Studio volto a valutare la farmacocinetica e la sicurezza di dupilumab in partecipanti di età compresa tra ≥6 mesi e <18 anni affetti da prurigo nodularis

Si tratta di uno studio di fase 3, multicentrico, in aperto, di farmacocinetica (PK)/sicurezza.

Lo studio si compone di 3 periodi:

• Periodo di screening: da 2 a 4 settimane.
• Periodo di trattamento: 24 settimane.
• Periodo di follow-up post-intervento: 16 settimane. La durata dello studio sarà di circa 42-44 settimane per ciascun partecipante (compresi i periodi di screening, trattamento e follow-up).

Il numero totale di visite dello studio programmate per ciascun partecipante sarà 6.

Criteri di inclusione:

• I partecipanti devono avere un’età compresa tra ≥6 mesi e <18 anni, al momento della firma del consenso informato.
• Una diagnosi clinica di prurigo nodularis (PN) almeno 3 mesi prima dello screening, una valutazione globale dello sperimentatore per il punteggio dello stadio di prurigo nodularis (IGA PN-S) ≥2 con presenza di ≥6 lesioni pruriginose al basale. Le lesioni devono essere presenti su ≥2 diverse aree della superficie corporea al basale.
• Sulla scala di valutazione numerica del prurito peggiore (WI-NRS) (per i partecipanti di età compresa tra ≥6 anni e <18 anni alla visita di screening) o sulla scala NRS del prurito peggiore (per i partecipanti di età compresa tra ≥6 mesi e <6 anni alla visita di screening) compresa tra 0 e 10 anni, i partecipanti devono avere un punteggio medio del prurito peggiore ≥7 nei 7 giorni precedenti il Giorno 1.

NOTA: il punteggio medio NRS del prurito al basale per l’intensità massima del prurito sarà determinato in base alla media dei punteggi NRS giornalieri per l’intensità massima (il punteggio giornaliero varia da 0 a 10) durante i 7 giorni immediatamente precedenti la visita del Giorno 1/Basale. Per calcolare il punteggio medio al basale è necessario un minimo di 4 punteggi giornalieri su 7 giorni.

• I partecipanti/caregiver devono essere disposti e in grado di compilare un diario elettronico dei sintomi giornaliero per tutta la durata dello studio.
• L’uso di contraccettivi da parte di partecipanti di sesso maschile e femminile deve essere coerente con le normative locali in materia di metodi contraccettivi per coloro che partecipano a studi clinici.

Criteri di esclusione:

I partecipanti sono esclusi dallo studio se si applica uno qualsiasi dei seguenti criteri:

• Presenza di lesioni attive da moderate a gravi della dermatite atopica (DA) e/o di altre condizioni cutanee che possono interferire con la diagnosi di PN, tra cui, a titolo esemplificativo ma non esaustivo: scabbia, psoriasi, papulosi linfomatoide, prelievo abituale, dermatite erpetiforme, sporotrichosi e malattia bollosa.
• Infezione cronica o acuta attiva che richiede un trattamento con antibiotici, antivirali o antimicotici sistemici nelle 2 settimane precedenti la visita di screening o durante il periodo di screening.

NOTA: i partecipanti possono essere sottoposti a nuovo screening dopo la risoluzione dell’infezione.

• Immunodeficienza nota o sospetta, compresa l’anamnesi di infezioni opportunistiche invasive (ad es. istoplasmosi, listeriosi, coccidioidomicosi, pneumocistosi e aspergillosi) nonostante la risoluzione dell’infezione, o infezioni altrimenti ricorrenti di frequenza anomala o di durata prolungata che suggeriscono uno stato immunocompromesso, secondo il giudizio dello sperimentatore.
• Grave malattia (o malattie) concomitante che, a giudizio dello sperimentatore, influirebbe negativamente sulla partecipazione del/la partecipante allo studio.
• Intervento chirurgico maggiore programmato o previsto durante la partecipazione del partecipante a questa sperimentazione clinica.
• Partecipanti che hanno assunto terapia biologica/immunosoppressore sistemico/immunomodulatore nelle 4 settimane precedenti la visita di screening o 5 emivite, a seconda di quale periodo sia più lungo.
• Attuale partecipazione a qualsiasi sperimentazione clinica di un farmaco o dispositivo sperimentale o partecipazione entro 3 mesi prima della visita di screening o 5 emivite del composto sperimentale, a seconda di quale periodo sia più lungo.
• Partecipazione a un precedente studio clinico su dupilumab o trattamento con dupilumab disponibile in commercio.