Sanofi
Polski

Obszary badań klinicznych Sanofi

Badania kliniczne pediatryczne są ważne dla zrozumienia, jak dzieci reagują na różne leki i szczepionki.

Dlaczego pediatryczne badania kliniczne są ważne?

Pediatryczne badania kliniczne to te obejmujące dzieci i młodzież. Są one bardzo ważne dla opracowania bezpiecznych i skutecznych leków oraz szczepionek odpowiednich dla tej grupy wiekowej.1

Dzieci to nie są „mali dorośli” — mają ciała, które wciąż rosną i zmieniają się, co oznacza, że leki mogą wpływać na nie inaczej niż na dorosłych.1,2 Poleganie na danych z badań klinicznych przeprowadzonych u dorosłych może zatem skutkować nieskutecznym leczeniem i nieoczekiwanymi skutkami ubocznymi u dzieci.1,2

Oprócz skuteczności i bezpieczeństwa, badania pediatryczne pomagają w określeniu najbardziej odpowiedniej dawki i metod podawania leków u dzieci.2 Smak, zapach i tekstura leków są również szczególnie ważne do zrozumienia, ponieważ te czynniki mogą wpływać na chęć dziecka do przyjmowania leków.3

Wreszcie, niektóre choroby są unikalne dla dzieci pod względem częstości lub nasilenia, co sprawia, że niezbędne jest badanie ich leczenia lub zapobiegania w ramach specjalnych pediatrycznych badaniach klinicznych.1,4

Powszechnie używane terminy w pediatrycznych badaniach klinicznych

Mogą być używane różne terminy do określania osób zaangażowanych w pediatryczne badania kliniczne. Obejmują one:

  • Pediatryczny/dziecko/dzieci: Te terminy odnoszą się do osób poniżej 18 roku życia, które nie są prawnie klasyfikowane jako dorośli, chociaż dokładny wiek dorosłości może się różnić w zależności od kraju.
  • Młodzi ludzie: Niektóre osoby poniżej 18 roku życia, takie jak nastolatki, mogą nie identyfikować się jako dzieci, więc ten termin może być bardziej odpowiedni do opisania tych osób.

Inne terminy mogą być również używane do określania populacji pediatrycznych, takie jak niemowlę, nastolatek, noworodek, dziecko, małe dziecko, dzieciak i młodzież.

Wyzwania w pediatrycznych badaniach klinicznych

Dzieci są unikalną populacją, więc istnieją również unikalne wyzwania, które mogą towarzyszyć pediatrycznym badaniom klinicznym.1,2

Względy etyczne dotyczące udziału dzieci w badaniach klinicznych

Jak wspomniano, etycznie ważne jest badanie produktów leczniczych przeznaczonych specjalnie dla dzieci.1 Dzieci są uważane za populację wrażliwą, co budzi obawy dotyczące narażania ich na potencjalne ryzyko związane z używaniem niesprawdzonych produktów leczniczych  lub ogólnie z badaniami klinicznymi.1-3 W związku z tym, korzyści z badania muszą być zrównoważone z ryzykiem, aby uzasadnić przeprowadzenia badania.

Z tego powodu amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) i Europejska Agencja Leków (EMA) ustanowiły wytyczne etyczne dla badań klinicznych z udziałem dzieci, które zawierają dodatkowe zabezpieczenia w celu zapewnienia ich ochrony.5,6

Dodatkowo, zasady etyczne szacunku dla osób, dobroczynności i sprawiedliwości kierują wszystkimi badaniami klinicznymi, w tym tymi, które obejmują dzieci.7

Świadoma zgoda

Innym wyzwaniem, które może wystąpić w pediatrycznych badaniach klinicznych, jest świadoma zgoda. Świadoma zgoda jest wymagana do uczestnictwa we wszystkich badaniach klinicznych, ale proces może stać się bardziej złożony w badaniach pediatrycznych.

Na przykład w USA dzieci poniżej 18 roku życia nie mogą legalnie wyrazić zgody, ponieważ mogą nie w pełni rozumieć ryzyko i korzyści z badania.1,2 Zamiast tego, zgoda musi być uzyskana od rodzica lub opiekuna prawnego. Jednak niektórzy rodzice lub opiekunowie prawni mogą czuć się niekomfortowo z odpowiedzialnością za podejmowanie tej decyzji w imieniu swojego dziecka.1

Chociaż dzieci w USA nie mogą wyrazić zgody, te, które mają siedem lat lub więcej, zazwyczaj muszą wyrazić „przyzwolenie”. Przyzwolenie obejmuje zgodę dziecka na uczestnictwo w badaniu klinicznym, zapewniając, że otrzymują one wyjaśnienie badania odpowiednie do wieku. Ta procedura pomaga w rozwiązaniu etycznego czynnika poszanowania autonomii dziecka.1,2

Ograniczone pobieranie próbek

Wiele badań klinicznych wymaga pobierania krwi, jednak dodatkowym wyzwaniem w badaniach pediatrycznych jest ograniczone pobieranie próbek krwi. Etycznie, jest to robione, aby zminimalizować ból lub dyskomfort, który dzieci mogą odczuwać z powodu igieł, a także aby zapobiec pewnemu rodzajowi anemii (brak zdrowych czerwonych krwinek) wywołanej nadmiernym pobieraniem krwi.2,3,8

Może to być szczególnie restrykcyjne w badaniach klinicznych z udziałem młodszych dzieci, gdzie maksymalna dopuszczalna objętość krwi do pobrania może być mniejsza niż 5 ml.3 Badania kliniczne pediatryczne muszą zatem być zaprojektowane tak, aby to uwzględniać .

Zaangażowanie Sanofi w pediatryczne badania kliniczne

W Sanofi przestrzegamy zasad określonych w wytycznych ICH dotyczących Dobrej Praktyki Klinicznej (GCP), które są przestrzegane we wszystkich badaniach klinicznych. Stosujemy się również do zaleceń organów regulacyjnych, takich jak Komisje Etyki Badań (IRB), które są odpowiedzialne za regulowanie wszelkiego potencjalnego ryzyka dla dziecka we wszystkich badaniach klinicznych.9

Dowiedz się więcej o bioetyce Sanofi w badaniach klinicznych (po angielsku).

Poznaj pediatryczne badania kliniczne Sanofi

Sanofi prowadzi obecnie pediatryczne badania kliniczne w wielu różnych chorobach:

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności badanego produktu leczniczego w cukrzycy typu 1

Frexalimab w zachowaniu endogennego wydzielania insuliny w porównaniu z placebo u dorosłych i małoletnich w trakcie terapii insulinowej (FABULINUS)

Zobacz szczegóły badania

Badanie kontroli glikemii w cukrzycy typu 1

Badanie oceniające skuteczności i bezpieczeństwo Teplizumabu w porównaniu z placebo u uczestników w wieku od 1 do 25 lat z cukrzycą typu 1 w stadium 3

Zobacz szczegóły badania

Badanie szczepionki dotyczące immunogenności niemowląt (zdolności do wywoływania odpowiedzi immunologicznej) i oceniające bezpieczeństwo

Badanie wielokrotnego dawkowania Sarilumab u dzieci i młodzieży z układowym młodzieńczym idiopatycznym zapaleniemstawów (SKYPS)

Zobacz szczegóły badania
Badania pediatryczne

Skróty

FDA, Agencja ds. Żywności i Leków; GCP, Dobra Praktyka Kliniczna; ICH, Międzynarodowa Rada Harmonizacji Wymagań Technicznych dla Produktów Farmaceutycznych do Stosowania u Ludzi; IRB, Komisje Etyki Badań; EMA, Europejska Agencja Leków.

Bibliografia

  1. Patel T. Etyka badań klinicznych pediatrycznych. Intersect: The Stanford Journal of Science, Technology, and Society. 2024;17(2). Dostęp 27 maja 2025.

https://ojs.stanford.edu/ojs/index.php/intersect/article/view/2732

  1. Raschke E. Prowadzenie badań pediatrycznych: Rozwiązywanie wyzwań etycznych i klinicznych. Precisionformedicine.com. Opublikowano 23 października 2023. Dostęp 27 maja 2025. https://www.precisionformedicine.com/blog/pediatric-clinical-trials-challenges/#_ftn1
  2. Shakhnovich V, Hornik CP, Kearns GL, Weigel J, Abdel‐Rahman SM. Jak prowadzić badania kliniczne u dzieci: Poradnik. Clinical and Translational Science. 2019;12(3):218-230. doi:https://doi.org/10.1111/cts.12615
  3. Subramanian D, Cruz CV, Facundo Garcia-Bournissen. Systematyczny przegląd wczesnych faz badań klinicznych farmakologii pediatrycznej. The journal of pediatric pharmacology and therapeutics. 2022;27(7):609-617. doi:https://doi.org/10.5863/1551-6776-27.7.609
  4. FDA. Etyka pediatryczna. Dostępne z: https://www.fda.gov/science-research/pediatrics/pediatric-ethics [Dostęp: maj 2025]
  5. Europejska Agencja Leków. Leki pediatryczne: Przegląd. Dostępne z: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/paediatric-medicines-overview [Dostęp: maj 2025]
  6. HHS.gov. Raport Belmont. Dostępne z: https://www.hhs.gov/ohrp/regulations-and-policy/belmont-report/read-the-belmont-report/index.html#xbasic [Dostęp: maj 2025]
  7. Baysan M, Arbous MS, van der Bom JG. Anemia jatrogenna: niedoceniony i rozwiązywalny problem na oddziale intensywnej terapii. Annals of Blood. 2020;5:19-19. doi:https://doi.org/10.21037/aob-20-29
  8. Europejska Agencja Leków (EMA). ICH E6 dobra praktyka kliniczna - Wytyczne naukowe. Dostępne z: https://www.ema.europa.eu/en/ich-e6-good-clinical-practice-scientific-guideline [Dostęp: maj 2025]
MAT-GLB-2503233-v1.0-09/2025