Studi Clinici Pediatrici

Possono essere utilizzati diversi termini per riferirsi agli individui coinvolti negli studi clinici pediatrici:

• Pediatrico/bambino/bambini: Questi termini si riferiscono a individui di età inferiore ai 18 anni, che non sono legalmente classificati come adulti, sebbene l'età esatta della maggiore età possa variare a seconda del paese.
• Giovani: Alcuni individui sotto i 18 anni, come gli adolescenti, potrebbero non identificarsi come bambini, quindi questo termine potrebbe essere più appropriato per descrivere queste persone.

Possono essere utilizzati anche altri termini per riferirsi alle popolazioni pediatriche, come neonato, adolescente, neonato, bebè, bambino piccolo e adolescente.

Come affermato, è eticamente importante studiare i farmaci specificamente per i bambini.¹ Tuttavia, sono considerati una popolazione vulnerabile, il che solleva preoccupazioni sull'esposizione ai potenziali rischi associati all'uso di farmaci non testati o alla ricerca clinica in generale.¹⁻³ Pertanto, i benefici di uno studio devono essere attentamente valutati rispetto ai rischi per giustificare lo sforzo di ricerca.²

Per questo motivo, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) hanno stabilito linee guida etiche per gli studi clinici che coinvolgono i bambini, che incorporano ulteriori salvaguardie per garantire la loro protezione.⁵,⁶

Inoltre, i principi etici di rispetto per le persone, beneficenza e giustizia guidano tutti gli studi clinici, compresi quelli che coinvolgono i bambini.⁷

Un'altra sfida che si può incontrare negli studi clinici pediatrici riguarda il consenso informato. Il consenso informato è richiesto per la partecipazione a tutti gli studi clinici, ma il processo diventa più complesso negli studi pediatrici.

Ad esempio, negli Stati Uniti, i bambini di età inferiore ai 18 anni non possono legalmente fornire il consenso, poiché potrebbero non comprendere pienamente i rischi e i benefici dello studio.¹,² Invece, il consenso deve essere ottenuto da un genitore o tutore legale. Tuttavia, alcuni genitori o tutori legali potrebbero sentirsi a disagio con la responsabilità di prendere questa decisione per conto del loro figlio.¹

Sebbene i bambini negli Stati Uniti non possano fornire il consenso, quelli di età pari o superiore a sette anni in genere devono fornire il loro "assenso". L'assenso implica l'accordo del bambino a partecipare allo studio clinico, assicurando che gli venga fornita una spiegazione dello studio adeguata all'età. Questa procedura aiuta ad affrontare il fattore etico del rispetto dell'autonomia del bambino.¹,²

Molti studi clinici richiedono la raccolta di sangue, tuttavia, una sfida aggiuntiva negli studi pediatrici è la raccolta limitata di campioni di sangue. Eticamente, questo viene fatto per minimizzare qualsiasi dolore o disagio che i bambini possono sperimentare a causa degli aghi, nonché per prevenire un tipo di anemia (mancanza di globuli rossi sani) innescata da un'eccessiva raccolta di sangue.²,³,⁸

Questo può essere particolarmente restrittivo negli studi clinici che coinvolgono bambini più piccoli, dove il volume massimo consentito di sangue per la raccolta può essere inferiore a 5 ml.³ Gli studi clinici pediatrici devono quindi essere progettati tenendo conto di questo.