Sperimentazioni Cliniche

Uno studio per testare gli effetti e la sicurezza di Riliprubart in persone con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) per le quali i trattamenti abituali non funzionanoLo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di riliprubart rispetto al placebo in adulti affetti da CIDP la cui malattia non risponde ai trattamenti disponibili. La durata dello studio sarà di massimo 25 mesi (circa 2 anni). Criteri di inclusione:I partecipanti sono idonei a essere inclusi nello studio solo se si applicano tutti i seguenti criteri:-Il partecipante deve avere la CIDP o i possibili criteri CIDP, in base alle linee guida CIDP della Task Force dell’Accademia europea di neurologia (EAN)/Società dei nervi periferici (PNS), seconda revisione (2021).<ul><li>Il partecipante deve presentare una CIDP tipica o una delle seguenti due varianti di CIDP: CIDP motoria (compresa la CIDP motoria predominante), CIDP multifocale (nota anche come sindrome di Lewis Sumner). La diagnosi deve essere confermata dal comitato di validazione.</li><li>Il partecipante deve essere refrattario alla terapia con immunoglobuline o alla terapia con corticosteroidi, come definito di seguito.<ul><li>Sottogruppo refrattario alle immunoglobuline: evidenza storica di fallimento o risposta inadeguata alla terapia con immunoglobuline prima dello screening, definita come nessun miglioramento clinicamente significativo o punteggio INCAT persistente ≥2 dopo un minimo di:<ul><li>Una dose di IVIg di 2 g/kg, seguita da una seconda dose di 2 g/kg o due dosi di 1 g/kg, con una separazione di circa 3 settimane tra le dosi (ogni dose può essere suddivisa in 2-5 giorni), come indicato nelle linee guida EAN/PNS 2021 OPPURE</li><li>Terapia di mantenimento con SCIg con almeno 0,2 g/kg a settimana per 5 settimane</li></ul></li><li>Sottogruppo refrattario ai corticosteroidi:</li></ul></li></ul>Evidenza storica di fallimento o risposta inadeguata alla terapia con corticosteroidi prima dello screening, definita come nessun miglioramento clinicamente significativo o punteggio INCAT persistente ≥2 dopo un minimo di 12 settimane di terapia con corticosteroidi. Il regime con corticosteroidi può essere il prednisone/prednisolone orale giornaliero, almeno 60 mg, equivalente a metilprednisolone 48 mg, ridotto gradualmente nell’arco di 6-8 mesi o regimi alternativi, ad es. trattamento con corticosteroidi pulsati ad alto dosaggio (desametasone orale 40 mg/die o metilprednisolone EV 500 mg/die, ogni giorno per 4 giorni al mese per 6 mesi), come indicato nelle linee guida EAN/PNS 2021 Un miglioramento clinicamente significativo è definito come uno o più dei seguenti:<ul><li>Una riduzione ≥1 punto nel punteggio di disabilità INCAT corretto</li><li>Un aumento del punteggio percentile IRODS ≥4 punti</li><li>Aumento del punteggio della somma MRC ≥3 punti</li><li>Un miglioramento della forza di presa della mano di ≥8 kilopascal o</li><li>Miglioramento equivalente basato sulle informazioni provenienti dalle cartelle cliniche e secondo il giudizio dello sperimentatore<ul><li>Il partecipante ha un punteggio INCAT corretto da 2 a 9--(un punteggio di 2 deve provenire esclusivamente dalla componente di disabilità delle gambe di INCAT).</li><li>Tutti i farmaci immunosoppressori consentiti (azatioprina, ciclosporina o micofenolato mofetile) sono stati assunti per ≥6 mesi a una dose stabile per ≥3 mesi prima dello screening</li><li>Il partecipante potrebbe ricevere corticosteroidi orali a basso dosaggio (≤20 mg/die di prednisone [o dose equivalente per altri corticosteroidi orali]), ma solo se assunti a una dose stabile per ≥3 mesi prima dello screening</li><li>Il partecipante deve presentare malattia attiva, definita da un punteggio di attività della malattia CIDP (CDAS) ≥2 punti allo screening</li><li>Il partecipante deve sottoporsi a vaccinazioni documentate contro i patogeni batterici incapsulati somministrate nei 5 anni precedenti il Giorno 1 o avviate almeno 14 giorni prima della prima dose di trattamento dello studio</li><li>Tutti i partecipanti devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi durante e dopo lo studio, come richiesto.</li><li>L’uso di contraccettivi da parte di uomini e donne che partecipano allo studio deve essere coerente con le normative locali in materia di metodi contraccettivi per coloro che partecipano a studi clinici.<ul><li>I partecipanti di sesso maschile sono idonei a partecipare se accettano quanto segue durante il periodo di trattamento dello studio e per almeno 55 settimane dopo l’ultima dose del farmaco dello studio:</li></ul></li></ul></li><li>Astenersi dalla donazione o crioconservazione dello sperma PLUS</li><li>Astenersi dai rapporti eterosessuali come stile di vita preferito e abituale (astinenza a lungo termine e persistente) e accettare di rimanere astinenti</li><li>Deve accettare di utilizzare metodi contraccettivi/barriera come descritto di seguito:---- Un preservativo maschile e un ulteriore metodo contraccettivo altamente efficace come descritto nel protocollo.-- Una partecipante di sesso femminile è idonea a partecipare se non è incinta o sta allattando al seno e si applica una delle seguenti condizioni:</li><li>È una donna in età fertile (WONCBP) come definito dal protocollo OPPURE</li><li>È una donna in età fertile (WOCBP) e accetta di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace (con un tasso di insuccesso <1% all’anno), come descritto nell’Appendice 10.4 Contraccezione e linee guida sulla barriera durante il periodo di trattamento dello studio (per essere efficace prima di iniziare l’intervento) e per almeno 55 settimane dopo l’ultima somministrazione del trattamento dello studio e accetta di non donare o crioconservare ovuli (ovociti) ai fini della riproduzione durante questo periodo.<ul><li>Peso corporeo allo screening da 35 kg a 154 kg (da 77 a 340 libbre), incluso</li></ul></li></ul>Criteri di esclusione: i partecipanti sono esclusi dallo studio se si applica uno qualsiasi dei seguenti criteri:<ul><li>Polineuropatia di altre cause, tra cui, a titolo esemplificativo ma non esaustivo: neuropatie demielinizzate ereditarie, neuropatie secondarie a infezione o malattia sistemica, neuropatia diabetica, neuropatie indotte da farmaci o tossine, neuropatia motoria multifocale, polineuropatia correlata alla gammopatia monoclonale Immunoglobulina M (IgM), sindrome POEMS e neuropatia radicoloplessale lombosacrale.</li><li>CIDP sensoriale, CIDP distale e varianti CIDP focale.</li><li>Qualsiasi altra malattia neurologica o sistemica che possa causare sintomi e segni che interferiscono con le valutazioni del trattamento o degli esiti</li><li>Diabete scarsamente controllato (HbA1c >7%)</li><li>Infezioni gravi che richiedono il ricovero ospedaliero nei 30 giorni precedenti lo screening e qualsiasi infezione attiva che richieda un trattamento durante lo screening o la presenza di una condizione che possa predisporre il partecipante a un aumento del rischio di infezione (ad es. anamnesi medica come immunodeficienza nota o anamnesi di infezioni ricorrenti)</li><li>Diagnosi clinica di lupus eritematoso sistemico (LES) o anamnesi familiare di LES. Per un partecipante con un titolo anticorpale (ANA) antinucleare ≥1:160 e un DNA anti-doppio filamento (anti-dsDNA) positivo allo screening, la diagnosi di LES deve essere esclusa prima dell’arruolamento.</li><li>Sensibilità a uno qualsiasi dei trattamenti dello studio, o loro componenti, o a un farmaco o altra allergia che, a giudizio dello sperimentatore, controindica la partecipazione allo studio. In particolare, anamnesi di qualsiasi reazione di ipersensibilità a riliprubart o ai suoi componenti o di una grave reazione allergica o anafilattica a qualsiasi anticorpo monoclonale umanizzato o murino.</li><li>Qualsiasi altra anamnesi medica clinicamente significativa o condizione medica in corso (determinata dallo sperimentatore allo screening) che potrebbe influire sulla valutazione del rischio di beneficio, compromettere la sicurezza del partecipante o compromettere la qualità dei dati raccolti in questo studio; o anamnesi o presenza di altre malattie concomitanti significative che potrebbero influire negativamente sulla partecipazione a questo studio, a giudizio dello sperimentatore.</li><li>Anamnesi documentata di tentato suicidio nei 6 mesi precedenti la visita di screening, presenza di ideazione suicidaria di categoria 4 o 5 su CSSRS durante lo screening OPPURE, se a giudizio dello sperimentatore, il partecipante è a rischio di un tentativo di suicidio.</li><li>Evidenza di peggioramento della CIDP nelle 6 settimane successive a una precedente vaccinazione che, a giudizio dello sperimentatore, ha costituito una recidiva</li><li>Intervento chirurgico maggiore recente o programmato che potrebbe confondere i risultati della sperimentazione o esporre il partecipante a un rischio eccessivo</li><li>Il partecipante ha ricevuto immunoglobuline (IVIg o SCIg) nelle 8 settimane precedenti lo screening</li><li>Trattamento con plasmaferesi nelle 8 settimane precedenti lo screening</li><li>Precedente trattamento con riliprubart</li><li>Precedente trattamento con (in qualsiasi momento) farmaci altamente immunosoppressori/chemioterapici con effetti prolungati, ad es. mitoxantrone, alemtuzumab, cladribina</li><li>Precedente trattamento (in qualsiasi momento) con irradiazione linfoide totale o trapianto di midollo osseo</li><li>Precedente trattamento con agenti deplenti le cellule B come rituximab nei 6 mesi precedenti la somministrazione di riliprubart o fino al ritorno della conta delle cellule B a livelli normali, a seconda di quale periodo sia più lungo</li><li>Uso di qualsiasi inibitore specifico del sistema del complemento (ad es. eculizumab) entro 12 settimane o 5 volte l’emivita del prodotto, a seconda di quale periodo sia più lungo, prima dello screening</li><li>Trattamento nei 6 mesi precedenti la somministrazione di farmaci immunosoppressori/chemioterapici, come ciclofosfamide, metotrexato, tacrolimus, interferone o inibitori del fattore di necrosi tumorale (TNF)α. Alcuni immunosoppressori comunemente utilizzati nella CIDP (azatioprina, ciclosporina o micofenolato mofetile) sono consentiti, come indicato nel criterio di inclusione.</li><li>Qualsiasi vaccinazione ricevuta nei 28 giorni precedenti la somministrazione (con poche eccezioni da confermare allo screening)</li><li>Partecipazione a un’altra sperimentazione clinica con un farmaco sperimentale o ricezione di un prodotto sperimentale entro 12 settimane o 5 volte l’emivita del prodotto, a seconda di quale periodo sia più lungo, prima dello screening</li><li>Qualsiasi valore di laboratorio allo screening al di fuori dei limiti normali o ECG anomalo considerato, a giudizio dello sperimentatore, clinicamente significativo nel contesto di questa sperimentazione.</li><li>Risultato positivo di uno qualsiasi dei seguenti test:<ul><li>antigene di superficie dell’epatite B (HBsAg)</li><li>anticorpi anti-core dell’epatite B (anti-HBc Ab) (a meno che gli anticorpi di superficie dell’anti-epatite B [anti-HBs Ab] non siano positivi, indicando immunità naturale)</li><li>anticorpi anti-virus dell’epatite C (antiHCV)</li><li>anticorpi anti-virus dell’immunodeficienza umana 1 e 2 (anti-HIV1 e antiHIV22)</li></ul></li><li>Gravidanza, definita come risultato positivo di un test di gravidanza sulle urine o sul siero altamente sensibile o allattamento</li><li>Alloggio in un istituto a causa di un ordine normativo o legale; ad es., imprigionato o legalmente istituzionalizzato</li><li>Partecipante non idoneo alla partecipazione, a prescindere dal motivo, secondo il giudizio dello sperimentatore, comprese le condizioni mediche o cliniche, o il potenziale rischio di non conformità alle procedure dello studio</li><li>I partecipanti sono dipendenti presso il centro dello studio clinico o altri individui direttamente coinvolti nella conduzione dello studio, o un familiare stretto di tali individui</li><li>Qualsiasi regolamento specifico relativo al Paese che impedirebbe al partecipante di accedere allo studio</li><li>Trattamento con efgartigimod nelle 8 settimane precedenti lo screening</li></ul>Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per la potenziale partecipazione di un paziente a una sperimentazione clinica.<ul><li>Poliradicoloneuropatia demielinizzante infiammatoria cronica</li><li>Polineuropatia</li><li>Demielinizzante infiammatorio</li><li>Cronica</li></ul>Studio sul farmaco sperimentale per un disturbo nervoso negli adultiQuesto studio indaga la condizione nota come polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) negli adulti. Lo scopo di questo studio è comprendere meglio la CIDP quando non risponde ai trattamenti abituali.Lo studio si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia di un farmaco sperimentale rispetto a un placebo. I ricercatori mirano a raccogliere informazioni su come funziona il farmaco e la sua sicurezza per le persone con CIDP.<ul><li>Chi può partecipare: Possono partecipare adulti con disturbo nervoso che non hanno risposto ai trattamenti abituali. Devono soddisfare criteri medici specifici e accettare di utilizzare metodi contraccettivi durante lo studio.</li><li>Dettagli dello studio: i partecipanti prenderanno parte a uno studio che coinvolge un farmaco sperimentale. Saranno monitorati per la sicurezza e l’efficacia del trattamento.</li><li>Tempistiche dello studio: lo studio durerà 25 mesi.</li></ul>

Reclutamento

NCT06290128

Chronic Inflammatory Demyelinating Polyradiculoneuropathy

Polyneuropathy

Inflammatory Demyelinating

Chronic

Uno studio per testare gli effetti e la sicurezza di Riliprubart in persone con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) per le quali i trattamenti abituali non funzionanoLo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di riliprubart rispetto al placebo in adulti affetti da CIDP la cui malattia non risponde ai trattamenti disponibili. La durata dello studio sarà di massimo 25 mesi (circa 2 anni). Criteri di inclusione:I partecipanti sono idonei a essere inclusi nello studio solo se si applicano tutti i seguenti criteri:-Il partecipante deve avere la CIDP o i possibili criteri CIDP, in base alle linee guida CIDP della Task Force dell’Accademia europea di neurologia (EAN)/Società dei nervi periferici (PNS), seconda revisione (2021).<ul><li>Il partecipante deve presentare una CIDP tipica o una delle seguenti due varianti di CIDP: CIDP motoria (compresa la CIDP motoria predominante), CIDP multifocale (nota anche come sindrome di Lewis Sumner). La diagnosi deve essere confermata dal comitato di validazione.</li><li>Il partecipante deve essere refrattario alla terapia con immunoglobuline o alla terapia con corticosteroidi, come definito di seguito.<ul><li>Sottogruppo refrattario alle immunoglobuline: evidenza storica di fallimento o risposta inadeguata alla terapia con immunoglobuline prima dello screening, definita come nessun miglioramento clinicamente significativo o punteggio INCAT persistente ≥2 dopo un minimo di:<ul><li>Una dose di IVIg di 2 g/kg, seguita da una seconda dose di 2 g/kg o due dosi di 1 g/kg, con una separazione di circa 3 settimane tra le dosi (ogni dose può essere suddivisa in 2-5 giorni), come indicato nelle linee guida EAN/PNS 2021 OPPURE</li><li>Terapia di mantenimento con SCIg con almeno 0,2 g/kg a settimana per 5 settimane</li></ul></li><li>Sottogruppo refrattario ai corticosteroidi:</li></ul></li></ul>Evidenza storica di fallimento o risposta inadeguata alla terapia con corticosteroidi prima dello screening, definita come nessun miglioramento clinicamente significativo o punteggio INCAT persistente ≥2 dopo un minimo di 12 settimane di terapia con corticosteroidi. Il regime con corticosteroidi può essere il prednisone/prednisolone orale giornaliero, almeno 60 mg, equivalente a metilprednisolone 48 mg, ridotto gradualmente nell’arco di 6-8 mesi o regimi alternativi, ad es. trattamento con corticosteroidi pulsati ad alto dosaggio (desametasone orale 40 mg/die o metilprednisolone EV 500 mg/die, ogni giorno per 4 giorni al mese per 6 mesi), come indicato nelle linee guida EAN/PNS 2021 Un miglioramento clinicamente significativo è definito come uno o più dei seguenti:<ul><li>Una riduzione ≥1 punto nel punteggio di disabilità INCAT corretto</li><li>Un aumento del punteggio percentile IRODS ≥4 punti</li><li>Aumento del punteggio della somma MRC ≥3 punti</li><li>Un miglioramento della forza di presa della mano di ≥8 kilopascal o</li><li>Miglioramento equivalente basato sulle informazioni provenienti dalle cartelle cliniche e secondo il giudizio dello sperimentatore<ul><li>Il partecipante ha un punteggio INCAT corretto da 2 a 9--(un punteggio di 2 deve provenire esclusivamente dalla componente di disabilità delle gambe di INCAT).</li><li>Tutti i farmaci immunosoppressori consentiti (azatioprina, ciclosporina o micofenolato mofetile) sono stati assunti per ≥6 mesi a una dose stabile per ≥3 mesi prima dello screening</li><li>Il partecipante potrebbe ricevere corticosteroidi orali a basso dosaggio (≤20 mg/die di prednisone [o dose equivalente per altri corticosteroidi orali]), ma solo se assunti a una dose stabile per ≥3 mesi prima dello screening</li><li>Il partecipante deve presentare malattia attiva, definita da un punteggio di attività della malattia CIDP (CDAS) ≥2 punti allo screening</li><li>Il partecipante deve sottoporsi a vaccinazioni documentate contro i patogeni batterici incapsulati somministrate nei 5 anni precedenti il Giorno 1 o avviate almeno 14 giorni prima della prima dose di trattamento dello studio</li><li>Tutti i partecipanti devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi durante e dopo lo studio, come richiesto.</li><li>L’uso di contraccettivi da parte di uomini e donne che partecipano allo studio deve essere coerente con le normative locali in materia di metodi contraccettivi per coloro che partecipano a studi clinici.<ul><li>I partecipanti di sesso maschile sono idonei a partecipare se accettano quanto segue durante il periodo di trattamento dello studio e per almeno 55 settimane dopo l’ultima dose del farmaco dello studio:</li></ul></li></ul></li><li>Astenersi dalla donazione o crioconservazione dello sperma PLUS</li><li>Astenersi dai rapporti eterosessuali come stile di vita preferito e abituale (astinenza a lungo termine e persistente) e accettare di rimanere astinenti</li><li>Deve accettare di utilizzare metodi contraccettivi/barriera come descritto di seguito:---- Un preservativo maschile e un ulteriore metodo contraccettivo altamente efficace come descritto nel protocollo.-- Una partecipante di sesso femminile è idonea a partecipare se non è incinta o sta allattando al seno e si applica una delle seguenti condizioni:</li><li>È una donna in età fertile (WONCBP) come definito dal protocollo OPPURE</li><li>È una donna in età fertile (WOCBP) e accetta di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace (con un tasso di insuccesso <1% all’anno), come descritto nell’Appendice 10.4 Contraccezione e linee guida sulla barriera durante il periodo di trattamento dello studio (per essere efficace prima di iniziare l’intervento) e per almeno 55 settimane dopo l’ultima somministrazione del trattamento dello studio e accetta di non donare o crioconservare ovuli (ovociti) ai fini della riproduzione durante questo periodo.<ul><li>Peso corporeo allo screening da 35 kg a 154 kg (da 77 a 340 libbre), incluso</li></ul></li></ul>Criteri di esclusione: i partecipanti sono esclusi dallo studio se si applica uno qualsiasi dei seguenti criteri:<ul><li>Polineuropatia di altre cause, tra cui, a titolo esemplificativo ma non esaustivo: neuropatie demielinizzate ereditarie, neuropatie secondarie a infezione o malattia sistemica, neuropatia diabetica, neuropatie indotte da farmaci o tossine, neuropatia motoria multifocale, polineuropatia correlata alla gammopatia monoclonale Immunoglobulina M (IgM), sindrome POEMS e neuropatia radicoloplessale lombosacrale.</li><li>CIDP sensoriale, CIDP distale e varianti CIDP focale.</li><li>Qualsiasi altra malattia neurologica o sistemica che possa causare sintomi e segni che interferiscono con le valutazioni del trattamento o degli esiti</li><li>Diabete scarsamente controllato (HbA1c >7%)</li><li>Infezioni gravi che richiedono il ricovero ospedaliero nei 30 giorni precedenti lo screening e qualsiasi infezione attiva che richieda un trattamento durante lo screening o la presenza di una condizione che possa predisporre il partecipante a un aumento del rischio di infezione (ad es. anamnesi medica come immunodeficienza nota o anamnesi di infezioni ricorrenti)</li><li>Diagnosi clinica di lupus eritematoso sistemico (LES) o anamnesi familiare di LES. Per un partecipante con un titolo anticorpale (ANA) antinucleare ≥1:160 e un DNA anti-doppio filamento (anti-dsDNA) positivo allo screening, la diagnosi di LES deve essere esclusa prima dell’arruolamento.</li><li>Sensibilità a uno qualsiasi dei trattamenti dello studio, o loro componenti, o a un farmaco o altra allergia che, a giudizio dello sperimentatore, controindica la partecipazione allo studio. In particolare, anamnesi di qualsiasi reazione di ipersensibilità a riliprubart o ai suoi componenti o di una grave reazione allergica o anafilattica a qualsiasi anticorpo monoclonale umanizzato o murino.</li><li>Qualsiasi altra anamnesi medica clinicamente significativa o condizione medica in corso (determinata dallo sperimentatore allo screening) che potrebbe influire sulla valutazione del rischio di beneficio, compromettere la sicurezza del partecipante o compromettere la qualità dei dati raccolti in questo studio; o anamnesi o presenza di altre malattie concomitanti significative che potrebbero influire negativamente sulla partecipazione a questo studio, a giudizio dello sperimentatore.</li><li>Anamnesi documentata di tentato suicidio nei 6 mesi precedenti la visita di screening, presenza di ideazione suicidaria di categoria 4 o 5 su CSSRS durante lo screening OPPURE, se a giudizio dello sperimentatore, il partecipante è a rischio di un tentativo di suicidio.</li><li>Evidenza di peggioramento della CIDP nelle 6 settimane successive a una precedente vaccinazione che, a giudizio dello sperimentatore, ha costituito una recidiva</li><li>Intervento chirurgico maggiore recente o programmato che potrebbe confondere i risultati della sperimentazione o esporre il partecipante a un rischio eccessivo</li><li>Il partecipante ha ricevuto immunoglobuline (IVIg o SCIg) nelle 8 settimane precedenti lo screening</li><li>Trattamento con plasmaferesi nelle 8 settimane precedenti lo screening</li><li>Precedente trattamento con riliprubart</li><li>Precedente trattamento con (in qualsiasi momento) farmaci altamente immunosoppressori/chemioterapici con effetti prolungati, ad es. mitoxantrone, alemtuzumab, cladribina</li><li>Precedente trattamento (in qualsiasi momento) con irradiazione linfoide totale o trapianto di midollo osseo</li><li>Precedente trattamento con agenti deplenti le cellule B come rituximab nei 6 mesi precedenti la somministrazione di riliprubart o fino al ritorno della conta delle cellule B a livelli normali, a seconda di quale periodo sia più lungo</li><li>Uso di qualsiasi inibitore specifico del sistema del complemento (ad es. eculizumab) entro 12 settimane o 5 volte l’emivita del prodotto, a seconda di quale periodo sia più lungo, prima dello screening</li><li>Trattamento nei 6 mesi precedenti la somministrazione di farmaci immunosoppressori/chemioterapici, come ciclofosfamide, metotrexato, tacrolimus, interferone o inibitori del fattore di necrosi tumorale (TNF)α. Alcuni immunosoppressori comunemente utilizzati nella CIDP (azatioprina, ciclosporina o micofenolato mofetile) sono consentiti, come indicato nel criterio di inclusione.</li><li>Qualsiasi vaccinazione ricevuta nei 28 giorni precedenti la somministrazione (con poche eccezioni da confermare allo screening)</li><li>Partecipazione a un’altra sperimentazione clinica con un farmaco sperimentale o ricezione di un prodotto sperimentale entro 12 settimane o 5 volte l’emivita del prodotto, a seconda di quale periodo sia più lungo, prima dello screening</li><li>Qualsiasi valore di laboratorio allo screening al di fuori dei limiti normali o ECG anomalo considerato, a giudizio dello sperimentatore, clinicamente significativo nel contesto di questa sperimentazione.</li><li>Risultato positivo di uno qualsiasi dei seguenti test:<ul><li>antigene di superficie dell’epatite B (HBsAg)</li><li>anticorpi anti-core dell’epatite B (anti-HBc Ab) (a meno che gli anticorpi di superficie dell’anti-epatite B [anti-HBs Ab] non siano positivi, indicando immunità naturale)</li><li>anticorpi anti-virus dell’epatite C (antiHCV)</li><li>anticorpi anti-virus dell’immunodeficienza umana 1 e 2 (anti-HIV1 e antiHIV22)</li></ul></li><li>Gravidanza, definita come risultato positivo di un test di gravidanza sulle urine o sul siero altamente sensibile o allattamento</li><li>Alloggio in un istituto a causa di un ordine normativo o legale; ad es., imprigionato o legalmente istituzionalizzato</li><li>Partecipante non idoneo alla partecipazione, a prescindere dal motivo, secondo il giudizio dello sperimentatore, comprese le condizioni mediche o cliniche, o il potenziale rischio di non conformità alle procedure dello studio</li><li>I partecipanti sono dipendenti presso il centro dello studio clinico o altri individui direttamente coinvolti nella conduzione dello studio, o un familiare stretto di tali individui</li><li>Qualsiasi regolamento specifico relativo al Paese che impedirebbe al partecipante di accedere allo studio</li><li>Trattamento con efgartigimod nelle 8 settimane precedenti lo screening</li></ul>Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per la potenziale partecipazione di un paziente a una sperimentazione clinica.<ul><li>Poliradicoloneuropatia demielinizzante infiammatoria cronica</li><li>Polineuropatia</li><li>Demielinizzante infiammatorio</li><li>Cronica</li></ul>Studio sul farmaco sperimentale per un disturbo nervoso negli adultiQuesto studio indaga la condizione nota come polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) negli adulti. Lo scopo di questo studio è comprendere meglio la CIDP quando non risponde ai trattamenti abituali.Lo studio si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia di un farmaco sperimentale rispetto a un placebo. I ricercatori mirano a raccogliere informazioni su come funziona il farmaco e la sua sicurezza per le persone con CIDP.<ul><li>Chi può partecipare: Possono partecipare adulti con disturbo nervoso che non hanno risposto ai trattamenti abituali. Devono soddisfare criteri medici specifici e accettare di utilizzare metodi contraccettivi durante lo studio.</li><li>Dettagli dello studio: i partecipanti prenderanno parte a uno studio che coinvolge un farmaco sperimentale. Saranno monitorati per la sicurezza e l’efficacia del trattamento.</li><li>Tempistiche dello studio: lo studio durerà 25 mesi.</li></ul>

+ 18 anno(i)

Lo studio è rivolto a partecipanti di età pari o superiore a 18 anno(i)

Tutti i sessi

Questo studio è rivolto a partecipanti di tutti i generi

Fase 3

Studi su larga scala su pazienti per confermare efficacia e sicurezza

140 partecipanti

Lo studio coinvolge un ampio gruppo di partecipanti

126 sedi

Disponibile in numerose sedi

Panoramica dello studio

The purpose of the study is to evaluate effectiveness and safety of riliprubart compared to placebo in adult with CIDP whose disease does not respond to available treatments. The study duration will be up to 25 months (about 2 years).

Criteri di ammissibilità

Inclusion Criteria:

Participants are eligible to be included in the study only if all of the following criteria apply:

-Participant must have CIDP or possible CIDP criteria, based on European Academy of Neurology (EAN)/ Peripheral Nerve Society (PNS) Task Force CIDP guidelines, second revision (2021).

Participant must have either typical CIDP, or one of the following two CIDP variants: motor CIDP (including motor predominant), multifocal CIDP (also known as Lewis Sumner Syndrome). Diagnosis must be confirmed by the adjudication committee.
Participant must be refractory to either immunoglobulin therapy or corticosteroid therapy, as defined below.
- Immunoglobulinrefractory subgroup: Historic evidence of failure or inadequate response to immunoglobulin therapy prior to screening, defined as no clinically meaningful improvement or persistent INCAT score ≥2 after a minimum of:
  - One dose of IVIg of 2 g/kg, followed by a second dose of 2 g/kg or two doses of 1 g/kg, with a separation of approximately 3 weeks between doses (each dose can be divided over 2 to 5 days), as indicated in the EAN/PNS 2021 guidelines OR
  - SCIg maintenance therapy with at least 0.2 g/kg weekly for 5 weeks
- Corticosteroidrefractory subgroup:

Historic evidence of failure or inadequate response to corticosteroid therapy prior to screening, defined as no clinically meaningful improvement or persistent INCAT score ≥2 after a minimum of 12 weeks of corticosteroid therapy. Corticosteroid regimen can be daily oral prednisone/prednisolone, at least 60 mg, equivalent to methylprednisolone 48 mg, tapered over 6 to 8 months, or alternative regimens, e.g. pulsed high-dose corticosteroid treatment (40 mg/day oral dexamethasone or 500 mg/day IV methylprednisolone, each daily for 4 days per month for 6 months), as indicated in the EAN/PNS 2021 guidelines A clinically meaningful improvement is defined as one or more of the following:

A ≥1 point decrease in adjusted INCAT disability score
An increase in IRODS centile score ≥4 points
An increase in MRC Sum score ≥3 points
An improvement in hand grip strength of ≥8 kilopascals or
Equivalent improvement based on information from medical records and per the Investigator's judgment
- Participant has an adjusted INCAT score of 2 to 9
  --(a score of 2 should be exclusively from the leg disability component of INCAT).
- Any allowed immunosuppressant drugs (azathioprine, cyclosporine, or mycophenolate mofetil) have been taken for ≥6 months at a stable dose for ≥3 months prior to Screening
- Participant may be receiving low-dose oral corticosteroids (≤20 mg/day of prednisone [or equivalent dose for other oral corticosteroids]), but only if taken at a stable dose for ≥3 months prior to Screening
- Participant must have active disease, defined by a CIDP disease activity score (CDAS) of ≥ 2 points at Screening
- Participant must have documented vaccinations against encapsulated bacterial pathogens given within 5 years prior to Day 1 or initiated a minimum of 14 days prior to first dose of study intervention
- All participants must agree to use contraception methods during and after the study as required.
- Contraceptive use by men and women participating in the study should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies.
  - Male participants are eligible to participate if they agree to the following during the study intervention period and for at least 55 weeks after the last dose of study medication:
Refrain from donating or cryopreserving sperm PLUS
Be abstinent from heterosexual intercourse as their preferred and usual lifestyle (abstinent on a long term and persistent basis) and agree to remain abstinent OR
Must agree to use contraception/barrier as detailed below:
---- A male condom and an additional highly effective contraceptive method as described in the protocol.
-- A female participant is eligible to participate if she is not pregnant or breastfeeding, and one of the following conditions applies:
Is a woman of nonchildbearing potential (WONCBP) as defined by the protocol OR
Is a woman of childbearing potential (WOCBP) and agrees to use a contraceptive method that is highly effective (with a failure rate of <1% per year), as described in Appendix 10.4 Contraception and barrier guidance during the study intervention period (to be effective before starting the intervention) and for at least 55 weeks after the last administration of study intervention and agrees not to donate or cryopreserve eggs (ova, oocytes) for the purpose of reproduction during this period.
- Body weight at Screening of 35 kg to 154 kg (77 to 340 lbs), inclusive

Exclusion Criteria: Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:

Polyneuropathy of other causes, including but not limited to: hereditary demyelinating neuropathies, neuropathies secondary to infection or systemic disease, diabetic neuropathy, drug- or toxin-induced neuropathies, multifocal motor neuropathy, polyneuropathy related to Immunoglobulin M (IgM) monoclonal gammopathy, POEMS syndrome, and lumbosacral radiculoplexus neuropathy.
Sensory CIDP, Distal CIDP and focal CIDP variants.
Any other neurological or systemic disease that can cause symptoms and signs interfering with treatment or outcome assessments
Poorly controlled diabetes (HbA1c >7%)
Serious infections requiring hospitalization within 30 days prior to Screening and any active infection requiring treatment during screening or presence of a condition that may predispose the participant to increased risk of infection (eg, medical history such as known immunodeficiency or history of recurrent infections)
Clinical diagnosis of Systemic Lupus Erythematosus (SLE) or family history of SLE. For a participant with an antinuclear antibody (ANA) titer ≥1:160 and a positive anti-double-stranded DNA (anti-dsDNA) at Screening, SLE diagnosis must be ruled out prior to enrollment.
Sensitivity to any of the study interventions, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the Investigator, contraindicates participation in the study. Specifically, history of any hypersensitivity reaction to riliprubart or its components or of a severe allergic or anaphylactic reaction to any humanized or murine monoclonal antibody.
Any other clinically meaningful medical history or ongoing medical condition (as determined by the Investigator at Screening) that might impact benefitrisk assessment, jeopardize the safety of the participant, or compromise the quality of the data collected in this study; or history or presence of other significant concomitant illness that would adversely affect participation in this study, per Investigator's judgment.
Documented history of attempted suicide over the 6 months prior to the Screening visit, presence of suicidal ideation of category 4 or 5 on CSSRS during screening, OR if in the Investigator's judgment, the participant is at risk for a suicide attempt.
Evidence of CIDP worsening within the 6 weeks following a prior vaccination that, in the opinion of the Investigator, constituted a relapse
Recent or planned major surgery that could confound the results of the trial or put the participant at undue risk
Participant has received immunoglobulins (IVIg or SCIg) within 8 weeks prior to Screening
Treatment with plasma exchange within the 8 weeks prior to Screening
Prior treatment with riliprubart
Prior treatment with (any time) with highly immunosuppressive/chemotherapeutic medications with sustained effects, eg, mitoxantrone, alemtuzumab, cladribine
Prior treatment (any time) with total lymphoid irradiation or bone marrow transplantation
Prior treatment with B-cell-depleting agents such as rituximab within 6 months prior to riliprubart dosing, or until return of B-cells counts to normal levels, whichever is longer
Use of any specific complement system inhibitor (eg, eculizumab) within 12 weeks or 5 times the halflife of the product, whichever is longer, prior to Screening
Treatment within 6 months prior to dosing with immunosuppressive/ chemotherapeutic medications, such as cyclophosphamide, methotrexate, tacrolimus, interferon, or tumor necrosis factor (TNF)α inhibitors. Certain immunosuppressants commonly used in CIDP (azathioprine, cyclosporine, or mycophenolate mofetil) are allowed, as indicated under inclusion criterion.
Any vaccination received within 28 days prior to dosing (with few exceptions to be confirmed at screening)
Participation in another clinical trial with an investigational drug or receipt of an investigational product within 12 weeks or 5 times the halflife of the product, whichever is longer, prior to Screening
Any screening laboratory values outside normal limits or abnormal ECG considered in the Investigator's judgment to be clinically significant in the context of this trial.
Positive result of any of the following tests:
- hepatitis B surface antigen (HBsAg)
- antihepatitis B core antibodies (anti-HBc Ab) (unless anti-hepatitis B surface antibodies [antiHBs Ab] are also positive, indicating natural immunity)
- antihepatitis C virus (antiHCV) antibodies
- antihuman immunodeficiency virus 1 and 2 (antiHIV1 and antiHIV2) antibodies
Pregnancy, defined as a positive result of a highly sensitive urine or serum pregnancy test, or lactation
Accommodation in an institution because of regulatory or legal order; eg, imprisoned or legally institutionalized
Participant not suitable for participation, whatever the reason, as judged by the Investigator, including medical or clinical conditions, or potential risk for noncompliance to study procedures
Participants are employees at the clinical study site or other individuals directly involved in the conduct of the study, or immediate family member of such individuals
Any country related specific regulation that would prevent the participant from entering the study
Treatment with efgartigimod within 8 weeks prior to screening

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in a clinical trial.

Aggiornato il aprile 2026. ID studio: NCT06290128