Studio per valutare l’impatto di efanesoctocog alfa sulla salute articolare a lungo termine in partecipanti con emofilia A a Taiwan

Si tratta di uno studio nazionale, multicentrico, retrospettivo/prospettico, osservazionale condotto a Taiwan, volto a valutare l’efficacia, la sicurezza e l’uso del trattamento profilattico con efanesoctocog alfa nei partecipanti affetti da emofilia A. I dati relativi all’efficacia, alla sicurezza e all’uso di efanesoctocog alfa saranno registrati in modo prospettico durante le visite di routine per un massimo di 5 anni dopo l’inizio dell’arruolamento e i dati retrospettivi saranno raccolti almeno 12 mesi e fino a 24 mesi prima dell’inizio di efanesoctocog alfa. I dati di diagnostica per immagini delle articolazioni saranno raccolti nei centri che eseguono gli esami di ecografia e/o RM delle articolazioni (≥6 anni di età). Saranno inoltre raccolti almeno 12 mesi di dati retrospettivi dalle cartelle cliniche, se disponibili. I dati raccolti in modo prospettico saranno registrati in occasione di visite cliniche di routine durante un periodo di follow-up di cinque anni. La fine dello studio è definita come l’ultima visita dell’ultimo partecipante. Non sarà somministrato alcun intervento e non sono necessarie visite correlate allo studio.

Criteri di inclusione:

• Partecipanti con tutte le età e diagnosi di emofilia A da moderata a grave senza inibitori non rilevabili attuali e/o almeno tre anni di inibitori non rilevabili (<0,6 BU)
• Partecipanti con emofilia A da moderata a grave definita da un livello di FVIII ≤ 5%
• Partecipanti che iniziano il trattamento profilattico con efanesoctocog alfa secondo lo standard di cura non più di tre mesi prima della data di arruolamento
• I partecipanti di età pari o superiore a 6 anni sono in grado di sottoporsi a esami RM (sedazione somministrata, se necessario, e a discrezione dello sperimentatore)
• I partecipanti possono sottoporsi a esami articolari
• La decisione del medico di trattare il partecipante con efanesoctocog alfa viene presa prima e indipendentemente dalla partecipazione allo studio
• Consenso informato firmato e datato fornito dal/la partecipante o dal rappresentante legalmente accettabile del/la partecipante per i/le partecipanti di età inferiore a quella legale prima che venga intrapresa qualsiasi attività correlata allo studio. L’assenso deve essere ottenuto per i partecipanti pediatrici in base alle normative locali

Criteri di esclusione:

• Partecipanti con disturbi della coagulazione diversi dall’emofilia A
• Partecipanti con diagnosi di altro disturbo emorragico noto
• I partecipanti attualmente ricevono una terapia a base di fattore e presentano segni di riduzione della risposta alla terapia a base di FVIII
• Partecipanti con un punteggio di Pettersson radiologico (PS) al basale superiore a 6 per ogni singola caviglia
• Arruolamento in un altro studio clinico interventistico concomitante o assunzione di un prodotto medicinale sperimentale nei 3 mesi precedenti l’inclusione in questo studio
• Partecipanti di sesso femminile in gravidanza

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per una potenziale partecipazione a una sperimentazione clinica.