Pediatrické klinické studie
- Proč jsou pediatrické klinické studie důležité?
- Výzvy v pediatrických klinických studiích
- Závazek společnosti Sanofi k pediatrickému klinickému výzkumu
- Pediatrické klinické studie a výzkumy společnosti Sanofi
- Zkratky
- Reference
Pediatrické klinické studie jsou důležité pro pochopení toho, jak děti reagují na různé léky a vakcíny.
Proč jsou pediatrické klinické studie důležité?
Pediatrické klinické studie jsou ty zahrnující děti a mladé lidi a jsou velmi důležité pro vývoj bezpečných a účinných léků a vakcín vhodných pro tuto věkovou skupinu.1
Děti nejsou jednoduše „malí dospělí“ — mají těla, která stále rostou a mění se, což znamená, že léky na ně mohou působit jinak než na dospělé.1,2 Spoléhání na data z klinických studií u dospělých proto může vést k neúčinné léčbě a neočekávaným vedlejším účinkům u dětí.1,2
Kromě účinnosti a bezpečnosti pomáhají pediatrické studie při určování nejvhodnějšího dávkování a způsobů podávání pro děti.2 Chuť, vůně a textura léků jsou také obzvláště důležité k pochopení, protože tyto faktory mohou ovlivnit ochotu dítěte léky užívat.3
Konečně, některé nemoci jsou jedinečné pro děti svou frekvencí nebo závažností, což činí nezbytným studovat jejich léčbu nebo prevenci specificky v pediatrických klinických studiích.1,4
Běžně používané termíny v pediatrických klinických studiích
K označení jednotlivců zapojených do pediatrických klinických studií mohou být použity různé termíny. Patří mezi ně:
- Pediatrický/dítě/děti: Tyto termíny označují osoby mladší 18 let, které nejsou právně klasifikovány jako dospělí, ačkoli přesný věk dospělosti se může v různých zemích lišit.
- Mladí lidé: Některé osoby mladší 18 let, jako jsou teenageři, se nemusí identifikovat jako děti, takže tento termín může být vhodnější k popisu těchto osob.
K označení pediatrických populací mohou být použity i další termíny, jako jsou kojenec, teenager, novorozenec, miminko, batole, dítě a dospívající.
Výzvy v pediatrických klinických studiích
Děti jsou jedinečnou populací, takže existují také jedinečné výzvy, které mohou doprovázet pediatrické klinické studie.1,2
Etické úvahy pro zařazení dětí do klinických studií
Jak bylo uvedeno, je eticky důležité studovat léky specificky pro děti.1 Jsou však považovány za zranitelnou populaci, což vyvolává obavy ohledně jejich vystavení potenciálním rizikům spojeným s používáním netestovaných léků nebo s klinickým výzkumem obecně.1-3 Proto je třeba zvážit přínosy studie oproti rizikům, aby bylo možné odůvodnit výzkumné úsilí.2
Z tohoto důvodu americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) a Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) stanovily etické pokyny pro klinické studie zahrnující děti, které zahrnují dodatečná ochranná opatření k zajištění jejich ochrany.5,6
Kromě toho etické principy respektu k osobám, dobročinnosti a spravedlnosti vedou všechny klinické studie, včetně těch, které zahrnují děti.7
Informovaný souhlas
Další výzvou, která může být v pediatrických klinických studiích zaznamenána, je informovaný souhlas. Informovaný souhlas je vyžadován pro účast ve všech klinických studiích, ale proces se může stát složitějším v pediatrických studiích.
Například ve Spojených státech nemohou děti mladší 18 let legálně poskytnout souhlas, protože nemusí plně chápat rizika a přínosy studie.1,2 Místo toho musí být souhlas získán od rodiče nebo zákonného zástupce. Někteří rodiče nebo zákonní zástupci se však mohou cítit nepohodlně s odpovědností za toto rozhodnutí jménem svého dítěte.1
Ačkoli děti v USA nemohou poskytnout souhlas, ty, které jsou sedm let nebo starší, obvykle potřebují poskytnout „souhlas dítěte“. Souhlas dítěte zahrnuje souhlas dítěte s účastí v klinické studii, zajišťující, že jim je poskytnuto vysvětlení studie přiměřené věku. Tento postup pomáhá řešit etický faktor respektování autonomie dítěte.1,2
Omezený odběr vzorků
Mnoho klinických studií vyžaduje odběr krve, další výzvou v pediatrických studiích je však omezený odběr vzorků krve. Z etického hlediska se to dělá, aby se minimalizovala bolest nebo nepohodlí, které děti mohou pociťovat z jehel, a také aby se zabránilo určitému typu anémie (nedostatek zdravých červených krvinek) vyvolané nadměrným odběrem krve.2,3,8
To může být obzvláště omezující v klinických studiích zahrnujících menší děti, kde maximální povolený objem krve pro odběr může být méně než 5 ml.3 Pediatrické klinické studie proto musí být navrženy s ohledem na toto.
Závazek společnosti Sanofi k pediatrickému klinickému výzkumu
Ve společnosti Sanofi dodržujeme zásady uvedené v pokynech ICH pro správnou klinickou praxi (GCP), které jsou dodržovány ve všech klinických studiích. Řídíme se také radami regulačních orgánů, jako jsou Institucionální kontrolní komise (IRB), které jsou zodpovědné za regulaci jakéhokoli potenciálního rizika pro dítě ve všech klinických studiích.9
Dozvíte se více o bioetice společnosti Sanofi v klinických studiích (v angličtině).
Prozkoumejte pediatrické klinické studie a výzkumy společnosti Sanofi
Společnost Sanofi má probíhající pediatrické klinické studie v řadě různých onemocnění:
Studie bezpečnosti a účinnosti zkušebního léku pro diabetes 1. typu
FrexalimAB v zachování endogenní sekrece inzulínu ve srovnání s placebem u dospělých a dospívajících při inzulínové terapii (FABULINUS)
Studie glykemické kontroly u diabetu 1. typu
Studie zkoumající účinnost a bezpečnost Teplizumabu ve srovnání s placebem u účastníků ve věku 1 až 25 let s diabetem 1. typu ve stadiu 3
Studie zkušební vakcíny pro imunogenicitu kojenců (schopnost vyvolat imunitní odpověď) a bezpečnost
Studie 21-valentní pneumokokové konjugované vakcíny u zdravých kojenců od přibližně 2 měsíců věku
Zkoumání bezpečnosti a imunogenicity (schopnosti vyvolat silnou imunitní odpověď) zkušební pneumokokové vakcíny u kojenců
Studie 4dávkového režimu 21-valentní pneumokokové konjugované vakcíny u zdravých kojenců od přibližně 2 měsíců věku
Výzkumná studie zkušebního léku pro systémovou juvenilní idiopatickou artritidu u dětí a dospívajících
Studie opakovaného hledání dávky Sarilumab u dětí a dospívajících se systémovou juvenilní idiopatickou artritidou (SKYPS)
Zkratky
FDA, Úřad pro kontrolu potravin a léčiv; GCP, Správná klinická praxe; ICH, Mezinárodní rada pro harmonizaci technických požadavků na léčivé přípravky pro humánní použití; IRB, Institucionální kontrolní komise; EMA, Evropská agentura pro léčivé přípravky.
Reference
- Patel T. Etika pediatrických klinických studií. Intersect: The Stanford Journal of Science, Technology, and Society. 2024;17(2). Přístup 27. května 2025.
https://ojs.stanford.edu/ojs/index.php/intersect/article/view/2732
- Raschke E. Provádění pediatrických studií: Řešení etických a klinických výzev. Precisionformedicine.com. Publikováno 23. října 2023. Přístup 27. května 2025. https://www.precisionformedicine.com/blog/pediatric-clinical-trials-challenges/#_ftn1
- Shakhnovich V, Hornik CP, Kearns GL, Weigel J, Abdel‐Rahman SM. Jak provádět klinické studie u dětí: Návod. Clinical and Translational Science. 2019;12(3):218-230. doi:https://doi.org/10.1111/cts.12615
- Subramanian D, Cruz CV, Facundo Garcia-Bournissen. Systematický přehled raných fází pediatrických klinických farmakologických studií. The journal of pediatric pharmacology and therapeutics. 2022;27(7):609-617. doi:https://doi.org/10.5863/1551-6776-27.7.609
- FDA. Pediatrická etika. Dostupné z: https://www.fda.gov/science-research/pediatrics/pediatric-ethics [Přístup: květen 2025]
- Evropská agentura pro léčivé přípravky. Pediatrické léčivé přípravky: Přehled. Dostupné z: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/paediatric-medicines-overview [Přístup: květen 2025]
- HHS.gov. Belmontská zpráva. Dostupné z: https://www.hhs.gov/ohrp/regulations-and-policy/belmont-report/read-the-belmont-report/index.html#xbasic [Přístup: květen 2025]
- Baysan M, Arbous MS, van der Bom JG. Iatrogenní anémie: podceňovaný a řešitelný problém na jednotce intenzivní péče. Annals of Blood. 2020;5:19-19. doi:https://doi.org/10.21037/aob-20-29
- Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA). ICH E6 správná klinická praxe - Vědecké pokyny. Dostupné z: https://www.ema.europa.eu/en/ich-e6-good-clinical-practice-scientific-guideline [Přístup: květen 2025]