En studie för att undersöka effekten och säkerheten av Rilzabrutinib hos vuxna deltagare med Graves sjukdom

Detta är en parallellgrupps-, fas 2-, 2-armsstudie för att mäta behandlingseffekten och säkerheten av rilzabrutinib dos 1 eller rilzabrutinib dos 2 hos deltagare med Graves sjukdom, med och utan Graves orbitopati, i åldern 18 år eller äldre.

Studiedetaljer inkluderar:

• Screeningperiod (upp till 4 veckor).
• Behandlingsperiod (upp till 16 veckor).
• Uppföljningsperiod (4 veckor). Antalet besök kommer att vara upp till 13.

Inklusionskriterier:

• Deltagare som har en bekräftad diagnos på Graves sjukdom med aktiv hypertyreos, med eller utan aktiv Graves orbitopati vid tidpunkten för screening.
• En undergrupp av deltagare kommer att ha en diagnos på aktiv Graves-orbitopati, bekräftad genom oftalmisk undersökning vid screening och en klinisk aktivitetspoäng (CAS) ≥ 3 för det mest allvarligt drabbade ögat, och förknippad med ett eller flera av följande: tillbakadragning av locket ≥ 2 mm, måttligt eller svårt engagemang i mjukvävnad, proptos ≥ 2 mm och/eller intermittent eller konstant diplopi.
• Preventivmedelsanvändning av män och kvinnor ska överensstämma med lokala bestämmelser avseende preventivmetoder för dem som deltar i kliniska studier.

Exklusionskriterier:

• Anamnes på hypertyreos som inte orsakats av Graves sjukdom (t.ex. hypertyreos på grund av toxisk multinodulär struma, autonom sköldkörtelknöl, akut inflammatorisk tyreoidit).
• Historik av sköldkörtelstorm eller hög risk att utveckla sköldkörtelstorm enligt bedömning av kliniker.
• Förstorad sköldkörtelstruma som orsakar obstruktion i de övre luftvägarna och/eller kräver kirurgiskt ingrepp under studieperioden.
• För deltagare med Graves orbitopati krävs omedelbar kirurgisk oftalmologisk intervention eller planerar korrigerande operation/strålning under studiens gång.
• Synhotande Graves orbitopati eller nedsatt synskärpa på grund av optisk neuropati inom de senaste 6 månaderna.
• Korneal dekompensation svarar inte på medicinsk hantering.
• Debut av Graves orbitopatisymtom >9 månader före baslinjen. Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en patients potentiella deltagande i en klinisk prövning.