Långsiktig, öppen studie av SAR447537 (INBRX-101) hos vuxna med Alpha-1 antitrypsinbristemfysem

Öppen förlängningsstudie i fas 2 för att utvärdera SAR447537 (INBRX-101) hos vuxna med AATD-emfysem

Detta är en fas 2, enarmad, öppen förlängningsstudie som utvärderar den långsiktiga säkerheten och kliniska effekten av SAR447537 (INBRX-101) hos vuxna med Alpha-1-antitrypsinbristemfysem (AATD).

Inklusionskriterier:

1. Män eller kvinnor i åldern 18–80 år, inklusive, vid tidpunkten för screening
2. Diagnos av AATD
3. Bevis på emfysem sekundärt till AATD
4. FEV1 på ≥ 30 % förutspådd vid screening och efter bronkodilator FEV1/FVC<0,7
5. Aktuell rökfri status

Exklusionskriterier:

För nyidentifierade deltagare

1. Mottagande av A1PI-förstärkningsbehandling inom 5 veckor före den första dosen av studieläkemedlet
2. Känd eller misstänkt allergi mot komponenter i SAR447537, A1PI eller human-IgG
3. Okontrollerad diabetes mellitus trots adekvat antidiabetisk farmakologisk behandling med ett HbA1c-värde vid screening ≥9 %
4. Fick intravenösa immunglobuliner, monoklonala antikroppar och/eller andra biologiska behandlingar inom 30 dagar
5. På väntelista för lung- eller levertransplantation
6. Akut luftvägsinfektion eller KOL-exacerbation inom 4 veckor före eller under screening
7. Bevis på dekompenserad cirros
8. Aktiv cancer eller tidigare malignitet inom 5 år före screening
9. Anamnes på instabil cor pulmonale

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en deltagares potentiella deltagande i en klinisk prövning.