Sanofi
Polski

Badania kliniczne pediatryczne

Badania kliniczne pediatryczne są ważne dla zrozumienia, jak dzieci reagują na różne leki i szczepionki.

Dlaczego badania kliniczne pediatryczne są ważne?

Badania kliniczne pediatryczne to te obejmujące dzieci i młodzież, i są bardzo ważne dla opracowania bezpiecznych i skutecznych leków i szczepionek odpowiednich dla tej grupy wiekowej.1

Dzieci to nie po prostu „mali dorośli” — mają ciała, które wciąż rosną i zmieniają się, co oznacza, że leki mogą wpływać na nie inaczej niż na dorosłych.1,2 Poleganie na danych z badań klinicznych u dorosłych może zatem skutkować nieskutecznym leczeniem i nieoczekiwanymi skutkami ubocznymi u dzieci.1,2

Oprócz skuteczności i bezpieczeństwa, badania pediatryczne pomagają w określeniu najbardziej odpowiedniej dawki i metod podawania dla dzieci.2 Smak, zapach i tekstura leków są również szczególnie ważne do zrozumienia, ponieważ te czynniki mogą wpływać na chęć dziecka do przyjmowania leków.3

Wreszcie, niektóre choroby są unikalne dla dzieci pod względem częstości lub ciężkości, co sprawia, że niezbędne jest badanie ich leczenia lub zapobiegania specjalnie w badaniach klinicznych pediatrycznych.1,4

Powszechnie używane terminy w badaniach klinicznych pediatrycznych

Mogą być używane różne terminy do określania osób zaangażowanych w badania kliniczne pediatryczne. Obejmują one:

  • Pediatryczny/dziecko/dzieci: Te terminy odnoszą się do osób poniżej 18 roku życia, które nie są prawnie klasyfikowane jako dorośli, chociaż dokładny wiek dorosłości może się różnić w zależności od kraju.
  • Młodzi ludzie: Niektóre osoby poniżej 18 roku życia, takie jak nastolatki, mogą nie identyfikować się jako dzieci, więc ten termin może być bardziej odpowiedni do opisania tych osób.

Inne terminy mogą być również używane do określania populacji pediatrycznych, takie jak niemowlę, nastolatek, noworodek, dziecko, małe dziecko, dzieciak i młodzież.

Wyzwania w badaniach klinicznych pediatrycznych

Dzieci są unikalną populacją, więc istnieją również unikalne wyzwania, które mogą towarzyszyć badaniom klinicznym pediatrycznym.1,2

Względy etyczne dotyczące udziału dzieci w badaniach klinicznych

Jak wspomniano, etycznie ważne jest badanie leków specjalnie dla dzieci.1 Jednak są one uważane za populację wrażliwą, co budzi obawy dotyczące narażania ich na potencjalne ryzyko związane z używaniem niesprawdzonych leków lub z badaniami klinicznymi w ogóle.1-3 W związku z tym, korzyści z badania muszą być zrównoważone z ryzykiem, aby uzasadnić wysiłek badawczy.2

Z tego powodu amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) i Europejska Agencja Leków (EMA) ustanowiły wytyczne etyczne dla badań klinicznych z udziałem dzieci, które zawierają dodatkowe zabezpieczenia w celu zapewnienia ich ochrony.5,6

Dodatkowo, zasady etyczne szacunku dla osób, dobroczynności i sprawiedliwości kierują wszystkimi badaniami klinicznymi, w tym tymi, które obejmują dzieci.7

Świadoma zgoda

Innym wyzwaniem, które może wystąpić w badaniach klinicznych pediatrycznych, jest świadoma zgoda. Świadoma zgoda jest wymagana do uczestnictwa we wszystkich badaniach klinicznych, ale proces może stać się bardziej złożony w badaniach pediatrycznych.

Na przykład w USA dzieci poniżej 18 roku życia nie mogą legalnie wyrazić zgody, ponieważ mogą nie w pełni rozumieć ryzyko i korzyści z badania.1,2 Zamiast tego, zgoda musi być uzyskana od rodzica lub opiekuna prawnego. Jednak niektórzy rodzice lub opiekunowie prawni mogą czuć się niekomfortowo z odpowiedzialnością za podejmowanie tej decyzji w imieniu swojego dziecka.1

Chociaż dzieci w USA nie mogą wyrazić zgody, te, które mają siedem lat lub więcej, zazwyczaj muszą wyrazić „przyzwolenie”. Przyzwolenie obejmuje zgodę dziecka na uczestnictwo w badaniu klinicznym, zapewniając, że otrzymują one wyjaśnienie badania odpowiednie do wieku. Ta procedura pomaga w rozwiązaniu etycznego czynnika poszanowania autonomii dziecka.1,2

Ograniczone pobieranie próbek

Wiele badań klinicznych wymaga pobierania krwi, jednak dodatkowym wyzwaniem w badaniach pediatrycznych jest ograniczone pobieranie próbek krwi. Etycznie, jest to robione, aby zminimalizować ból lub dyskomfort, który dzieci mogą odczuwać z powodu igieł, a także aby zapobiec pewnemu rodzajowi anemii (brak zdrowych czerwonych krwinek) wywołanej nadmiernym pobieraniem krwi.2,3,8

Może to być szczególnie restrykcyjne w badaniach klinicznych z udziałem mniejszych dzieci, gdzie maksymalna dopuszczalna objętość krwi do pobrania może być mniejsza niż 5 ml.3 Badania kliniczne pediatryczne muszą zatem być zaprojektowane z uwzględnieniem tego.

Zaangażowanie Sanofi w badania kliniczne pediatryczne

W Sanofi przestrzegamy zasad określonych w wytycznych ICH dotyczących dobrej praktyki klinicznej (GCP), które są przestrzegane we wszystkich badaniach klinicznych. Stosujemy się również do zaleceń organów regulacyjnych, takich jak Komisje Etyki Badań (IRB), które są odpowiedzialne za regulowanie wszelkiego potencjalnego ryzyka dla dziecka we wszystkich badaniach klinicznych.9

Dowiedz się więcej o bioetyce Sanofi w badaniach klinicznych (po angielsku).

Poznaj badania kliniczne i studia pediatryczne Sanofi

Sanofi prowadzi trwające badania kliniczne pediatryczne w wielu różnych chorobach:

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności leku badawczego w cukrzycy typu 1

FrexalimAB w zachowaniu endogennego wydzielania insuliny w porównaniu z placebo u dorosłych i młodzieży w trakcie terapii insulinowej (FABULINUS)

Zobacz szczegóły badania

Badanie kontroli glikemii w cukrzycy typu 1

Badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa Teplizumabu w porównaniu z placebo u uczestników w wieku od 1 do 25 lat z cukrzycą typu 1 w stadium 3

Zobacz szczegóły badania

Badanie szczepionki badawczej dotyczące immunogenności niemowląt (zdolności do wywoływania odpowiedzi immunologicznej) i bezpieczeństwa

Badanie 21-walentnej szczepionki koniugatowej przeciwko pneumokokom u zdrowych niemowląt od około 2 miesiąca życia

Zobacz szczegóły badania

Badanie bezpieczeństwa i immunogenności (zdolności do wywoływania silnej odpowiedzi immunologicznej) szczepionki badawczej przeciwko pneumokokom u niemowląt

Badanie schematu 4 dawek 21-walentnej szczepionki koniugatowej przeciwko pneumokokom u zdrowych niemowląt od około 2 miesiąca życia

Zobacz szczegóły badania

Badanie naukowe dotyczące leku badawczego w układowym młodzieńczym idiopatycznym zapaleniustawów u dzieci i młodzieży

Badanie wielokrotnego dawkowania Sarilumab u dzieci i młodzieży z układowym młodzieńczym idiopatycznym zapaleniemstawów (SKYPS)

Zobacz szczegóły badania
Badania pediatryczne

Skróty

FDA, Agencja ds. Żywności i Leków; GCP, Dobra Praktyka Kliniczna; ICH, Międzynarodowa Rada Harmonizacji Wymagań Technicznych dla Produktów Farmaceutycznych do Stosowania u Ludzi; IRB, Komisje Etyki Badań; EMA, Europejska Agencja Leków.

Bibliografia

  1. Patel T. Etyka badań klinicznych pediatrycznych. Intersect: The Stanford Journal of Science, Technology, and Society. 2024;17(2). Dostęp 27 maja 2025.

https://ojs.stanford.edu/ojs/index.php/intersect/article/view/2732

  1. Raschke E. Prowadzenie badań pediatrycznych: Rozwiązywanie wyzwań etycznych i klinicznych. Precisionformedicine.com. Opublikowano 23 października 2023. Dostęp 27 maja 2025. https://www.precisionformedicine.com/blog/pediatric-clinical-trials-challenges/#_ftn1
  2. Shakhnovich V, Hornik CP, Kearns GL, Weigel J, Abdel‐Rahman SM. Jak prowadzić badania kliniczne u dzieci: Poradnik. Clinical and Translational Science. 2019;12(3):218-230. doi:https://doi.org/10.1111/cts.12615
  3. Subramanian D, Cruz CV, Facundo Garcia-Bournissen. Systematyczny przegląd wczesnych faz badań klinicznych farmakologii pediatrycznej. The journal of pediatric pharmacology and therapeutics. 2022;27(7):609-617. doi:https://doi.org/10.5863/1551-6776-27.7.609
  4. FDA. Etyka pediatryczna. Dostępne z: https://www.fda.gov/science-research/pediatrics/pediatric-ethics [Dostęp: maj 2025]
  5. Europejska Agencja Leków. Leki pediatryczne: Przegląd. Dostępne z: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/paediatric-medicines-overview [Dostęp: maj 2025]
  6. HHS.gov. Raport Belmont. Dostępne z: https://www.hhs.gov/ohrp/regulations-and-policy/belmont-report/read-the-belmont-report/index.html#xbasic [Dostęp: maj 2025]
  7. Baysan M, Arbous MS, van der Bom JG. Anemia jatrogenna: niedoceniony i rozwiązywalny problem na oddziale intensywnej terapii. Annals of Blood. 2020;5:19-19. doi:https://doi.org/10.21037/aob-20-29
  8. Europejska Agencja Leków (EMA). ICH E6 dobra praktyka kliniczna - Wytyczne naukowe. Dostępne z: https://www.ema.europa.eu/en/ich-e6-good-clinical-practice-scientific-guideline [Dostęp: maj 2025]
MAT-GLB-2503233-v1.0-09/2025