Studio sulla sicurezza e l’efficacia di un’iniezione intravitreale una tantum di SAR446597 in partecipanti con atrofia geografica secondaria a degenerazione maculare correlata all’età

Si tratta di uno studio sequenziale di fase 1/2, in due parti, multicentrico sulla sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di SAR446597 intravitreale una tantum per il trattamento di pazienti con atrofia geografica (GA) secondaria a degenerazione maculare correlata all’età (AMD).

La durata della fase principale sarà di circa 2 anni per ciascun partecipante. Una fase di follow-up esteso (EFU) di 3 anni segue la fase principale.

Il trattamento è un’iniezione intravitreale una tantum di SAR446597 (o procedura simulata, come applicabile nella Parte II).

Criteri di inclusione:

• 60 anni o più
• Partecipanti con diagnosi di GA secondaria a degenerazione maculare correlata all’età (AMD)
• Occhio in studio con migliore acuità visiva corretta (BCVA) equivalente di ETDRS Snellen per l’incremento della dose (Parte I) tra 20/40 e 20/320 e per l’espansione (Parte II) uguale o migliore di 20/200
• Occhio in studio con lesioni GA di dimensioni comprese tra 2,5 e 17,5 mm2 per l’incremento della dose (Parte I) e tra 2,5 e 14,0 mm2 per l’espansione (Parte II). Per la malattia multifocale, occhio in studio con almeno una singola lesione superiore a 1,25 mm2 sia per la Parte I che per la Parte II

Criteri di esclusione:

• GA nell’occhio in studio causata da una malattia diversa dall’AMD
• Presenza di neovascolarizzazione o anamnesi di trattamento con un agente anti fattore di crescita endoteliale vascolare nell’occhio oggetto di studio
• Qualsiasi condizione o trattamento (oculare o sistemico) o anamnesi medica o chirurgica nell’occhio in studio che possa impedire il miglioramento dell’acuità visiva o interferire con le valutazioni di sicurezza o efficacia oculare
• Attuale o anamnesi di trattamento sistemico mirato al complemento negli ultimi 12 mesi
• Uso di corticosteroidi oculari per 4 mesi (per iniezioni oculari o perioculari), 6 mesi (per impianti intraoculari) o 3 anni (per impianti intraoculari di lunga durata) prima dello screening nell’occhio in studio
• Anamnesi di trattamento di fotocoagulazione laser maculare, fotodinamica o termoterapia o fotobiomodulazione nell’occhio in studio
• Anamnesi di infezione oculare attiva nell’occhio in studio nei 6 mesi precedenti lo screening
• Presenza di infezioni oculari o perioculari attive
• Glaucoma attivo non controllato nell’occhio oggetto di studio
• Anamnesi di uveite o sclerite in uno dei due occhi
• Precedente terapia genica in uno dei due occhi
• Qualsiasi malattia significativa scarsamente controllata che precluderebbe la conformità allo studio e il follow-up

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per la potenziale partecipazione di un paziente a una sperimentazione clinica.