Studio volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di rilzabrutinib in partecipanti adulti affetti da malattia di Graves

Si tratta di uno studio a gruppi paralleli, di fase 2, a 2 bracci per misurare l’effetto del trattamento e la sicurezza di rilzabrutinib dose 1 o rilzabrutinib dose 2 in partecipanti con malattia di Graves, con e senza orbitopatia di Graves, di età pari o superiore a 18 anni.

I dettagli dello studio includono:

• Periodo di screening (fino a 4 settimane).
• Periodo di trattamento (fino a 16 settimane).
• Periodo di follow-up (4 settimane). Il numero di visite sarà fino a 13.

Criteri di inclusione:

• Partecipanti con diagnosi confermata di malattia di Graves con ipertiroidismo attivo, con o senza orbitopatia di Graves attiva al momento dello screening.
• Un sottogruppo di partecipanti avrà una diagnosi di orbitopatia di Graves attiva, confermata da un esame oftalmico allo screening e un punteggio di attività clinica (CAS) ≥3 per l’occhio più gravemente colpito, e associata a una o più delle seguenti condizioni: retrazione palpebrale ≥2 mm, coinvolgimento moderato o grave dei tessuti molli, proptosi ≥2 mm e/o diplopia intermittente o costante.
• L’uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere coerente con le normative locali in materia di metodi contraccettivi per coloro che partecipano a studi clinici.

Criteri di esclusione:

• Anamnesi di ipertiroidismo non causato dalla malattia di Graves (ad es., ipertiroidismo dovuto a gozzo multinodulare tossico, nodulo tiroideo autonomo, tiroidite infiammatoria acuta).
• Anamnesi di tempesta tiroidea o ad alto rischio di sviluppare tempesta tiroidea determinata dalla valutazione del medico.
• Gozzo tiroideo ingrossato che causa ostruzione delle vie aeree superiori e/o che richiede un intervento chirurgico durante il periodo dello studio.
• Per il partecipante con orbitopatia di Graves, richiede un intervento oftalmologico chirurgico immediato o sta pianificando un intervento chirurgico/irradiazione correttiva durante il corso dello studio.
• Orbitopatia di Graves o ridotta acuità visiva a causa della neuropatia ottica negli ultimi 6 mesi.
• Scompenso corneale non rispondente alla gestione medica.
• Insorgenza dei sintomi dell’orbitopatia di Graves >9 mesi prima del basale. Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per la potenziale partecipazione di un paziente a una sperimentazione clinica.