En studie för att utvärdera effekten av Efanesoctocog Alfa på långvarig ledhälsa hos deltagare med hemofili A i Taiwan

Detta är en nationell, multicenter, retrospektiv/prospektiv, observationsstudie i Taiwan utformad för att bedöma effektivitet, säkerhet och användning av behandling med efanesoctocog alfa-profylax hos hemofili A-deltagare. Data relaterade till efanesoctocog alfas effekt, säkerhet och användning kommer att registreras prospektivt under rutinbesök i upp till 5 år efter inskrivningsinitiering och retrospektiva data kommer att samlas in minst 12 månader och upp till 24 månader före insättning av efanesoctocog alfa. Ledavbildningsdata kommer att samlas in på center som utför led-U/S och/eller MRT (≥ 6 år). Minst 12 månaders retrospektiva data kommer också att samlas in från medicinska journaler, enligt vad som är tillgängligt. Prospektivt insamlade data kommer att registreras vid rutinmässiga kliniska besök under en femårig uppföljningsperiod. Studiens slut definieras som den sista deltagarens sista besök. Ingen intervention kommer att administreras och inga studierelaterade besök krävs.

Inklusionskriterier:

• Deltagare i alla åldrar och diagnos på måttlig-svår hemofili A utan nuvarande och/eller minst tre års icke-detekterbar hämmare (<0,6 BU)
• Deltagare med måttlig till svår hemofili A enligt definitionen av FVIII-nivå ≤ 5 %
• Deltagare som påbörjar profylaxbehandling med efanesoctocog alfa enligt standardvård högst tre månader före inskrivningsdatumet
• Deltagare i åldern 6 år och äldre kan genomgå MRT-undersökningar (sedering ges vid behov och enligt prövarens gottfinnande)
• Deltagarna kan genomgå gemensamma undersökningar
• Läkarens beslut att behandla deltagaren med efanesoctocog alfa fattas före och oberoende av deltagande i studien
• Undertecknat och daterat informerat samtycke tillhandahållet av deltagaren, eller av deltagarens juridiskt godtagbara representant för deltagare under laglig ålder innan några studierelaterade aktiviteter genomförs. Samtycke ska erhållas för pediatriska deltagare enligt lokala bestämmelser

Exklusionskriterier:

• Deltagare med andra koagulationsrubbningar än hemofili A
• Deltagare som diagnostiserats med annan känd blödningssjukdom
• Deltagare får för närvarande faktorbehandling och har tecken på minskad respons på FVIII-behandling
• Deltagare med en radiologisk Pettersson-poäng (PS) vid baslinjen på mer än 6 för varje enskild fotled
• Inskrivning i en annan samtidig klinisk interventionell studie, eller intag av ett studieläkemedel inom 3 månader före inklusion i denna studie
• Gravida kvinnliga deltagare

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för ett potentiellt deltagande i en klinisk prövning.