Studio per valutare l’efficacia e la sicurezza di frexalimab, brivekimig o rilzabrutinib in partecipanti di età compresa tra 16 e 75 anni con glomerulosclerosi focale segmentale o malattia a lesioni minime

Si tratta di uno studio parallelo, di fase 2a, in doppio cieco, a 6 bracci per il trattamento della glomerulosclerosi focale segmentale (FSGS) primaria o della malattia a cambiamento minimo (MCD).

Lo scopo di questo studio è misurare la variazione nella proteinuria e il suo impatto sui tassi di remissione della sindrome nefrosica con frexalimab, brivekimig o rilzabrutinib rispetto al placebo in pazienti con FSGS primaria o MCD di età compresa tra 16 e 75 anni.

I dettagli dello studio per ciascun partecipante includono:

La durata dello studio sarà di massimo 52 settimane. La durata del trattamento sarà di 24 settimane. Sono previste fino a 16 visite.

Criteri di inclusione:

• Referto bioptico indicativo di FSGS primaria o MCD, con presentazione clinica di supporto secondo il giudizio dello sperimentatore.
• UPCR ≥3 g/g allo screening o ≥1,5 g/g nei soggetti con eGFR ≥60 ml/min/1,73 m2.
• eGFR ≥45 ml/min/1,73 m^2 allo screening.
• Anamnesi documentata di riduzione di UPCR o UACR (o proteine urinarie delle 24 ore o albumina urinaria delle 24 ore) >40% in risposta a corticosteroidi o altra terapia immunosoppressiva quando l’UPCR pre-trattamento era ≥3,5 g/g o equivalente per UACR (o la proteina urinaria delle 24 ore pre-trattamento era ≥3,5 g/die se viene utilizzata la proteina urinaria delle 24 ore o equivalente per l’albumina urinaria delle 24 ore se viene utilizzata l’albumina urinaria delle 24 ore).
• ≤10 mg/die di prednisone o equivalente e stabile a partire da almeno 1 settimana prima della randomizzazione.
• Per coloro che assumono un inibitore di RAAS prima dello screening, la dose deve essere stabile per ≥4 settimane prima dello screening; l’avvio degli inibitori di RAAS o la modifica della dose non sarà consentito durante il periodo di trattamento in doppio cieco o OLE.
• Per coloro che assumono un inibitore di SGLT2 prima dello screening, la dose deve essere stabile per ≥4 settimane prima dello screening; l’inizio del trattamento con l’inibitore di SGLT2 o la modifica della dose non sarà consentito durante i periodi di trattamento in doppio cieco o OLE.
• Peso corporeo compreso tra 45 e 120 kg (inclusi) allo screening.

Criteri di esclusione:

• FSGS o MCD genetica o secondaria. I soggetti con alleli di rischio APOL1 sono idonei.
• Variante collassante di FSGS.
• ESKD che richiede dialisi o trapianto.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per la potenziale partecipazione di un paziente a una sperimentazione clinica.