesistenti noti
• Anamnesi di sindrome da anticorpi antifosfolipidi.
• Anamnesi di tromboembolismo arterioso o venoso, fibrillazione atriale, malattia valvolare significativa, infarto miocardico, angina, attacco ischemico transitorio o ictus. I partecipanti che hanno manifestato trombosi associata all’accesso venoso permanente possono essere arruolati.
• Presenza di malattia epatica clinicamente significativa
• Partecipazione attuale o pregressa a una sperimentazione su fitusiran
• Partecipazione attuale o pregressa a una sperimentazione di terapia genica
• Attività AT <60% allo screening, come determinato dalla misurazione del laboratorio centrale
• Disturbo trombofilico coesistente - positività agli anticorpi del virus dell’epatite C, eccetto i partecipanti con carica virale dell’epatite C negativa e nessuna evidenza di cirrosi
• Presenza di epatite acuta, cioè, epatite A, epatite E.
• Presenza di infezione da epatite B acuta o cronica
• Noto per essere sieropositivo con conta CD4 <200 cellule/μl.
• Funzione renale ridotta

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per la potenziale partecipazione di un paziente a una sperimentazione clinica.