Studio volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di froxalimab, brivekimig o rilzabrutinib in partecipanti di età compresa tra 16 e 75 anni affetti da glomerulosclerosi focale segmentale primaria o malattia a variazione minima

Si tratta di uno studio parallelo, di fase 2a, in doppio cieco, a 6 bracci per il trattamento della glomerulosclerosi focale segmentale primaria (FSGS) o della malattia primaria a cambiamento minimo (MCD).

Lo scopo di questo studio è misurare la variazione della proteinuria e il suo impatto sui tassi di remissione della sindrome nefrosica con frexalimab, brivekimig o rilzabrutinib rispetto al placebo in partecipanti con FSGS primaria o MCD primaria di età compresa tra 16 e 75 anni.

I dettagli dello studio per ciascun partecipante includono:

La durata dello studio sarà di massimo 76 settimane. La durata del trattamento sarà di 24 settimane. Ci saranno fino a 18 visite.

Criteri di inclusione:

• Relazione bioptica indicativa di FSGS primaria o MCD primaria, con presentazione clinica di supporto secondo il giudizio dello sperimentatore.
• UPCR ≥3 g/g allo screening o ≥1,5 g/g nei soggetti con eGFR ≥60.
• eGFR ≥45 ml/min/1,73 m^2 allo screening.
• Anamnesi documentata di riduzione dell’UPCR (o della proteina delle urine delle 24 ore) >40% in risposta a corticosteroidi o altra terapia immunosoppressiva quando l’UPCR pre-trattamento era ≥3,5 g/g (o la proteina delle urine delle 24 ore pre-trattamento era ≥3,5 g/die se si utilizza la proteina delle urine delle 24 ore).
• ≤10 mg/die di prednisone o equivalente e stabile a partire da almeno 1 settimana prima della randomizzazione.
• Per coloro che assumono un inibitore di RAAS prima dello screening, la dose deve essere stabile ≥4 settimane prima dello screening; l’avvio degli inibitori di RAAS o la modifica della dose non saranno consentiti durante il periodo di trattamento in doppio cieco o OLE.
• Per coloro che assumono un inibitore di SGLT2 prima dello screening, la dose deve essere stabile ≥4 settimane prima dello screening; l’inizio del trattamento con l’inibitore di SGLT2 o la modifica della dose non saranno consentiti durante i periodi di trattamento in doppio cieco o OLE.
• Peso corporeo compreso tra 45 e 120 kg (inclusi) allo screening.

Criteri di esclusione:

• FSGS o MCD genetica o secondaria. Quelli con alleli di rischio APOL1 sono ammissibili.
• Variante collassante di FSGS.
• ESKD che richiede dialisi o trapianto.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per la potenziale partecipazione di un paziente a una sperimentazione clinica.