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Approbation de Xenpozyme® (olipudase alpha) au Japon – premier et seul médicament approuvé pour le traitement du déficit en sphingomyélinase acide

  • Xenpozyme est le premier médicament de Sanofi approuvé dans le cadre du programme SAKIGAKE d’évaluation accélérée des médicaments.
  • Approbation fondée sur les résultats positifs de deux essais cliniques distincts menés chez des enfants et des adultes ayant permis de démontrer une amélioration de la fonction respiratoire (mesurée par la DLCO) et une diminution du volume de la rate et du foie.

Paris, le 28 mars 2022. Le ministère japonais de la Santé, du Travail et de la Protection sociale a accordé une autorisation de mise sur le marché à Xenpozyme® (olipudase alpha) pour le traitement des adultes et enfants présentant un déficit en sphingomyélinase acide sans manifestations neurologiques. Le déficit en sphingomyélinase acide est une maladie génétique, évolutive, rare et potentiellement mortelle. Xenpozyme est actuellement le seul médicament approuvé pour le traitement de cette maladie, en plus d’être le premier médicament de Sanofi approuvé dans le cadre du programme SAKIGAKE (« pionnier » en japonais), un dispositif d’évaluation accélérée mis en place par le gouvernement japonais afin de promouvoir la recherche et le développement de nouveaux médicaments innovants permettant de répondre à des besoins médicaux non pourvus.

Dr John Reed, Ph.D.
Vice-Président Exécutif, Responsable Monde, Recherche et Développement, Sanofi
« L’approbation de Xenpozyme est un moment décisif pour les patients présentant un déficit en sphingomyélinase acide et leurs familles et l’aboutissement de 20 années de recherche et d’efforts de la part d’associations partenaires de cliniciens et de patients. Premier médicament au monde approuvé pour le traitement de cette maladie, Xenpozyme représente une option thérapeutique qui pourrait potentiellement transformer la vie de cette communauté de patients longtemps négligée. Nous sommes fiers de cette réalisation et reconnaissants à l’Agence japonaise des produits de santé d’avoir reconnu l’importance des besoins non pourvus que ce médicament permet de satisfaire en lui conférant la désignation Sakigake. Sanofi collabore avec les autorités de santé de multiples pays, en particulier avec celles de l’UE où l’olipudase alpha a obtenu la désignation PRIME et aux États-Unis où cette enzymothérapie substitutive a obtenu la désignation de "Médicament innovant", pour que ce médicament important parvienne le plus rapidement possible aux patients présentant cette maladie, partout dans le monde. »

Xenpozyme est une enzyme recombinante humaine, la sphingomyélinase acide, développée pour remédier au déficit en sphingomyélinase acide, l’enzyme qui permet la dégradation du lipide sphingomyéline, ou à son défaut de fonctionnement. L’accumulation de sphingomyéline dans les cellules peut provoquer des atteintes dans les poumons, la rate et le foie, ainsi que dans d’autres organes et entraîner un décès prématuré.   

L’approbation de Xenpozyme au Japon est fondée sur les résultats positifs des essais cliniques ASCEND et ASCEND-Peds qui ont permis de démontrer que Xenpozyme améliore la fonction respiratoire (mesurée par la capacité de diffusion du monoxyde de carbone ou DLCO) et entraîne une diminution du volume de la rate et du foie, avec un profil de sécurité bien toléré chez les adultes et enfants présentant un déficit en sphingomyélinase acide. Ces données ont été présentées au Congrès virtuel annuel 2020 de l’American Society of Human Genetics (ASHG).

Xenpozyme a été évalué chez les enfants et adultes pour le traitement des manifestations non neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide de type A/B et de type B. Xenpozyme n’a pas été étudié chez des patients présentant un déficit en sphingomyélinase acide de type A.
Traditionnellement connu sous le nom de maladie de Niemann-Pick de type A et de type B, le déficit en sphingomyélinase acide est une maladie de surcharge lysosomale génétique, évolutive et potentiellement mortelle. Le déficit en sphingomyélinase acide regroupe plusieurs maladies causées par le même déficit enzymatique, dont deux types qui pourraient représenter les extrémités opposées d’un continuum parfois désigné sous le nom de déficit en sphingomyélinase acide de type A et de type B. Le type A/B de ce déficit représente une forme intermédiaire qui inclut des atteintes neurologiques à différents degrés. Jusqu’à présent, il n’existait aucun médicament approuvé pour cette maladie.

En dehors du Japon, l’olipudase alpha est évaluée par des organismes de réglementation partout dans le monde. La demande de licence de produit biologique (BLA, Biologics License Application) (BLA) relative à l’olipudase alpha a été acceptée par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, qui lui a accordé un examen prioritaire et devrait rendre sa décision au début du 3ème trimestre de 2022. L’Agence européenne des médicaments (EMA) a pour sa part accordé le statut de médicament prioritaire (PRIME) à l’olipudase alpha. Sa décision est attendue au deuxième semestre de 2022.

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