En 2026, notre Programme Humanitaire pour les Maladies Rares célèbre son 35e anniversaire — une étape importante qui témoigne de l'impact durable du programme sur les patients, les professionnels de santé et les systèmes de santé à travers le monde.
Apporter des soins là où ils sont le plus nécessaires
Depuis plus de trois décennies, notre Programme Humanitaire pour les Maladies Rares a permis à des milliers de personnes atteintes de maladies rares d'accéder à un traitement sur la base d'un besoin médical avéré, indépendamment de leur lieu de résidence dans le monde ou de leur capacité à payer.
Créé en 1991 parallèlement à l'approbation par la FDA américaine de notre premier traitement pour une maladie rare, le programme reflète la conviction profonde de la société que le leadership dans le domaine des maladies rares va au-delà du développement de thérapies.
Il s'agit de la première initiative humanitaire de ce type et de celle qui dure depuis le plus longtemps ; au fil du temps, elle s'est développée pour soutenir six communautés atteintes de maladies lysosomales de surcharge sur six continents, avec un accent particulier sur les régions où l'accès aux soins est limité.
Créer un impact tout au long du parcours de soins
Ancré dans les besoins des communautés qu'il sert, le Programme Humanitaire pour les Maladies Rares est partie intégrante de nos efforts pour soutenir le diagnostic des patients, la formation des médecins, le suivi des traitements et la défense des intérêts des patients, en travaillant en étroite collaboration avec nos équipes Médicale et Affaires Publiques ainsi qu'avec d'autres groupes afin de soutenir un traitement durable pour les patients.
- Soutenir les voies d'accès qui permettent un accès durable et à long terme des patients aux traitements approuvés, tout en assurant la continuité des soins
- Renforcer les connaissances des professionnels de santé en matière de diagnostic, d'attentes thérapeutiques, de suivi et de prise en charge continue, en leur fournissant des formations et des ressources pratiques
- Collaborer avec les associations de patients pour sensibiliser et répondre aux besoins non satisfaits au sein de la communauté des maladies lysosomales de surcharge en amplifiant la voix des patients et en renforçant les actions de proximité
- Travailler en partenariat avec les gouvernements pour renforcer des systèmes de santé durables permettant une prise en charge à long terme des personnes atteintes de maladies rares, en faisant progresser les politiques et les infrastructures favorisant un accès pérenne aux traitements
Le programme soutient les patients dans les pays où le remboursement n'est pas disponible pour diverses raisons, notamment la situation géographique, les infrastructures de santé locales ou le coût. Dans la mesure où le traitement des maladies lysosomales de surcharge nécessite un accès à vie à la thérapie, près d'un tiers des patients du Programme Humanitaire pour les Maladies Rares participent au programme depuis plus d'une décennie.
L'impact du programme sur 35 ans est considérable. Voici quelques témoignages :
Laisa vit au Mozambique et a reçu un diagnostic de maladie de Gaucher à l'âge de 15 ans en 2020, bien qu'elle ait présenté des symptômes dès l'âge de cinq ans. Elle a débuté le traitement en avril 2022, et elle a réalisé avec succès sa 100e perfusion plus tôt cette année.
Je vois la vie différemment, même face à une maladie rare. Chacun mérite la possibilité d'aller de l'avant. J'ai une fille apparemment en bonne santé qui me remplit de joie et d'espoir pour un meilleur avenir.
Laisa
Patiente atteinte de la maladie de Gaucher, Mozambique
L'International Gaucher Alliance est l'une des nombreuses organisations de défense des patients avec lesquelles nous collaborons pour naviguer dans des systèmes de santé complexes et garantir l'accès au traitement pour les patients qui en seraient autrement privés.
Tanya Collin-Histed, PDG de l'International Gaucher Alliance et mère d'une fille atteinte de la maladie de Gaucher, explique : « Ce qui rend le Programme Humanitaire de Sanofi si précieux, c'est qu'il repose sur un véritable partenariat. Nombre des patients que nous soutenons viennent de pays où l'accès au traitement a été très limité, faisant de l'accès aux soins un parcours complexe qui requiert souvent persévérance, créativité et collaboration. L'International Gaucher Alliance est fière de travailler aux côtés de l'équipe Humanitaire de Sanofi, des professionnels de santé, des patients et de leurs familles pour aider à surmonter les obstacles, défendre les intérêts de ceux qui en ont besoin et trouver des solutions ensemble. »
En agissant en tant que partenaire de confiance et défenseur des patients tout au long de leur parcours, cette approche collaborative a redonné espoir à d'innombrables familles et démontre ce qui peut être accompli lorsque nous partageons l'engagement de ne laisser aucun patient de côté.
Tanya Collin-Histed
Directrice générale, International Gaucher Alliance
Par l'intermédiaire de nos équipes médicales, nous sommes en contact avec des centaines de médecins du monde entier. Leur première expérience dans le traitement des maladies rares passe souvent par notre Programme Humanitaire pour les Maladies Rares.
Pour le Dr Hela Boudabous, Maître de conférences en pédiatrie et maladies métaboliques héréditaires, Hôpital La Rabta, Tunisie, sa participation à notre Programme Humanitaire pour les Maladies Rares a marqué un tournant dans sa carrière.
Chaque jour, je suis témoin de l'impact direct que ce programme a sur la vie et le quotidien des patients et de leurs familles. Je suis fière de contribuer à cette initiative qui rappelle l'essence même de notre profession : prendre soin de tous, sans distinction, avec humanité et compassion.
Dr. Hela Boudabous
Maître de conférences en pédiatrie et maladies métaboliques héréditaires, Hôpital La Rabta, Tunisie
L'accès au traitement dans les zones touchées par des conflits et disposant de ressources limitées est souvent entravé par des réglementations d'importation complexes, des retards en douane et des contextes politiques ou sécuritaires en constante évolution. Nous avons collaboré avec Global Health Partners pendant 17 ans pour surmonter de nombreux défis logistiques afin de contribuer à l'acheminement de médicaments aux enfants et aux adultes atteints de maladies lysosomales de surcharge à Cuba.
Notre programme commun a permis aux patients atteints de maladies rares, dont beaucoup sont des enfants, de bénéficier d'un accès durable et sécurisé aux traitements, offrant un espoir à des patients jusqu'alors inaccessibles.
Bob Schwartz
Directeur Exécutif, Global Health Partners
Poursuivre le possible pour les maladies rares
Le travail n'est pas terminé. Au cours de la dernière décennie, nous avons élargi notre engagement au-delà des maladies lysosomales de surcharge. En tant que Partenaire Visionnaire Fondateur du World Federation of Hemophilia Humanitarian Aid Program, nous, en collaboration avec Sobi et d'autres contributeurs, contribuons à combler les lacunes thérapeutiques pour les personnes vivant avec l'hémophilie dans les pays émergents.
Le Programme d'aide humanitaire de la FMH améliore le manque d'accès aux soins et aux traitements en apportant un soutien indispensable aux personnes atteintes de troubles hémorragiques héréditaires dans les pays en développement. En offrant aux patients un flux de dons d'aide humanitaire plus prévisible et durable, le Programme d'aide humanitaire de la FMH permet aux patients de bénéficier d'un accès constant et fiable aux traitements et aux soins.
Dans les années à venir, le Programme humanitaire pour les maladies rares continuera d'évoluer pour répondre aux besoins de la communauté et élargir l'accès durable aux soins — en poursuivant ce qui est possible pour les maladies rares, afin que davantage de personnes puissent vivre pleinement ce qui compte le plus.
