En studie av dupilumab hos små barn med ett allergiskt tillstånd i matstrupen (matrör): eosinofil esofagit

Denna studie forskar om ett experimentellt läkemedel som kallas dupilumab (kallas ”studieläkemedel”). Studien fokuserar på barn med aktiv eosinofil esofagit (EoE; en inflammatorisk sjukdom i matstrupen) som påverkar utfodring och näring.

Syftet med studien är att se hur säkert, tolerabelt och effektivt studieläkemedlet är när det ges under 24 veckor till barn med aktiv EoE.

Studien tittar på flera andra forskningsfrågor, inklusive:

• Vilka biverkningar kan hända av att ta studieläkemedlet
• Hur mycket studieläkemedel som finns i blodet vid olika tidpunkter
• Huruvida kroppen tillverkar antikroppar mot studieläkemedlet (vilket skulle kunna göra läkemedlet mindre effektivt eller leda till biverkningar)

Viktiga inklusionskriterier:

1. Pediatriska patienter i åldern ≥ 6 månader och som väger ≥ 5 kg och < 15 kg vid screening med aktiv EoE
2. Historik av symtom(er) som av prövaren fastställts vara resultatet av EoE under månaden före screening, enligt definitionen i protokollet
3. Endoskopiska biopsier vid baslinjen, utförda under screeningperioden, med en demonstration av central avläsning av intraepitelial eosinofil infiltration i minst 2 av de 3 biopsierade esofagusregionerna, enligt definitionen i protokollet

Viktiga exklusionskriterier:

1. Tidigare deltagande i en klinisk prövning med dupilumab eller tidigare eller nuvarande behandling med dupilumab
2. Initiering eller förändring av en diet för mateliminering eller återinförande av en tidigare eliminerad matgrupp under de 6 veckorna före screening. Patienter som står på en matelimineringsdiet måste stå kvar på samma diet under hela studien
3. Andra orsaker till eosinofili i matstrupen eller följande tillstånd: eosinofil gastroenterit, hypereosinofilt syndrom och eosinofil granulomatos med polyangit (Churg-Strauss syndrom)
4. Aktiv Helicobacter pylori-infektion
5. Historik av Crohns sjukdom, ulcerös kolit, celiaki eller tidigare esofaguskirurgi
6. Alla esofagusstrikturer som inte kan passeras med ett standardiserat, diagnostiskt, övre endoskop eller någon kritisk esofagusstriktur som kräver dilatation vid screening
7. Anamnes på blödningssjukdomar eller esofagusvaricer som, enligt prövarens åsikt, skulle utsätta patienten för otillbörlig risk för betydande komplikationer från ett endoskopiskt ingrepp
8. Behandling med svalda topikala kortikosteroider inom 8 veckor före baslinjeendoskopi av standardvård

OBS! Andra protokolldefinierade inklusions-/exklusionskriterier gäller