小児臨床試験
小児臨床試験は、子供がさまざまな薬物やワクチンにどのように反応するかを理解するために重要です。
小児臨床試験がなぜ重要なのか？
小児臨床試験は子供と若者を対象とするものであり、この年齢層に適した安全で効果的な薬物とワクチンを開発するために非常に重要です。1
子供は単に「小さな大人」ではありません。彼らの体はまだ成長し変化しているため、薬物は大人とは異なる影響を与える可能性があります。1,2したがって、大人の臨床試験データに依存することは、子供において効果のない治療や予期しない副作用をもたらす可能性があります。1,2
有効性と安全性に加えて、小児試験は子供にとって最も適切な投与量と投与方法を決定するのに役立ちます。2薬物の味、匂い、質感を理解することも特に重要です。これらの要因は子供の薬物服用意欲に影響を与える可能性があるためです。3
最後に、一部の疾患は頻度や重症度において子供に特有であり、小児臨床試験でその治療や予防を特別に研究することが不可欠です。1,4
小児臨床研究でよく使用される用語
小児臨床試験に関わる個人を指すために使用される用語はさまざまです。これらには以下が含まれます：
- 小児/子供/子供たち：これらの用語は18歳未満の個人を指し、法的に成人として分類されていませんが、成人の正確な年齢は国によって異なる場合があります。
- 若者：18歳未満の一部の個人、例えば10代の若者は、自分を子供として認識していない場合があるため、この用語はこれらの人々を説明するのにより適切かもしれません。
小児集団を指すために、乳児、10代、新生児、赤ちゃん、幼児、子供、思春期などの他の用語も使用される場合があります。
小児臨床試験における課題
子供は独特の集団であるため、小児臨床試験に伴う独特の課題もあります。1,2
臨床試験への小児登録に関する倫理的考慮事項
インフォームドコンセント
小児臨床試験で遭遇する可能性のある別の課題はインフォームドコンセントです。インフォームドコンセントはすべての臨床試験への参加に必要ですが、小児試験ではそのプロセスがより複雑になる可能性があります。
例えば、米国では18歳未満の子供は、試験のリスクと利益を完全に理解していない可能性があるため、法的に同意を提供することができません。1,2代わりに、親または法的保護者から同意を得る必要があります。しかし、一部の親または法的保護者は、子供に代わってこの決定を下す責任に不快感を覚える場合があります。1
米国の子供は同意を提供できませんが、7歳以上の子供は通常「アセント（同意）」を提供する必要があります。アセントには、臨床試験に参加することへの子供の同意が含まれ、研究の年齢に適した説明が与えられることを確保します。この手順は、子供の自律性を尊重するという倫理的要因に対処するのに役立ちます。1,2
限られたサンプル採取
多くの臨床試験では血液の採取が必要ですが、小児試験における追加の課題は限られた血液サンプル採取です。倫理的に、これは子供が針から経験する可能性のある痛みや不快感を最小限に抑えるため、また過剰な血液採取によって引き起こされる特定のタイプの貧血（健康な赤血球の不足）を防ぐために行われます。2,3,8
これは、採取可能な最大血液量が5ml未満である可能性がある小さな子供を含む臨床試験では特に制限的になる可能性があります。3したがって、小児臨床試験はこれを考慮して設計される必要があります。
小児臨床研究に対するサノフィのコミットメント
サノフィでは、すべての臨床試験で守られているICH医薬品の臨床試験の実施の基準（GCP）に概説されている原則に従っています。また、すべての臨床試験で子供への潜在的なリスクを規制する責任を持つ施設内審査委員会（IRB）などの規制機関のアドバイスにも従っています。9
臨床試験におけるサノフィの生命倫理（英語で）についてもっと学んでください。
サノフィの小児臨床試験と研究を探索する
サノフィはさまざまな疾患において進行中の小児臨床試験を行っています：
1型糖尿病の治験薬の安全性と有効性に関する研究
インスリン療法に加えた成人および青少年におけるプラセボと比較した内因性インスリン分泌の保存におけるFrexalimAB（FABULINUS）
1型糖尿病における血糖コントロールに関する研究
ステージ3の1型糖尿病を有する1歳から25歳の参加者におけるプラセボと比較したテプリズマブの有効性と安全性を調査する研究
乳児の免疫原性（免疫応答を引き起こす能力）と安全性のための治験ワクチン研究
生後約2か月からの健康な乳児における21価肺炎球菌結合型ワクチンの研究
乳児における治験肺炎球菌ワクチンの安全性と免疫原性（強い免疫応答を生成する能力）の調査
生後約2か月からの健康な乳児における21価肺炎球菌結合型ワクチンの4回投与レジメンの研究
小児および青少年における全身型若年性特発性関節炎の治験薬に関する研究
全身型若年性特発性関節炎（SKYPS）の小児および青少年におけるサリルマブの反復用量設定研究
略語
FDA、食品医薬品局; GCP、医薬品の臨床試験の実施の基準; ICH、医薬品規制調和国際会議; IRB、施設内審査委員会; EMA、欧州医薬品庁。
参考文献
- Patel T. 小児臨床試験の倫理。Intersect: The Stanford Journal of Science, Technology, and Society. 2024;17(2). 2025年5月27日アクセス。
https://ojs.stanford.edu/ojs/index.php/intersect/article/view/2732
- Raschke E. 小児研究の実施：倫理的および臨床的課題への対処。Precisionformedicine.com. 2023年10月23日公開。2025年5月27日アクセス。https://www.precisionformedicine.com/blog/pediatric-clinical-trials-challenges/#_ftn1
- Shakhnovich V, Hornik CP, Kearns GL, Weigel J, Abdel‐Rahman SM. 子供における臨床試験の実施方法：チュートリアル。Clinical and Translational Science. 2019;12(3):218-230. doi:https://doi.org/10.1111/cts.12615
- Subramanian D, Cruz CV, Facundo Garcia-Bournissen. 初期段階小児臨床薬理学試験の系統的レビュー。The journal of pediatric pharmacology and therapeutics. 2022;27(7):609-617. doi:https://doi.org/10.5863/1551-6776-27.7.609
- FDA. 小児倫理。入手先：https://www.fda.gov/science-research/pediatrics/pediatric-ethics [アクセス：2025年5月]
- 欧州医薬品庁。小児医薬品：概要。入手先：https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/paediatric-medicines-overview [アクセス：2025年5月]
- HHS.gov. ベルモント報告書。入手先：https://www.hhs.gov/ohrp/regulations-and-policy/belmont-report/read-the-belmont-report/index.html#xbasic [アクセス：2025年5月]
- Baysan M, Arbous MS, van der Bom JG. 医原性貧血：集中治療室における過小評価され解決可能な問題。Annals of Blood. 2020;5:19-19. doi:https://doi.org/10.21037/aob-20-29
- 欧州医薬品庁（EMA）。ICH E6医薬品の臨床試験の実施の基準 - 科学的ガイドライン。入手先：https://www.ema.europa.eu/en/ich-e6-good-clinical-practice-scientific-guideline [アクセス：2025年5月]