Efanesoctocog Alfa Profylax hos patienter med hemofili A med synovial hypertrofi

Syftet med studien är att bedöma förbättringen av synovial hypertrofi under de 12 månaderna av efanesoctocog alfa-profylax en gång per vecka (QW) i leder med befintliga bevis på synovial hypertrofi hos deltagare med hemofili A.

Studiens varaktighet för varje deltagare är cirka 12 månader.

Inklusionskriterier: Deltagaren diagnostiseras med måttlig till svår hemofili A (definierat som mindre än eller lika med (≤)5 procent (%) av endogen FVIII-koagulationsaktivitet) vid tidpunkten för samtycke/medgivande.

Deltagaren är mer än eller lika med (≥)12 år gammal vid tidpunkten för samtycke/medgivande.

Deltagaren har befintlig synovial hypertrofi, definierad som minst 1 lämplig* led enligt HEAD-US-poängen (Synovitis-poäng: 1 eller 2) vid tidpunkten för samtycke/medgivande.

Deltagaren har minst 1 lämplig* led utan planerade framtida större ortopediska ingrepp (exempel, artroskopisk synovektomi, radioisotopisk eller kemisk synoviortes), eller större ortopediska ingrepp under de senaste 3 månaderna före screeningbesöket (besök 1).

*En lämplig led är en led med befintlig synovial hypertrofi, enligt definitionen i synovitpoängen HEAD-US på 1 eller 2, med tanke på hypertrofiskt synovium som en indikation på närvaro av synovit. Deltagaren har fått profylaktisk behandling med hemofiliprofylaxordinationer under de senaste 12 månaderna före baslinjebesöket (besök 2).

Deltagaren kan förstå det skriftliga formuläret för informerat samtycke (ICF)/medgivandeformuläret, tillhandahåller ett undertecknat och bevittnat skriftligt formulär för informerat samtycke/medgivande och samtycker till att följa protokollkraven.

Om man är man krävs inga preventivmedel för denna studie.

Om kvinnan inte är gravid eller ammar och ett av följande villkor gäller:

Är kvinnor i fertil ålder (WONCBP) är kvinnor i fertil ålder (WOCBP) och går med på att använda en högeffektiv preventivmetod, med en misslyckandefrekvens på mindre än (<)1 procent under studiebehandlingsperioden (åtminstone fram till besöket Vecka 52/besöket vid behandlingens avslutande [EoT].

En kvinna i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest i serum vid screeningbesöket (besök 1). Exklusionskriterier: Deltagare exkluderas från studien om något av följande kriterier gäller:

Har andra associerade koagulationsrubbningar vid tidpunkten för samtycke/medgivande. Är redan under behandling med efanesoctocog alfa. Har en aktuell diagnos på en faktor VIII (FVIII)-hämmare, definierad som inhibitortiter ≥0,60 BU/ml.

Har ITI inom de senaste 2 åren före baslinjebesöket (besök 2). Har inkluderats i en samtidig klinisk interventionell studie eller exponerats för annat/andra studieläkemedel(n) inom 3 månader före screening för denna studie.

Är för närvarande på en institution på grund av reglering eller rättsordning (dvs. är en fånge eller en patient som är juridiskt institutionaliserad).

Är inte lämplig för deltagande, oavsett orsak, enligt prövarens bedömning, inklusive medicinska eller kliniska tillstånd, eller patienter som potentiellt riskerar att inte följa studieprocedurerna.

Är anställd eller familjemedlem till prövaren eller klinikpersonalen. Är involverad i en specifik situation under studiens genomförande eller under studiens gång som kan ge upphov till etiska överväganden.

Har överkänslighet mot efanesoctocog alfa eller dess komponenter eller något av dess hjälpämnen som, enligt prövarens åsikt, kontraindicerar deltagande i studien.