Studio di sicurezza ed efficacia di un’iniezione intravitreale una tantum di SAR446597 in partecipanti con atrofia geografica secondaria alla degenerazione maculare correlata all’età

Si tratta di uno studio sequenziale di fase 1/2, in due parti, multicentrico sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di SAR446597 intravitreale una tantum per il trattamento di partecipanti con atrofia geografica (GA) secondaria alla degenerazione maculare correlata all’età (AMD).

La durata della fase principale sarà di circa 2 anni per ciascun partecipante. Una fase di follow-up esteso (EFU) di 3 anni segue la fase principale.

Il trattamento consiste in un’iniezione intravitreale una tantum di SAR446597 (o simulata come applicabile nella Parte II).

Criteri di inclusione:

• 60 anni o più
• Partecipanti con diagnosi di AG secondaria a degenerazione maculare correlata all’età (AMD)
• Occhio dello studio con migliore acuità visiva corretta (BCVA) ETDRS Snellen equivalente per l’incremento della dose (Parte I) tra 20/40 e 20/320 e per l’espansione (Parte II) uguale o migliore di 20/200
• Occhio dello studio con lesione GA compresa tra 2,5 e 17,5 mm2 per l’incremento della dose (Parte I) e tra 2,5 e 14,0 mm2 per l’espansione (Parte II). Per la malattia multifocale, studiare l’occhio con almeno una singola lesione di oltre 1,25 mm2 sia per la Parte I che per la Parte II

Criteri di esclusione:

• GA nell’occhio dello studio causata da una malattia diversa dall’AMD
• Presenza di neovascolarizzazione o anamnesi di trattamento con un agente anti-fattore di crescita endoteliale vascolare nell’occhio in studio
• Qualsiasi condizione o trattamento (oculare o sistemico) o anamnesi medica o chirurgica nell’occhio dello studio che possa prevenire il miglioramento dell’acuità visiva o interferire con le valutazioni di sicurezza o efficacia oculari
• Attuale o anamnesi di trattamento mirato al complemento sistemico negli ultimi 12 mesi
• Uso di corticosteroidi oculari per 4 mesi (per iniezioni oculari o perioculari), 6 mesi (per impianti intraoculari) o 3 anni (per impianti intraoculari di lunga durata) prima dello screening nell’occhio dello studio
• Anamnesi di trattamento con fotocoagulazione laser maculare, fotodinamica o termoterapia o foto biomodulazione nell’occhio in studio
• Anamnesi di infezione oculare attiva nell’occhio in studio nei 6 mesi precedenti lo screening
• Presenza di infezioni oculari o perioculari attive
• Glaucoma attivo non controllato nell’occhio in studio
• Anamnesi di uveite o sclerite in entrambi gli occhi
• Precedente terapia genica in entrambi gli occhi
• Qualsiasi malattia significativa mal controllata che precluderebbe la conformità allo studio e il follow-up