Studio su dupilumab in bambini piccoli con una condizione allergica dell’esofago (tubo alimentare): esofagite eosinofila

Questo studio sta conducendo una ricerca su un farmaco sperimentale chiamato dupilumab (chiamato “farmaco dello studio”). Lo studio si concentra su bambini con esofagite eosinofila attiva (EoE; una malattia infiammatoria dell’esofago) che influisce sull’alimentazione e sul nutrimento.

L’obiettivo dello studio è valutare quanto sia sicuro, tollerabile ed efficace il farmaco dello studio quando somministrato per 24 settimane a bambini con EoE attiva.

Lo studio sta esaminando diverse altre domande di ricerca, tra cui:

• Quali effetti collaterali possono verificarsi dall’assunzione del farmaco dello studio
• Quanto farmaco dello studio è presente nel sangue in momenti diversi
• Se l’organismo produce anticorpi contro il farmaco dello studio (che potrebbero rendere il farmaco meno efficace o portare a effetti collaterali)

Criteri di inclusione chiave:

1. Pazienti pediatrici di età ≥6 mesi con peso ≥5 kg e <15 kg allo screening con EoE attiva
2. Anamnesi di sintomi (o sintomi) determinata dallo sperimentatore come risultato di EoE nel mese precedente lo screening, come definito nel protocollo
3. Biopsie endoscopiche al basale, eseguite durante il periodo di screening, con una dimostrazione sulla lettura centrale dell’infiltrazione eosinofila intraepiteliale in almeno 2 delle 3 regioni esofagee sottoposte a biopsia, come definito nel protocollo

Criteri di esclusione chiave:

1. Precedente partecipazione a una sperimentazione clinica su dupilumab o trattamento passato o attuale con dupilumab
2. Avvio o modifica di un regime alimentare di eliminazione degli alimenti o reintroduzione di un gruppo alimentare precedentemente eliminato nelle 6 settimane precedenti lo screening. I pazienti che seguono una dieta per l’eliminazione degli alimenti devono seguire la stessa dieta per tutta la durata dello studio
3. Altre cause di eosinofilia esofagea o le seguenti condizioni: gastroenterite eosinofila, sindrome ipereosinofila e granulomatosi eosinofila con poliangioite (sindrome di Church-Strauss)
4. Infezione da Helicobacter pylori attivo
5. Anamnesi di malattia di Crohn, colite ulcerosa, celiachia o precedente intervento chirurgico esofageo
6. Qualsiasi stenosi esofagea che non possa essere superata con un endoscopio standard, diagnostico, superiore o qualsiasi stenosi esofagea critica che richieda la dilatazione allo screening
7. Anamnesi di disturbi emorragici o varici esofagee che, a giudizio dello sperimentatore, metterebbero il paziente a rischio indebito di complicanze significative da una procedura endoscopica
8. Trattamento con corticosteroidi topici ingeriti nelle 8 settimane precedenti l’endoscopia standard di cura al basale

NOTA: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo