Il partecipante deve avere la CIDP o i possibili criteri CIDP, in base alle linee guida CIDP della Task Force dell’Accademia europea di neurologia (EAN)/Società dei nervi periferici (PNS), seconda revisione (2021).

<p>Il partecipante deve essere refrattario alla terapia con immunoglobuline o alla terapia con corticosteroidi, come definito di seguito.</p><ul><li>Sottogruppo refrattario alle immunoglobuline: evidenza storica di fallimento o risposta inadeguata alla terapia con immunoglobuline prima dello screening

Sottogruppo refrattario ai corticosteroidi: evidenza storica di fallimento o risposta inadeguata alla terapia con corticosteroidi prima dello screening

Il partecipante ha un punteggio INCAT da 2 a 9

Tutti i farmaci immunosoppressori consentiti (azatioprina, ciclosporina o micofenolato mofetile) sono stati assunti per ≥6 mesi

Il partecipante potrebbe ricevere corticosteroidi orali a basso dosaggio (≤20 mg/die di prednisone o equivalente)

Il partecipante deve presentare malattia attiva, definita da un punteggio di attività della malattia (CDAS) della CIDP ≥2 punti allo screening

Il partecipante deve sottoporsi a vaccinazioni documentate contro patogeni batterici incapsulati somministrate nei 5 anni precedenti il Giorno 1 o avviate almeno 14 giorni prima della prima dose di trattamento dello studio

Contraccezione per partecipanti di sesso maschile o femminile sessualmente attivi; non in gravidanza o in allattamento; nessuna donazione di sperma per partecipante di sesso maschile

Peso corporeo allo screening compreso tra 35 kg e 154 kg (77 e 340 libbre), incluso

Polineuropatia di altre cause, tra cui, a titolo esemplificativo ma non esaustivo: polineuropatie demielinizzate acute (ad es. sindrome di Guillain-Barré), neuropatie demielinizzate ereditarie, neuropatie secondarie a infezione o malattia sistemica, neuropatia diabetica, neuropatie indotte da farmaci o tossine, neuropatia motoria multifocale, polineuropatia correlata alla gammopatia monoclonale Immunoglobulina M (IgM), sindrome POEMS e neuropatia radicoloplessale lombosacrale.

CIDP sensoriale, CIDP distale e varianti CIDP focale.

Qualsiasi altra malattia neurologica o sistemica che possa causare sintomi e segni che interferiscono con le valutazioni del trattamento o degli esiti

Diabete scarsamente controllato

Infezioni gravi che richiedono il ricovero ospedaliero nei 30 giorni precedenti lo screening e qualsiasi infezione attiva che richieda un trattamento antimicrobico durante lo screening o la presenza di una condizione che può predisporre il partecipante a un aumento del rischio di infezione (ad es. anamnesi medica come immunodeficienza nota o anamnesi di infezioni ricorrenti)

Qualsiasi altra anamnesi medica clinicamente significativa o condizione medica in corso (determinata dallo sperimentatore allo screening) che potrebbe influire sulla valutazione del rapporto rischio-beneficio, compromettere la sicurezza del partecipante o compromettere la qualità dei dati raccolti in questo studio; o anamnesi o presenza di altre malattie concomitanti significative che potrebbero influire negativamente sulla partecipazione a questo studio, a giudizio dello sperimentatore.

Anamnesi documentata di tentato suicidio nei 6 mesi precedenti la visita di screening, presenza di ideazione suicidaria di categoria 4 o 5 sulla scala C-SSRS durante lo screening OPPURE, se a giudizio dello sperimentatore, il/la partecipante è a rischio di un tentativo di suicidio.

Evidenza di peggioramento della CIDP nelle 6 settimane successive a una precedente vaccinazione che, a giudizio dello sperimentatore, ha costituito una recidiva

Intervento chirurgico maggiore recente o programmato che potrebbe confondere i risultati della sperimentazione o esporre il partecipante a un rischio eccessivo

Il partecipante ha recentemente ricevuto immunoglobuline (IVIg o SCIg)

Trattamento recente con plasmaferesi

Precedente trattamento con riliprubart

Precedente trattamento con (in qualsiasi momento) farmaci altamente immunosoppressori/chemioterapici con effetti prolungati, ad es. mitoxantrone, alemtuzumab, cladribina

Precedente trattamento (in qualsiasi momento) con irradiazione linfoide totale o trapianto di midollo osseo

Precedente trattamento con agenti deplenti le cellule B come rituximab entro 6 mesi

Uso di qualsiasi inibitore specifico del sistema del complemento (ad es. eculizumab) entro 12 settimane o 5 volte l’emivita del prodotto, a seconda di quale sia il periodo più lungo

Qualsiasi vaccinazione ricevuta nei 28 giorni precedenti la somministrazione (con poche eccezioni da confermare allo screening)

Partecipazione a un’altra sperimentazione clinica con un farmaco sperimentale o ricezione di un prodotto sperimentale entro 12 settimane o 5 volte l’emivita del prodotto, a seconda di quale periodo sia più lungo, prima dello screening

Qualsiasi valore di laboratorio allo screening al di fuori dei limiti normali o ECG anomalo considerato, a giudizio dello sperimentatore, clinicamente significativo nel contesto di questa sperimentazione

<p>Risultato positivo di uno qualsiasi dei seguenti test:</p><ul><li>Antigene di superficie dell’epatite B (HBsAg).

Anticorpi anti-hepatitis B core (anti-HBc Ab) (a meno che anti-hepatitis B anticorpi di superficie [anti-HBs Ab] sono anche positivi, indicando l'immunità naturale).

Anticorpi anti-virus dell’epatite C (anti-HCV) (i partecipanti con anticorpi dell’epatite C positivi a causa di malattia precedentemente risolta possono essere arruolati solo se viene ottenuto un test dell’RNA dell’epatite negativo di conferma).

Anticorpi anti-virus dell’immunodeficienza umana 1 e 2 (anti-HIV1 e anti-HIV2).

Gravidanza, definita come risultato positivo di un test di gravidanza sulle urine o sul siero altamente sensibile o allattamento

Alloggio in un istituto a causa di un ordine normativo o legale; ad es., imprigionato o legalmente istituzionalizzato

Il/La partecipante non è idoneo/a alla partecipazione, a prescindere dal motivo, secondo il giudizio dello sperimentatore, comprese le condizioni mediche o cliniche, o il potenziale rischio di non conformità alle procedure dello studio

I partecipanti sono dipendenti presso il centro dello studio clinico o altri individui direttamente coinvolti nella conduzione dello studio, o un familiare stretto di tali individui

Qualsiasi regolamento specifico relativo al Paese che impedirebbe al partecipante di accedere allo studio

Trattamento recente con efgartigimod