Studio per accedere all’attività e alla sicurezza con SAR445399 rispetto al placebo in partecipanti di età compresa tra 18 e 80 anni affetti da bronchiectasia da fibrosi non cistica

Si tratta di uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per misurare la riduzione del punteggio del tappo mucoso a 24 settimane di trattamento con SAR445399 rispetto al placebo in partecipanti adulti di età compresa tra 18 e 80 anni affetti da bronchiectasia da fibrosi non cistica (NCFB).

Criteri di inclusione:

• I partecipanti devono avere un’età compresa tra 18 e 80 anni inclusi, al momento della firma del consenso informato
• Anamnesi clinica coerente con la NCFB, come tosse produttiva cronica e/o infezioni respiratorie ricorrenti
• Evidenza documentata di almeno 2 PEx definiti come episodi che richiedono un ciclo di antibiotici prescritto dal medico (orale e/o EV) per ≥5 giorni per segni e sintomi di infezione respiratoria nei 12 mesi precedenti la visita di screening
• Evidenza radiologica di bronchiectasia, confermata da una HRCT toracica
• Una MPS minima di 4 (su un massimo di 18) all’HRCT toracica eseguita prima della visita basale
• Produzione attuale di espettorato con anamnesi documentata di espettorazione cronica della durata ≥3 mesi nei 12 mesi precedenti
• I partecipanti devono presentare un FEV1 post-broncodilatatore FEV1 ≥30% del valore normale previsto

Criteri di esclusione:

• Diagnosi primaria di BPCO o asma correlata al fumo, come determinato dallo sperimentatore. I partecipanti con BPCO correlata al fumo concomitante possono essere inclusi se la bronchiectasia viene confermata come diagnosi primaria ed è la causa predominante dei loro sintomi respiratori
• Diagnosi di ABPA o di una qualsiasi delle micosi broncopolmonari allergiche
• Infezione polmonare attiva da NTM o ciclo di trattamento incompleto per NTM
• Bronchiectasia dovuta a uno qualsiasi dei seguenti fattori: FC, CVID, AAT o PCD
• Anamnesi di emottisi significativa (che richiede un intervento medico e/o una trasfusione di sangue)
• Attuali fumatori di tabacco
• Immunosoppressione nota o sospetta, compresa l’anamnesi di infezioni opportunistiche invasive (ad es. istoplasmosi, listeriosi, coccidioidomicosi, pneumocistosi, aspergillosi), nonostante la risoluzione dell’infezione o infezioni altrimenti ricorrenti di frequenza anomala, o infezioni prolungate che suggeriscono uno stato immunocompromesso, secondo il giudizio dello sperimentatore
• Partecipanti con malattia autoimmune attiva o partecipanti che utilizzano una terapia immunosoppressiva per la malattia autoimmune, tra cui, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, malattie del tessuto connettivo (ad es. lupus eritematoso sistemico, sclerodermia, polimiosite, dermatomiosite, malattia mista del tessuto connettivo), artrite reumatoide, malattia infiammatoria intestinale, sclerosi multipla, tiroidite di Hashimoto, malattia di Graves, cirrosi biliare primaria e psoriasi vulgaris

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per la potenziale partecipazione di un partecipante a una sperimentazione clinica.