Efanesoctocog Alfa Prophylaxis in pazienti affetti da emofilia A con ipertrofia sinoviale

L’obiettivo dello studio è valutare il miglioramento dell’ipertrofia sinoviale durante i 12 mesi di profilassi con efanesoctocog alfa una volta alla settimana (QW) nelle articolazioni con evidenza esistente di ipertrofia sinoviale nei partecipanti affetti da emofilia A.

La durata dello studio per ciascun partecipante è di circa 12 mesi.

Criteri di inclusione: al partecipante viene diagnosticata l’emofilia A da moderata a grave (definita come inferiore o uguale al (≤)5% (%) dell’attività di coagulazione del FVIII endogeno) al momento del consenso/assenso.

Il partecipante ha un’età pari o superiore a (≥)12 anni al momento del consenso/assenso.

Il partecipante presenta ipertrofia sinoviale esistente, definita come almeno 1 articolazione* idonea in base al punteggio HEAD-US (punteggio sinovite: 1 o 2) al momento del consenso/assenso.

Il partecipante presenta almeno 1 articolazione idonea* senza future procedure ortopediche maggiori programmate (ad esempio, sinovectomia artroscopica, sinoviortesi radioisotopica o chimica) o procedure ortopediche maggiori negli ultimi 3 mesi prima della visita di screening (Visita 1).

*Un’articolazione idonea è un’articolazione con ipertrofia sinoviale esistente, definita da un punteggio di 1 o 2 per la sinovite HEAD-US, che considera la sinovia ipertrofica come un’indicazione della presenza di sinovite Il partecipante ha ricevuto un trattamento profilattico con prescrizioni di profilassi per l’emofilia negli ultimi 12 mesi prima della visita basale (Visita 2).

Il partecipante è in grado di comprendere il modulo di consenso informato (ICF)/modulo di assenso scritto, fornisce un modulo di consenso informato/assenso scritto firmato e testimoniato e accetta di rispettare i requisiti del protocollo.

Se di sesso maschile, non sono necessarie misure contraccettive per questo studio.

Se di sesso femminile, non è incinta o sta allattando al seno, e si applica una delle seguenti condizioni:

È una donna in età fertile (WONCBP) È una donna in età fertile (WOCBP) e accetta di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace, con un tasso di insuccesso inferiore all’1% (<) durante il periodo di trattamento dello studio (almeno fino alla visita della Settimana 52/fine trattamento [EoT]).

Una WOCBP deve presentare un test di gravidanza sul siero negativo alla visita di screening (Visita 1) Criteri di esclusione: le partecipanti sono escluse dallo studio se si applica uno qualsiasi dei seguenti criteri:

Presenta altri disturbi della coagulazione associati al momento del consenso/assenso. È già in trattamento con efanesoctocog alfa. Presenta una diagnosi attuale di un inibitore del fattore VIII (FVIII), definito come titolo dell’inibitore ≥0,60 BU/ml.

Presenta ITI negli ultimi 2 anni prima della visita basale (Visita 2). È stato/a arruolato/a in uno studio interventistico clinico concomitante o è stato/a esposto/a ad altri farmaci sperimentali (o farmaci sperimentali) nei 3 mesi precedenti lo screening per questo studio.

Attualmente si trova in un istituto a causa di un ordine normativo o legale (vale a dire, è un prigioniero o un paziente legalmente istituzionalizzato).

Non è idoneo per la partecipazione, a prescindere dal motivo, secondo il giudizio dello sperimentatore, comprese le condizioni mediche o cliniche, o i pazienti potenzialmente a rischio di non conformità alle procedure dello studio.

È un dipendente o un familiare dello sperimentatore o del personale del centro. È coinvolto in una situazione specifica durante l’implementazione dello studio o il corso dello studio che può sollevare considerazioni etiche.

Presenta ipersensibilità a efanesoctocog alfa o ai suoi componenti o a uno qualsiasi dei suoi eccipienti che, a giudizio dello sperimentatore, controindica la partecipazione allo studio.