Studie av avalglukosidas Alfa i Kina efter godkännandet (PAC) hos deltagare med IOPD

Detta är en 52 veckor lång, öppen, enarmad engruppsstudie i fas 4 för att bedöma säkerheten och effekten av intravenös infusion av avalglukosidas alfa hos manliga och kvinnliga kinesiska deltagare med IOPD som är behandlingsnaiva eller tidigare behandlats med ERT.

Studiedetaljer inkluderar:

• Studiens varaktighet: den totala varaktigheten för studien är cirka 64 veckor.

  • Screeningperiod på upp till 8 veckor
  • Behandlingsperiod på 52 veckor
  • Uppföljningsperiod på 4 veckor.
• Antalet besök kommer att vara 30, inklusive 29 klinikbesök och 1 uppföljningsbesök för telefonsamtal.

Inklusionskriterier:

• Deltagaren måste vara <18 år vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket.
• Deltagarna har dokumenterat symtom på Pompes sjukdom före 12 månaders ålder (korrigerat för dräktighet om de är födda före 40 veckor); och diagnosen IOPD bekräftas av brist på GAA-enzym från någon vävnadskälla och patogena mutationer i GAA-genen.
• Deltagarna måste ha dokumenterad kardiomyopati vid diagnostillfället.
• Preventivmedelsanvändning ska överensstämma med lokala bestämmelser Deltagarens förälder/vårdnadshavare (LAR) måste kunna ge undertecknat informerat samtycke.

Exklusionskriterier: Deltagare exkluderas från studien om något av följande kriterier gäller:

• Deltagare med större medfödd abnormitet som, enligt prövarens åsikt, skulle utesluta deltagande i studien eller potentiellt minska överlevnaden.
• Deltagare med kliniskt signifikant organisk sjukdom (med undantag för symtom relaterade till Pompes sjukdom).
• Deltagare som har fått en ERT annan än alglukosidas alfa eller avalglukosidas alfa, eller någon annan behandling för Pompes sjukdom, inklusive genterapi före rekryteringen.
• Deltagare som har fått alglukosidas alfa eller avalglukosidas alfa mindre än 1 vecka före den första dosen av avalglukosidas alfa som ges som deltagare i studieläkemedlet som förväntas ta förbjuden behandling (dvs. någon annan behandling för Pompes sjukdom) under denna studie.
• Deltagare som har tagit andra studieläkemedel (inte specifika för Pompes sjukdom) inom 30 dagar eller 5 halveringstider för eliminering i blod av det läkemedlet före rekrytering, beroende på vilket som är längst, eller förväntas ta andra samtidiga studieläkemedel.
• Deltagare som inte är lämpliga för deltagande, oavsett orsak, enligt prövarens bedömning, inklusive medicinska eller kliniska tillstånd, eller deltagare som potentiellt riskerar att inte följa studieprocedurerna.