Profilassi con efanesoctocog alfa in pazienti affetti da emofilia A con ipertrofia sinoviale

L’obiettivo dello studio è valutare il miglioramento dell’ipertrofia sinoviale durante i 12 mesi di profilassi con efanesoctocog alfa una volta alla settimana (QW) nelle articolazioni con evidenza esistente di ipertrofia sinoviale in partecipanti con emofilia A.

La durata dello studio per ciascun partecipante è di circa 12 mesi.

Criteri di inclusione: al partecipante è stata diagnosticata un’emofilia A da moderata a grave (definita come inferiore o uguale al (≤)5 percento (%) dell’attività di coagulazione endogena del FVIII) al momento del consenso/assenso.

Il partecipante ha un’età pari o superiore a (≥)12 anni al momento del consenso/assenso.

Il partecipante presenta ipertrofia sinoviale esistente, definita come almeno 1 articolazione idonea* secondo il punteggio HEAD-US (punteggio di sinovite: 1 o 2) al momento del consenso/assenso.

Il partecipante presenta almeno 1 articolazione idonea* senza procedure ortopediche maggiori programmate in futuro (ad esempio, sinoviectomia artroscopica, sinoviortesi radioisotopica o chimica) o procedure ortopediche maggiori negli ultimi 3 mesi prima della visita di screening (Visita 1).

*Un’articolazione idonea è un’articolazione con ipertrofia sinoviale esistente, definita da un punteggio HEAD-US della sinovite di 1 o 2, considerando la sinovite ipertrofica come indicazione della presenza di sinovite Il partecipante ha ricevuto prescrizioni di trattamento profilattico con profilassi dell’emofilia negli ultimi 12 mesi prima della visita basale (Visita 2).

Il partecipante è in grado di comprendere il modulo di consenso informato (ICF)/modulo di assenso scritto, fornisce un modulo di assenso/ICF scritto firmato e assistito e accetta di rispettare i requisiti del protocollo.

Se di sesso maschile, non sono necessarie misure contraccettive per questo studio.

Se di sesso femminile, non in stato di gravidanza o allattamento e si applica una delle seguenti condizioni:

È una donna non in età fertile (WONCBP) È una donna in età fertile (WOCBP) e accetta di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace, con un tasso di insuccesso inferiore all’1% (<) durante il periodo di trattamento dello studio (almeno fino alla visita della Settimana 52/Fine trattamento [End of Treatment, EoT]).

Una WOCBP deve presentare un test di gravidanza sul siero negativo alla visita di screening (Visita 1) Criteri di esclusione: le partecipanti sono escluse dallo studio se soddisfano uno qualsiasi dei seguenti criteri:

Presenta altri disturbi della coagulazione associati al momento del consenso/assenso. È già in trattamento con efanesoctocog alfa. Attuale diagnosi di inibitore del fattore VIII (FVIII), definito come titolo dell’inibitore ≥0,60 BU/ml.

Presenta ITI negli ultimi 2 anni prima della visita basale (Visita 2). Arruolamento in uno studio clinico interventistico concomitante o esposizione ad altro farmaco (o farmaci) sperimentale nei 3 mesi precedenti lo screening per questo studio.

È attualmente in un istituto a causa di un ordine normativo o legale (cioè, è un prigioniero o un paziente che è legalmente istituzionalizzato).

Non è idoneo alla partecipazione, a giudizio dello sperimentatore, a prescindere dal motivo, comprese le condizioni mediche o cliniche, o i pazienti potenzialmente a rischio di non conformità alle procedure dello studio.

È un dipendente o un familiare dello sperimentatore o del personale del centro. È coinvolto in una situazione specifica durante l’implementazione dello studio o il corso dello studio che potrebbe sollevare considerazioni etiche.

Ipersensibilità a efanesoctocog alfa o ai suoi componenti o a uno qualsiasi dei suoi eccipienti che, a giudizio dello sperimentatore, controindichi la partecipazione allo studio.