En säkerhets- och effektstudie av en intravitreal engångsinjektion av SAR446597 hos deltagare med geografisk atrofi sekundär till åldersrelaterad makuladegeneration

Detta är en sekventiell multicenterstudie i fas 1/2 i två delar om säkerhet, tolerabilitet och effekt av intravitreal SAR446597 för engångsbruk för behandling av deltagare med geografisk atrofi (GA) sekundärt till åldersrelaterad makuladegeneration (AMD).

Kärnfasens varaktighet kommer att vara cirka 2 år för varje deltagare. En förlängd uppföljningsfas (EFU) på 3 år följer kärnfasen.

Behandlingen är en intravitreal engångsinjektion av SAR446597 (eller sham enligt vad som är tillämpligt i del II).

Inklusionskriterier:

• 60 år eller äldre
• Deltagare med diagnos på GA sekundär till åldersrelaterad makuladegeneration (AMD)
• Studieöga med bästa korrigerade synskärpa (BCVA) ETDRS Snellen-ekvivalent för doseskalering (del I) mellan 20/40 och 20/320 och för expansion (del II) lika med eller bättre än 20/200
• Studieöga med GA-lesion som mäter mellan 2,5 och 17,5 mm2 för doseskalering (Del I) och mellan 2,5 och 14,0 mm2 för expansion (Del II). För multifokal sjukdom, studera öga med minst en enda lesion på mer än 1,25 mm2 för både Del I och Del II

Exklusionskriterier:

• GA i studieögat orsakad av en sjukdom som skiljer sig från AMD
• Förekomst av neovaskularisering eller anamnes på behandling med ett antivaskulärt endotelialt tillväxtfaktormedel i studieögat
• Alla tillstånd eller behandlingar (okulära eller systemiska) eller medicinsk eller kirurgisk historik i studieögat som kan förhindra förbättring av synskärpan eller störa bedömningar av ögonsäkerhet eller effekt
• Nuvarande eller anamnes på systemisk komplementriktad behandling under de senaste 12 månaderna
• Användning av okulära kortikosteroider i 4 månader (för okulära eller periokulära injektioner), 6 månader (för intraokulära implantat) eller 3 år (för långvariga intraokulära implantat) före screening i studieögat
• Anamnes på fotokoagulationsbehandling med makulalaser, fotodynamisk- eller termoterapi eller fotobiomodulering i studieögat
• Anamnes på aktiv ögoninfektion i studieögat under 6 månader före screening
• Förekomst av aktiva okulära eller periokulära infektioner
• Aktivt okontrollerat glaukom i studieögat
• Anamnes på uveit eller sklerit i båda ögonen
• Tidigare genterapi i båda ögonen
• Alla signifikanta dåligt kontrollerade sjukdomar som skulle utesluta följsamhet till studien och uppföljning