Effekt och säkerhet av subkutant dupilumab hos deltagare med astma/astmatisk Wheeze i åldern 2 till <6 år (LIBERTY ASTHMA TREKIDS)

Detta är en parallell, fas 3, 2-armad studie för att utvärdera effekten och den långsiktiga säkerheten av dupilumab-behandling hos barn i åldern 2 till <6 år med okontrollerad astma och/eller återkommande svår astmatisk väsande andning. Studien kommer att genomföras i två delar. Del A kommer att vara en 52 veckor lång, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att bedöma säkerheten och effekten av dupilumab hos barn i åldern 2 till <6 år med okontrollerad astma och/eller återkommande svår astmatisk väsande andning. I slutet av Del A kommer alla lämpade deltagare att erbjudas deltagande i Del B, en frivillig öppen förlängningsfas.

Studiedetaljer inkluderar:

Del A:

Studiens varaktighet i del A kommer att vara upp till 68 veckor bestående av en 4 veckor lång screening, en 52 veckor lång behandlingsperiod och en 12 veckor lång uppföljningsperiod efter behandling. För deltagare som väljer att delta i Del B kommer studiens varaktighet att vara upp till 120 veckor (ytterligare 52 veckors behandlingsperiod).

Del B:

För deltagare som väljer att delta i Del B kommer studiens varaktighet att vara upp till 120 veckor (Del A [4-veckors screening och en 52-veckors behandlingsperiod] plus ytterligare 52-veckors behandlingsperiod och en 12-veckors uppföljningsperiod efter behandling).

Varaktigheten per deltagare är upp till 120 veckor.

Inklusionskriterier:

• Deltagaren måste vara mellan 2 och <6 år gammal
• Diagnos av astma eller återkommande svår astmatisk väsande andning som inte kontrolleras med kronisk ICS under minst 3 månader med stabil användning av minst lågdos ICS under ≥ 1 månad före screeningbesök 1 med tecken på okontrollerad astma och/eller återkommande svår astmatisk väsande andning.

• Minst ett ytterligare huvudkriterium från det modifierade prediktiva astmaindexet:

  1. Läkare diagnostiserad atopisk dermatit,

  2. Allergisk sensibilisering mot minst 1 luftallergen (med ett positivt serum-IgE definierat som ett värde ≥0,35 kU/L).

     ELLER 2 mindre kriterier:

  3. Väsande orelaterat till förkylningar,
  4. Perifer blodeosinofili ≥4 %,
  5. Allergisk sensibilisering mot mjölk, ägg eller jordnötter (definieras av serumspecifikt IgE >0,35 kU/L.
• Förälder(er)/vårdgivare(er)/vårdnadshavare(er) som är villiga och kapabla att följa klinikbesök och studierelaterade procedurer.
• Förälder(er)/vårdgivare(er)/vårdnadshavare(er) som kan förstå studiekraven.
• Deltagare/förälder(er)/vårdgivare(er)/vårdnadshavare(er), enligt vad som är lämpligt, måste kunna förstå och fylla i studierelaterade frågeformulär
• Kroppsvikt vid screening och randomisering >5 kg och <30 kg.
• Föräldrar eller vårdgivare eller vårdnadshavare som kan ge undertecknat informerat samtycke.

Exklusionskriterier:

Deltagare utesluts från studien om något av följande kriterier gäller:

• Svår astma med behov av kronisk oral/systemisk kortikosteroidanvändning (> 1 månad kontinuerligt) vid tidpunkten för screeningregistrering.
• Anamnes på systemisk överkänslighetsreaktion eller anafylaxi mot biologisk behandling, inklusive eventuellt hjälpämne.
• Anamnes på prematuritet (<34 veckors graviditet).
• Alla andra kroniska lungsjukdomar som skulle försämra lungfunktionen (t.ex. cystisk fibros, bronkopulmonell dysplasi) eller kronisk lungsjukdom med prematuritet eller behov av syre i mer än 5 dagar under neonatalperioden.
• Anamnes på livshotande astma (t.ex. kräver intubation).

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en patients potentiella deltagande i en klinisk prövning.