Studio per valutare la sicurezza e l’efficacia di SAR448851 in soggetti con malattia di Alzheimer precoce

Si tratta di uno studio di fase 2, randomizzato, controllato con placebo per valutare l’efficacia e la sicurezza di SAR448851 in pazienti con malattia di Alzheimer (AD) precoce. Lo scopo di questo studio è misurare l’efficacia e la sicurezza di SAR448851 somministrato per via orale una volta al giorno rispetto al placebo in partecipanti con compromissione cognitiva lieve dovuta ad AD o demenza lieve da AD e con evidenza di patologia amiloide cerebrale.

Questo studio di fase 2 si compone di 2 parti: la Parte A è uno studio randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo con SAR448851 somministrato per via orale una volta al giorno. La Parte B è un’estensione in aperto. Tutti i partecipanti che completano la Parte A possono continuare nella Parte B. Sarà presa in considerazione una coorte con dose 2 facoltativa per valutare l’efficacia e la sicurezza della dose 2 di SAR448851 per via orale una volta al giorno.

La durata dello studio sarà di massimo 111 settimane per le Parti A e B e di massimo 63 settimane per la coorte della dose 2. La durata del trattamento sarà di massimo 96 settimane per le Parti A e B e di massimo 48 settimane per la coorte della dose 2.

In questo studio saranno inclusi fino a 160 partecipanti.

Criteri di inclusione:

• Il partecipante deve avere un’età compresa tra 55 e 85 anni (inclusi) al momento della firma del consenso informato.
• Diagnosi di compromissione cognitiva lieve (MCI) dovuta alla malattia di Alzheimer (Alzheimer’s Disease, AD) (National Institute on Aging-Alzheimer’s Association \[NIA-AA\] Stadio 3) o demenza lieve da AD (stadio NIA-AA 4).
• Presentare un punteggio di valutazione clinica della demenza (Clinical Dementia Rating, CDR) globale compreso tra 0,5 e 1,0 e un punteggio CDR-Memory Box ≥0,5 allo screening.
• Avere un accompagnatore nello studio che deve fornire un consenso informato scritto separato allo screening. Il/La partner dello studio deve avere un’età \>18 anni, un/a partecipante noto/a da almeno 1 anno e avere un contatto con il/la partecipante di almeno 8 ore alla settimana.
• Il partecipante presenta evidenza di patologia amiloide cerebrale confermata da lettura visiva positiva alla tomografia a emissione di positroni (PET) dell’amiloide allo screening.

Criteri di esclusione:

• Il partecipante presenta un’anamnesi di malattia neurologica significativa, tra cui, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, demenza frontotemporale, demenza a corpi di Lewy, malattia di Huntington, infezione grave del cervello, malattia di Parkinson, commozioni cerebrali multiple, sclerosi multipla o epilessia o crisi convulsive ricorrenti (ad eccezione delle crisi convulsive febbrili infantili).
• Il partecipante presenta evidenza di più di 4 microemorragie (diametro\<10 mm) o siderosi superficiale.
• Il partecipante è portatore di due copie dell’allele dell’apolipoproteina E epsilon 4 (APOE4) (APOE4/4).
• Il/La paziente sta attualmente ricevendo o ha precedentemente ricevuto qualsiasi immunoterapia anti-amiloide (inclusi, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, aducanumab, lecanemab o donanemab) o terapia mirata al recettore scatenante espresso sulle cellule mieloidi 2 (TREM-2).
• Il partecipante sta attualmente ricevendo terapie anticoagulanti.
• Il partecipante ha avuto un tumore maligno nei 3 anni precedenti lo screening, ad eccezione del carcinoma basocellulare, del carcinoma cutaneo a cellule squamose, del melanoma in situ, del carcinoma prostatico allo stadio 1 o 2, dei carcinomi a cellule renali completamente resecati o del carcinoma cervicale in situ che è stato trattato con successo.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per la potenziale partecipazione di un partecipante a una sperimentazione clinica.