Studie av avalglukosidas Alfa i Kina efter godkännande (PAC) hos deltagare med IOPD

Detta är en 52 veckor lång, öppen, enarmad fas 4-studie i en enda grupp för att bedöma säkerheten och effekten av intravenös infusion av avalglukosidas alfa hos manliga och kvinnliga kinesiska deltagare med IOPD som är behandlingsnaiva eller tidigare behandlats med ERT.

Studiedetaljer inkluderar:

• Studiens varaktighet: studiens totala varaktighet är cirka 64 veckor.

  • Screeningperiod på upp till 8 veckor
  • Behandlingsperiod på 52 veckor
  • Uppföljningsperiod på 4 veckor. (om deltagaren inkluderas i en annan studie eller får kommersiellt tillgänglig ERT kan uppföljningsperioden minskas från 4 till 2 veckor)
• Antalet besök kommer att vara 30, inklusive 29 klinikbesök och 1 uppföljningsbesök för telefonsamtal.

Inklusionskriterier:

• Deltagaren måste vara <18 år, vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket.
• Deltagarna har dokumenterat symtom på Pompes sjukdom före 12 månaders ålder (korrigerat för dräktighet om fötts före 40 veckor); och diagnosen IOPD bekräftas av brist på GAA-enzym från någon vävnadskälla och patogena mutationer i GAA-genen.
• Deltagarna måste ha dokumenterad kardiomyopati vid diagnostillfället.
• Preventivmedelsanvändning ska överensstämma med lokala bestämmelser Deltagarens förälder/vårdnadshavare (LAR) måste kunna ge undertecknat informerat samtycke.

Exklusionskriterier: Deltagare exkluderas från studien om något av följande kriterier gäller:

• Deltagare med större medfödd abnormitet som, enligt prövarens åsikt, skulle utesluta deltagande i studien eller potentiellt minska överlevnaden.
• Deltagare med kliniskt signifikant organisk sjukdom (med undantag för symtom relaterade till Pompes sjukdom).
• Deltagare som har fått en ERT annan än alglukosidas alfa eller avalglukosidas alfa, eller någon annan behandling för Pompes sjukdom, inklusive genterapi före rekryteringen.
• Deltagare som har fått alglukosidas alfa eller avalglukosidas alfa mindre än 1 vecka före den första dosen av avalglukosidas alfa som ges som studieläkemedelsdeltagare som förväntas ta förbjuden behandling (dvs. någon annan behandling för Pompes sjukdom) under denna studie.
• Deltagare som har tagit andra studieläkemedel (inte Pompes sjukdomsspecifika) inom 30 dagar eller 5 halveringstider för eliminering i blod av det läkemedlet före rekrytering, beroende på vilket som är längst, eller förväntas ta andra samtidiga studieläkemedel.
• Deltagare som inte är lämpliga för deltagande, oavsett orsak, enligt prövarens bedömning, inklusive medicinska eller kliniska tillstånd, eller deltagare som potentiellt riskerar att inte följa studieprocedurerna.

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en patients potentiella deltagande i en klinisk prövning.