Studio di non inferiorità della somministrazione sottocutanea di frexalimab rispetto alla somministrazione endovenosa in partecipanti adulti con sclerosi multipla

Si tratta di uno studio di fase 3, randomizzato, in aperto, in parallelo, con 2 bracci per il trattamento.

Lo scopo di questo studio è valutare la somministrazione SC di frexalimab ogni 4 settimane (q4s) rispetto alla somministrazione EV di frexalimab q4s in pazienti di sesso maschile e femminile con SMR e nrSMSP (di età compresa tra 18 e 60 anni al momento dell’arruolamento). Le persone con diagnosi di SM sono idonee all’arruolamento purché soddisfino tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione.

I dettagli dello studio includono:

La durata del trattamento dello studio sarà di 48 settimane (12 mesi) per le Parti A e B combinate. La Parte C facoltativa durerà fino all’inizio di uno studio di sicurezza a lungo termine per frexalimab. La durata del follow-up dopo la fine del trattamento dello studio (in caso di interruzione) sarà di 6 mesi.

Il numero di visite programmate (Parti A e B) sarà di 17 per i/le pazienti che ricevono frexalimab SC o EV, con una frequenza delle visite presso il centro di ogni mese tra la Settimana 4 e la Settimana 24 nella Parte A, quindi ogni 1-3 mesi nella Parte B, quindi ogni 6 mesi nella Parte C. I partecipanti che interrompono il trattamento prima della fine dello studio saranno sottoposti a 3 visite di follow-up aggiuntive.

Criteri di inclusione:

Il/La paziente deve essere idoneo/a per l’inclusione in base ai criteri del Gruppo A o B come descritto di seguito, soddisfacendo tutti i criteri di inclusione del gruppo applicabile:

Gruppo A (RMS)

• Il partecipante deve avere un’età compresa tra 18 e 55 anni, inclusi, al momento della firma del consenso informato.
• Il/La paziente deve aver ricevuto una diagnosi di SMR in conformità ai criteri di McDonald rivisti del 2017.
• Il partecipante deve presentare un punteggio della Scala estesa dello stato di disabilità (Expanded Disability Status Scale, EDSS) ≤5,5 alla prima visita (visita di screening).

• Il partecipante deve presentare almeno 1 dei seguenti prima dello screening:

  • 1 recidiva documentata nell’anno precedente OPPURE
  • 2 recidive documentate nei 2 anni precedenti, OPPURE
  • 1 lesione captante il Gd documentata in una scansione RM nell’anno precedente. Gruppo B (nrSMSP)
• Il partecipante deve avere una precedente diagnosi di SMRR in conformità ai criteri di McDonald rivisti del 2017
• Il/La paziente deve avere un’età compresa tra 18 e 60 anni al momento della firma del consenso informato.
• Il partecipante deve avere una diagnosi attuale di SMSP in conformità ai criteri del decorso clinico rivisti nel 2013.
• Il partecipante deve presentare evidenza documentata di progressione della disabilità osservata durante i 12 mesi precedenti lo screening.
• Il partecipante deve presentare assenza di recidive cliniche da almeno 24 mesi.
• Il partecipante deve avere un punteggio EDSS compreso tra 3,0 e 6,5 punti, inclusi, alla prima visita (visita di screening).

I partecipanti del Gruppo A e del Gruppo B sono idonei a essere inclusi nello studio solo se soddisfano anche tutti i seguenti criteri:

- L’uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere coerente con le normative locali in materia di metodi contraccettivi per coloro che partecipano a studi clinici.

Criteri di esclusione:

• Al/la partecipante è stata diagnosticata la SM primariamente progressiva secondo la revisione del 2017 dei criteri diagnostici di McDonald.
• Il partecipante presenta un’anamnesi di infezione o potrebbe essere a rischio di infezione:
• Febbre entro 28 giorni dalla visita di screening
• Presenza di disturbi psichiatrici o abuso di sostanze
• Anamnesi, evidenza clinica, sospetto o rischio significativo di eventi tromboembolici, nonché infarto miocardico, ictus e/o sindrome da antifosfolipidi e qualsiasi partecipante che richieda un trattamento antitrombotico.
• Attuale ipogammaglobulinemia definita da livelli di Ig (IgG e/o IgM) al di sotto del LLN allo screening o anamnesi di ipogammaglobulinemia primaria.
• Anamnesi o presenza di malattia che può simulare i sintomi della SM.
• Il partecipante presenta una controindicazione alla RM.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per la potenziale partecipazione di un paziente a una sperimentazione clinica.