Studio per valutare l’efficacia e la sicurezza di rilzabrutinib in partecipanti adulti con malattia di Graves

Si tratta di uno studio a gruppi paralleli, di fase 2, a 2 bracci per misurare l’effetto del trattamento e la sicurezza della dose 1 di rilzabrutinib o della dose 2 di rilzabrutinib in partecipanti con malattia di Graves, con e senza orbitopatia di Graves, di età pari o superiore a 18 anni.

I dettagli dello studio includono:

• Periodo di screening (fino a 4 settimane).
• Periodo di trattamento (fino a 16 settimane).
• Periodo di follow-up (4 settimane). Il numero massimo di visite sarà di 13.

Criteri di inclusione:

• Pazienti con diagnosi confermata di malattia di Graves con ipertiroidismo attivo, con o senza orbitopatia di Graves attiva al momento dello screening.
• Un sottogruppo di partecipanti avrà una diagnosi di orbitopatia di Graves attiva, confermata da esame oftalmico allo screening e un punteggio di attività clinica (CAS) ≥3 per l’occhio più gravemente colpito e associata a uno o più dei seguenti: retrazione palpebrale ≥2 mm, coinvolgimento moderato o grave dei tessuti molli, proptosi ≥2 mm e/o diplopia intermittente o costante.
• L’uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi contraccettivi per coloro che partecipano agli studi clinici.

Criteri di esclusione:

• Anamnesi di ipertiroidismo non causato dalla malattia di Graves (ad es., ipertiroidismo dovuto a gozzo multinodulare tossico, nodulo tiroideo autonomo, tiroidite infiammatoria acuta).
• Anamnesi di tempesta tiroidea o ad alto rischio di sviluppare tempesta tiroidea, come determinato dal medico valutatore.
• Gozzo tiroideo ingrossato che causa ostruzione delle vie aeree superiori e/o richiede un intervento chirurgico durante il periodo dello studio.
• Per i partecipanti con orbitopatia di Graves, richiede un intervento chirurgico oftalmologico immediato o sta pianificando un intervento chirurgico/un’irradiazione correttiva nel corso dello studio.
• Orbitopatia di Graves che minaccia la vista o ridotta acuità visiva a causa di neuropatia ottica negli ultimi 6 mesi.
• Scompenso corneale non responsivo alla gestione medica.
• Insorgenza dei sintomi dell’orbitopatia di Graves >9 mesi prima del basale.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per la potenziale partecipazione di un paziente a una sperimentazione clinica.