Studio di una dose singola di un vaccino pneumococcico coniugato 21-valente in bambini e adolescenti affetti da anemia falciforme

Lo scopo di questo studio è misurare se il vaccino PCV21 (vaccino pneumococcico sperimentale) è sicuro e può aiutare l’organismo a sviluppare agenti che combattono i germi chiamati “anticorpi” (immunogenicità) rispetto a 20vPCV (vaccino pneumococcico autorizzato) quando somministrato come dose singola a bambini di età compresa tra 2 e 17 anni con anemia falciforme che avevano ricevuto o meno una precedente vaccinazione con coniugato pneumococcico o vaccino pneumococcico polisaccaridico.

La durata dello studio per partecipante sarà di massimo 6 mesi.

Criteri di inclusione:

ETÀ

• Età compresa tra 2 e 17 anni il giorno dell’inclusione.

TIPO DI PARTECIPANTE E CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA

• Partecipanti che presentano una diagnosi documentata di anemia falciforme (SCD) nella loro cartella clinica.

SESSO, METODO CONTRACCETTIVO/BARRIERA E REQUISITI PER IL TEST DI GRAVIDANZA

• Una partecipante è idonea a partecipare se non è incinta o non sta allattando al seno e si applica una delle seguenti condizioni:

  • Non è in età fertile. Per essere considerata non potenzialmente fertile, una donna deve essere pre-menarca o chirurgicamente sterile. OPPURE
  • È in età fertile e accetta di utilizzare un metodo contraccettivo efficace o di praticare l’astinenza da almeno 4 settimane prima della somministrazione del trattamento dello studio fino ad almeno 4 settimane dopo la somministrazione del trattamento dello studio. Una partecipante in età fertile deve presentare un test di gravidanza altamente sensibile negativo (sulle urine o sul siero come richiesto dalla normativa locale) nelle 25 ore precedenti il trattamento dello studio.

CONSENSO INFORMATO

• Il modulo di assenso è stato firmato e datato dal partecipante (in base alle normative locali) e, se pertinente, il modulo di consenso informato è stato firmato e datato dal/i genitore(i) o da un altro rappresentante legalmente accettabile (LAR) e da un testimone indipendente, se richiesto dalle normative locali.

ALTRE INCLUSIONI

• Il/La partecipante e il/i genitore(i)/LAR sono in grado di presentarsi a tutte le visite programmate e di rispettare tutte le procedure dello studio.

Criteri di esclusione:

CONDIZIONI MEDICHE

• Immunodeficienza congenita o acquisita nota o sospetta; o ricezione di terapia immunosoppressiva, come chemioterapia antitumorale o radioterapia, nei 6 mesi precedenti; o terapia corticosteroidea sistemica a lungo termine.
• Anamnesi di S microbiologicamente confermato. infezione o malattia da polmonite.
• Anamnesi di crisi convulsive o disturbi neurologici significativi stabili o progressivi come malattie infiammatorie del sistema nervoso, encefalopatia e paralisi cerebrale.
• Ipersensibilità sistemica nota a uno qualsiasi dei componenti del trattamento dello studio o anamnesi di una reazione potenzialmente letale ai trattamenti dello studio utilizzati nello studio o a un prodotto contenente una qualsiasi delle stesse sostanze.
• Trombocitopenia confermata in laboratorio o trombocitopenia nota, come segnalata dal genitore/LAR, che controindica l’iniezione intramuscolare (IM).
• Disturbo emorragico o assunzione di anticoagulanti nelle 3 settimane precedenti l’inclusione, con controindicazione all’iniezione IM.
• Malattia cronica che, a giudizio dello sperimentatore, è in una fase in cui potrebbe interferire con la conduzione o il completamento dello studio.
• Malattia/infezione acuta moderata o grave (secondo il giudizio dello sperimentatore) o malattia febbrile (temperatura ≥38,0 °C [≥100,4 °F]) il giorno della somministrazione del trattamento dello studio. Un potenziale partecipante non deve essere incluso nello studio fino a quando la condizione non si sia risolta o l’evento febbrile non si sia attenuato.

Solo per bambini/adolescenti (da 6 a 17 anni)

• Abuso di alcol, farmaci su prescrizione o sostanze che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero interferire con la conduzione o il completamento dello studio.

TERAPIA PRECEDENTE/CONCOMITANTE

• Ricezione di almeno una dose di 20vPCV.
• Per i bambini di età <6 anni: somministrazione di <3 dosi di vaccino pneumococcico coniugato o di qualsiasi dose di vaccino pneumococcico polisaccaridico 23-valente (PPSV23).
• Per bambini e adolescenti di età ≥6 anni: somministrazione di PPSV23 <5 anni prima della vaccinazione dello studio o ultima dose di PCV <8 settimane prima della vaccinazione dello studio.
• Ricezione di qualsiasi vaccino nelle 4 settimane precedenti la somministrazione del trattamento dello studio o ricezione programmata di qualsiasi vaccino nelle 4 settimane successive alla somministrazione del trattamento dello studio, ad eccezione della vaccinazione antinfluenzale autorizzata negli Stati Uniti, che può essere ricevuta almeno 2 settimane prima o 2 settimane dopo la vaccinazione dello studio. Questa eccezione include i vaccini antinfluenzali pandemici monovalenti e i vaccini antinfluenzali multivalenti, come applicabile in base alle raccomandazioni locali.
• Ricezione di immunoglobuline, sangue o prodotti derivati dal sangue negli ultimi 3 mesi.
• Ricezione di una terapia antibiotica orale o iniettabile per qualsiasi malattia acuta nelle 72 ore precedenti il primo prelievo di sangue.

ESPERIENZA PRECEDENTE/CONCOMITANTE IN STUDI CLINICI

• Partecipazione al momento dell’arruolamento nello studio (o nelle 6 settimane precedenti la prima somministrazione del trattamento dello studio) o partecipazione programmata durante il presente periodo di studio a un altro studio clinico che valuta un vaccino, un farmaco, un dispositivo medico o una procedura medica.

ALTRE ESCLUSIONI Solo per bambini (da 2 a 5 anni di età)

• Essere in un contesto di emergenza.
• Identificato come figlio naturale o adottivo dello sperimentatore o del dipendente con coinvolgimento diretto nello studio proposto.

Solo per bambini/adolescenti (da 6 a 17 anni)

• Privato della libertà da un ordine amministrativo o giudiziario, o in un contesto di emergenza, o ricoverato involontariamente.
• Identificato come sperimentatore o dipendente dello sperimentatore o del centro dello studio con coinvolgimento diretto nello studio proposto, o identificato come familiare stretto (ad es. genitore, coniuge, figlio naturale o adottivo) dello sperimentatore o dipendente con coinvolgimento diretto nello studio proposto.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per la potenziale partecipazione di un paziente a una sperimentazione clinica.