Studio su dupilumab in bambini piccoli con una condizione allergica dell’esofago (cannula alimentare): esofagite eosinofila

Questo studio sta conducendo una ricerca su un farmaco sperimentale chiamato dupilumab (chiamato “farmaco dello studio”). Lo studio si concentra su bambini con esofagite eosinofila attiva (EoE; una malattia infiammatoria dell’esofago) che influisce sull’alimentazione e sul nutrimento.

L’obiettivo dello studio è valutare quanto sia sicuro, tollerabile ed efficace il farmaco dello studio quando somministrato per 24 settimane a bambini con EoE attiva.

Lo studio sta esaminando diverse altre domande di ricerca, tra cui:

• Quali effetti collaterali possono verificarsi in seguito all’assunzione del farmaco dello studio
• La quantità di farmaco dello studio presente nel sangue in momenti diversi
• Se l’organismo produce anticorpi contro il farmaco dello studio (che potrebbero rendere il farmaco meno efficace o causare effetti collaterali)

Principali criteri di inclusione:

1. Pazienti pediatrici di età ≥6 mesi e di peso ≥5 kg e <15 kg allo screening con EoE attiva
2. Anamnesi di sintomo (o sintomi) determinato dallo sperimentatore come risultato dell’EoE nel mese precedente lo screening, come definito nel protocollo
3. Biopsie endoscopiche al basale, eseguite durante il periodo di screening, con dimostrazione della lettura centrale dell’infiltrazione eosinofila intraepiteliale in almeno 2 delle 3 regioni esofagee sottoposte a biopsia, come definito nel protocollo

Principali criteri di esclusione:

1. Precedente partecipazione a una sperimentazione clinica su dupilumab o trattamento precedente o attuale con dupilumab
2. Inizio o modifica di un regime alimentare di eliminazione degli alimenti o reintroduzione di un gruppo alimentare precedentemente eliminato nelle 6 settimane precedenti lo screening. I pazienti che seguono una dieta di eliminazione degli alimenti devono continuare a seguire la stessa dieta per tutta la durata dello studio
3. Altre cause di eosinofilia esofagea o le seguenti condizioni: gastroenterite eosinofila, sindrome ipereosinofila e granulomatosi eosinofila con poliangioite (sindrome di Churg-Strauss)
4. Infezione attiva da Helicobacter pylori
5. Anamnesi di malattia di Crohn, colite ulcerosa, celiachia o precedente intervento chirurgico esofageo
6. Qualsiasi stenosi esofagea che non può essere superata con un endoscopio diagnostico standard superiore o qualsiasi stenosi esofagea critica che richieda la dilatazione allo screening
7. Anamnesi di disturbi emorragici o varici esofagee che, a giudizio dello sperimentatore, esporrebbe il paziente a un rischio eccessivo di complicanze significative derivanti da una procedura endoscopica
8. Trattamento con corticosteroidi topici ingeriti nelle 8 settimane precedenti l’endoscopia dello standard di cura al basale

NOTA: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo