Registret för mukopolysackaridos I (MPS I)

Registret för mukopolysackaridos I (MPS I) är en pågående observationsdatabas som spårar resultaten av patienter med MPS I. De data som samlas in av MPS I-registret kommer att ge information för att bättre karakterisera den naturliga historiken och progressionen av MPS I såväl som de kliniska svaren hos patienter som får enzymersättningsbehandling, såsom Aldurazyme (rekombinant humant alfa-L-iduronidas) eller andra behandlingsmodaliteter.

Registrets mål är:

• Att utvärdera den långsiktiga effekten och säkerheten av Aldurazyme® (laronidas)
• Att karakterisera och beskriva MPS I-populationen som helhet, inklusive variation, progression och naturlig historia av MPS I
• Att hjälpa MPS I-sjukvården med utvecklingen av rekommendationer för övervakning av patienter och rapporter om patientresultat för att optimera patientvården

MPS I-registret är ett internationellt program. Förutom den centrala kontaktinformationen under rubriken ”Plats” kan patienter kontakta:

• I Asien och Stillahavsområdet – Vivian Liu, +65-6431-2548, Vivian.liu@genzyme.com
• I Europa - +31-35-699-1232, europe@mpsiregistry.com
• I Latinamerika - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com
• I Nordamerika - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com

Inklusionskriterier:

• Alla patienter med en bekräftad diagnos på MPS I är lämpade för inklusion. Bekräftad diagnos definieras som: A. dokumenterade biokemiska bevis på brist på alfa (a)-L-iduronidas enzymaktivitet och/eller B. mutation(er) i genen som kodar för a-L-iduronidas, eller mätbara kliniska tecken och symtom på MPS I
• För alla patienter ska det finnas ett ifyllt patientauktoriseringsformulär

Exklusionskriterier:

• Inga exklusionskriterier för deltagande i MPS I-registret. OBS! Registrets deltagande utesluter inte deltagande i andra kliniska studier.