Klinische Studien in der Pädiatrie

Es können verschiedene Begriffe verwendet werden, um die an pädiatrischen klinischen Studien beteiligten Personen zu bezeichnen:

• Pädiatrisch/Kind/Kinder: Diese Begriffe beziehen sich auf Personen unter 18 Jahren, die rechtlich nicht als Erwachsene eingestuft werden, wobei das genaue Alter der Volljährigkeit je nach Land variieren kann.
• Jugendliche: Einige Personen unter 18 Jahren, wie Teenager, identifizieren sich möglicherweise nicht als Kinder, sodass dieser Begriff für sie angemessener sein kann.

Weitere mögliche Begriffe, um pädiatrische Populationen zu beschreiben, sind Säugling, Teenager, Neugeborenes, Baby, Kleinkind und Heranwachsender

Wie erwähnt, ist es ethisch wichtig, Medikamente speziell für Kinder zu untersuchen.¹ Allerdings gelten sie als schutzbedürftige Gruppe, was Bedenken hinsichtlich ihrer Exposition gegenüber potenziellen Risiken im Zusammenhang mit der Verwendung ungetesteter Medikamente oder klinischer Forschung im Allgemeinen aufwirft.¹⁻³ Daher müssen die Vorteile einer Studie sorgfältig gegen die Risiken abgewogen werden, um den Forschungsaufwand zu rechtfertigen.²

Aus diesem Grund haben die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) und die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) ethische Richtlinien für klinische Studien mit Kindern festgelegt, die zusätzliche Schutzmaßnahmen beinhalten.⁵,⁶

Darüber hinaus leiten die ethischen Prinzipien der Achtung der Person, des Wohltuns und der Gerechtigkeit alle klinischen Studien, einschließlich derer mit Kindern.⁷

Eine weitere Herausforderung bei pädiatrischen klinischen Studien betrifft die informierte Einwilligung. Diese ist für die Teilnahme an allen klinischen Studien erforderlich, aber der Prozess wird bei pädiatrischen Studien komplexer.

In Deutschland beispielsweise können Kinder unter 18 Jahren rechtlich keine Einwilligung geben, da sie die Risiken und Vorteile der Studie möglicherweise nicht vollständig verstehen.¹,² Die Einwilligung muss daher von einem Elternteil oder einem gesetzlichen Vormund eingeholt werden. Einige Eltern oder Erziehungsberechtigte können sich jedoch mit der Verantwortung, diese Entscheidung im Namen ihres Kindes zu treffen, unwohl fühlen.¹

Obwohl Kinder in Deutschland keine rechtliche Einwilligung geben können, sollten diejenigen ab sieben Jahren in der Regel ihre "Zustimmung" geben. Die Zustimmung beinhaltet das Einverständnis des Kindes zur Teilnahme an der klinischen Studie, wobei sichergestellt wird, dass ihm eine altersgerechte Erklärung der Studie gegeben wird. Dieses Verfahren trägt dazu bei, die Autonomie des Kindes zu respektieren.¹,²

Viele klinische Studien erfordern Blutentnahmen, aber eine zusätzliche Herausforderung bei pädiatrischen Studien ist die Begrenzung derer Zahl und Menge dieser Entnahmen. Aus ethischer Sicht zielt diese Begrenzung darauf ab, Schmerzen oder Unbehagen, die Kinder durch Nadeln empfinden können, zu minimieren und eine bestimmte Art von Anämie (Mangel an gesunden roten Blutkörperchen) zu verhindern, die durch übermäßige Blutentnahmen ausgelöst werden kann.²,³,⁸

Diese Einschränkung  ist besonders restriktiv bei klinischen Studien mit kleinen Kindern, bei denen das maximal zulässige Blutentnahmevolumen weniger als 5 ml betragen soll.³ Pädiatrische klinische Studien müssen daher unter Berücksichtigung dieser Einschränkung konzipiert werden.