Reclutamento
NCT06975865
Partecipanti a cui è stata diagnosticata la SCD.
Partecipanti che hanno avuto tra ≥2 e ≤10 episodi di VOC clinica documentata entro 12 mesi dagli eventi di screening.
Partecipanti con stato di validità secondo l’Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di grado 2 o inferiore.
L’uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere coerente con le normative locali in materia di metodi contraccettivi per coloro che partecipano a studi clinici.
Per i partecipanti di età compresa tra ≥10 e <18 anni: il genitore(i)/tutore(i) legale deve fornire il consenso informato scritto prima di eseguire qualsiasi procedura correlata allo studio.
I partecipanti sono esclusi dallo studio se si applica uno qualsiasi dei seguenti criteri: Partecipanti con anamnesi medica di linfoma, leucemia o qualsiasi neoplasia maligna negli ultimi 5 anni, ad eccezione dei carcinomi epiteliali basocellulari o squamosi della pelle che sono stati resecati senza evidenza di malattia metastatica negli ultimi 3 anni.
Anomalie cardiache clinicamente rilevanti, a giudizio dello sperimentatore o dei risultati dell’elettrocardiogramma (ECG).
Partecipanti con anamnesi di ictus o anamnesi di doppler transcranico anomalo.
Partecipanti con infezione da HBV non controllata o attiva e/o infezione da HCV, compresi quelli che ricevono una terapia antivirale al momento dello screening.
Infezione da HIV.
Anamnesi di tubercolosi attiva o latente (TBC)
Test molecolare positivo per COVID-19.
Il partecipante sta assumendo o ha ricevuto crizanlizumab (ADAKVEO®) entro 90 giorni e/o voxelotor (OXBRYTA®) nei 30 giorni precedenti la visita di screening.
<p>Questo studio indaga la sicurezza e l’efficacia di un farmaco sperimentale per soggetti affetti da anemia falciforme. Lo studio mira a valutare il funzionamento del farmaco sperimentale e la sua sicurezza per le persone affette da anemia falciforme. Si concentra sulla comprensione degli effetti del farmaco sulla condizione.</p><ul><li><strong>Chi può partecipare</strong>: Possono partecipare partecipanti di età compresa tra 10 e 65 anni con malattia a cellule falciformi che hanno manifestato da 2 a 10 episodi di VOC clinico nell’ultimo anno. Non dovrebbero avere una storia di alcuni tumori o infezioni specifiche.</li><li><strong>Dettagli dello studio</strong>: i partecipanti prenderanno parte a uno studio per valutare gli effetti del farmaco sperimentale sulla malattia a cellule falciformi.</li><li><strong>Tempistiche dello studio</strong>: lo studio durerà 52 settimane.</li></ul>
+ 10 anno(i) e - 65 anno(i)
Lo studio è rivolto a partecipanti di età compresa tra 10 anno(i) e 65 anno(i)
Tutti i sessi
Questo studio è rivolto a partecipanti di tutti i generi
Fase 3
Studi su larga scala su pazienti per confermare efficacia e sicurezza
192 partecipanti
Lo studio coinvolge un ampio gruppo di partecipanti
58 sedi
Disponibile in numerose sedi
Panoramica dello studio
Criteri di ammissibilità
Si tratta di uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, flessibile-adattivo, di gruppo sequenziale (Parte A), seguito da un periodo LTE in aperto (Parte B) per valutare l’efficacia e la sicurezza di rilzabrutinib in partecipanti affetti da anemia falciforme (SCD).
I dettagli dello studio includono:
- Durata dello studio: un periodo in doppio cieco di 52 settimane (Parte A), seguito da un periodo LTE in aperto (Parte B). Il periodo in doppio cieco prevede due parti, il 50% (solo per adulti) fino all’analisi ad interim (una parte concettuale di prova analoga a uno studio di fase 2b) e il 50% (per adulti e bambini) dopo l’analisi ad interim. Solo i partecipanti che completano il periodo di trattamento in doppio cieco (Parte A) sono idonei a continuare il periodo LTE. La durata del periodo LTE (Parte B) sarà dal primo partecipante (FPI)-LTE (Parte B) fino a quando l’ultimo partecipante che accede all’LTE avrà completato 52 settimane.
- Durata del trattamento: periodo in doppio cieco di 52 settimane (Parte A); periodo LTE (Parte B) dal (FPI fino all’ultimo partecipante che accede all’LTE ha completato 52 settimane.
- Frequenza delle visite: visite settimanali in base al Calendario delle valutazioni.