Efficacia e sicurezza di dupilumab per via sottocutanea in partecipanti con asma/respiro sibilante asmatico di età compresa tra 2 e <6 anni (LIBERTY ASTHMA TREKIDS)

Si tratta di uno studio parallelo, di fase 3, a 2 bracci per valutare l’efficacia e la sicurezza a lungo termine del trattamento con dupilumab in bambini di età compresa tra 2 e <6 anni affetti da asma non controllata e/o sibilo asmatico grave ricorrente. Lo studio sarà condotto in 2 parti. La Parte A sarà uno studio di 52 settimane, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l’efficacia di dupilumab in bambini di età compresa tra 2 e <6 anni con asma non controllata e/o sibilo asmatico grave ricorrente. Al termine della Parte A, a tutti i partecipanti idonei sarà offerta la partecipazione alla Parte B, una fase di estensione in aperto facoltativa.

I dettagli dello studio includono:

Parte A:

La durata dello studio della Parte A sarà di massimo 68 settimane, composte da uno screening di 4 settimane, un periodo di trattamento di 52 settimane e un periodo di follow-up post-trattamento di 12 settimane. Per i partecipanti che sceglieranno di partecipare alla Parte B, la durata dello studio sarà fino a 120 settimane (ulteriore periodo di trattamento di 52 settimane).

Parte B:

Per i partecipanti che sceglieranno di partecipare alla Parte B, la durata dello studio sarà di massimo 120 settimane (Parte A [screening di 4 settimane e un periodo di trattamento di 52 settimane] più un ulteriore periodo di trattamento di 52 settimane e un periodo di follow-up post-trattamento di 12 settimane).

La durata per partecipante è fino a 120 settimane.

Criteri di inclusione:

• Il partecipante deve avere un’età compresa tra 2 e <6 anni
• Diagnosi di asma o sibilo asmatico grave ricorrente che non è controllato con ICS cronico per almeno 3 mesi con uso stabile di ICS almeno a basso dosaggio per ≥1 mese prima della Visita di screening 1 con evidenza di asma non controllata e/o sibilo asmatico grave ricorrente.

• Almeno un ulteriore criterio importante dall’indice predittivo dell’asma modificato:

  1. Dermatite atopica diagnosticata dal medico,

  2. Sensibilizzazione allergica ad almeno 1 aeroallergene (con IgE sieriche positive definite come valore ≥0,35 kU/l).

     O 2 criteri minori:

  3. Sibilo non correlato a raffreddori,
  4. Eosinofilia nel sangue periferico ≥4%,
  5. Sensibilizzazione allergica a latte, uova o arachidi (definita da IgE siero-specifiche >0,35 kU/l.
• Genitore(i)/caregiver(i)/tutore(i) legale disposto/i e in grado di rispettare le visite in clinica e le procedure correlate allo studio.
• Genitore(i)/caregiver(i)/tutore(i) legale in grado di comprendere i requisiti dello studio.
• I/Le partecipanti/genitori(i)/caregiver(i)/tutore(i) legale, a seconda dei casi, devono essere in grado di comprendere e compilare i questionari correlati allo studio
• Peso corporeo allo screening e alla randomizzazione >5 kg e <30 kg.
• Genitori o caregiver o tutore legale in grado di fornire il consenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

I partecipanti sono esclusi dallo studio se si applica uno qualsiasi dei seguenti criteri:

• Asma grave con necessità di uso cronico di corticosteroidi orali/sistemici (>1 mese continuo) al momento dell’arruolamento allo screening.
• Anamnesi di reazione sistemica di ipersensibilità o anafilassi alla terapia biologica, compresi eventuali eccipienti.
• Anamnesi di prematurità (<34 settimane di gestazione).
• Qualsiasi altra malattia polmonare cronica che comprometterebbe la funzione polmonare (ad es. fibrosi cistica, displasia broncopolmonare) o malattia polmonare cronica di prematurità o necessità di ossigeno per più di 5 giorni nel periodo neonatale.
• Anamnesi di asma potenzialmente letale (ad es., che richiede intubazione).

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per la potenziale partecipazione di un paziente a una sperimentazione clinica.