Une illustration 3D de la Tyrosine Kinase de Bruton (BTK)
Une illustration 3D de la Tyrosine Kinase de Bruton (BTK)
Maladies rares
Nous contribuons à ce que des personnes remarquables puissent construire leur avenir, même si leur maladie est rare.
Les personnes atteintes d'une maladie rare ne sont pas définies par celle-ci. En écoutant et en apprenant des patients nous pouvons améliorer la vie d’individus et de familles partout dans le monde.
Burcu Eryilmaz
Responsable Monde, Maladies rares
Le saviez-vous ?
7 000
maladies rares connues touchent 400 million de patients et leur famille dans le monde entier.1
40
ans que nous nous consacrons aux patients, aux familles et aux profesionnels de la santé qui se battent pour diagnostiquer et prendre en charge les maladies rares
6
communautés de maladies rares sont soutenues par notre programme d'aide humanitaire mondiale et notre programme de registres des maladies rares.2
Un engagement durable pour une meilleure prise en charge des maladies rares
Chaque personne vivant avec une maladie rare a des besoins différents. Les symptômes et les complications peuvent varier considérablement d'une personne à une autre, allant jusqu'à être potentiellement mortels, avec peu, voire aucun traitement disponible.
Nous poursuivons les miracles de la science pour développer de nouveaux traitements et transformer la vie des gens.
Nous sommes fiers d'avoir lancé des médicaments révolutionnaires pour la maladie de Gaucher, la maladie de Pompe, la maladie de Fabry, la mucopolysaccharidose I (MPS I) et le déficit en sphingomyélinase acide (ASMD), et nous continuons à contribuer à la redéfinition des normes de soins pour ces maladies.
Notre portefeuille pour les maladies rares
Notre activité principale dans le domaine des maladies rares concerne les troubles du stockage lysosomal (TLS), un groupe de maladies génétiques rares causées par des déficiences enzymatiques.3 Notre portefeuille comprend aujourd'hui non seulement de nombreuses maladies de surcharge lysosomale, mais aussi d'autres types de maladies rares.
Nous sommes conscients que l'amélioration de la qualité des soins est à la fois un marathon et un sprint. C'est pourquoi nous ne cessons d'innover et de collaborer pour faire progresser la compréhension scientifique.
Bâtir une communauté, acquérir des connaissances
Nous soutenons les services en ligne qui aident les gens à partager des informations sur leurs expériences des maladies rares.
Les registres de maladies favorisent la collaboration et aident les patients, les médecins et les chercheurs à mieux comprendre les maladies rares. C'est ainsi qu'ils peuvent améliorer le diagnostic et les soins.
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Références
- Fédération internationale de l'industrie du médicament (2017) Maladies rares. Consulté le 14 octobre 2022
- Notre programme humanitaire des Maladies Rares soutient les personnes atteintes de la maladie de Gaucher, de la maladie de Fabry, de la maladie de Pompe, du déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) et des mucopolysaccharidoses I et II (MPS II dans les territoires de Sanofi uniquement). (Soutien pour la MPS II dans les domaines de Sanofi uniquement). Nous parrainons des registres de maladies rares pour la maladie de Gaucher, la maladie de Fabry, la maladie de Pompe et les Mucopolysaccharidoses I.
- Clarke JTR (2017) Troubles du stockage lysosomal. Publié sur le site de la National Organization for Rare Disorders. Accessible depuis le 14 octobre 2022
Mise à jour novembre 2023