Au-delà des études cliniques : il est important d’écouter
Intégrer le point de vue du patient dans les soumissions réglementaires et collaborer autour des questions d’accès et de soins.
Quand Kersten Sharrock, Responsable Monde de l’engagement global des patients, parle de la notion d’« engagement des patients », elle ne décrit pas simplement une tendance récente ou une solution technique. Elle évoque une réalité plus fondamentale : la vie d’un malade ne commence pas dans le cabinet du médecin, pas plus qu’elle ne s’y termine.
« Faire participer et engager les patients, c’est d’abord et avant tout les écouter », indique-t-elle. « C’est comprendre la manière dont ils vivent réellement avec la maladie, et pas seulement comment la maladie se manifeste dans un contexte clinique. »
Kersten s’occupe de l’engagement global des patients chez Sanofi, et sa position en la matière est le fruit d’années d’une étroite collaboration avec des groupes de patients dans différentes aires thérapeutiques et régions du monde. À cet égard, elle fait état à la fois d’avancées significatives et d’un impératif tout à fait clair.
Désormais, il n’y a plus qu’une seule voix qui va nous permettre d’aller vers un avenir meilleur. Celle de patients qui défendent leurs droits. Celle de patients qui exigent le changement.
Kersten Sharrock
Responsable Monde de l’engagement global des patients
Et les soins de santé dans les différents pays commencent à répondre. L’impact est tangible : des études cliniques qui recrutent plus rapidement, des traitements mis au point à partir de données issues de la vie réelle, et un développement qui reste sur la bonne voie. Mais de l’avis de Kersten, faire entendre la voix des patients dans le processus de fabrication des médicaments n’est que la première partie de l’équation.
Ce que les patients nous apprennent et ce que les données cliniques ne nous disent pas
Les essais cliniques sont capables de mesurer des aspects tels que l’efficacité et la sécurité des traitements, ce qui nous aide à déterminer la posologie optimale et à identifier les effets secondaires potentiels. Mais c’est autre chose que le fait de faire appel aux patients permet de faire remonter à la surface, une réalité différente : les aspects pratiques et émotionnels qui permettent de savoir si une nouvelle thérapie est effectivement utilisable ou pas.
« Les données sur l’expérience des patients ne sont pas des préférences abstraites », observe Kersten. « Elles nous indiquent les points sur lesquels la maladie impacte véritablement les personnes atteintes. » Lorsque les études cliniques sont élaborées avec la participation des patients, le recrutement est plus rapide et le développement reste sur la bonne voie. En 2024, des données sur l’expérience des patients ont été incluses dans toutes les soumissions réglementaires de Sanofi, montrant à quel point cette démarche est désormais profondément ancrée dans notre pratique.
Et demain ? De la mise au point à l’accès des patients
L’engagement et la participation des patients font désormais davantage partie intégrante de la recherche et du développement cliniques. Mais Kersten est claire : le fait de tendre plus tôt le micro aux patients ne constitue qu’une partie du problème. « Vient alors ce qui en fait est le plus important : ce que nous faisons des retours et avis de ces malades », dit-elle.
On trouve de plus en plus de données sur l’expérience des patients dans les soumissions réglementaires et dans les évaluations des technologies de santé (ETS), qui déterminent si les autorités sanitaires vont couvrir et rembourser les nouveaux traitements. Mais en comprendre l’influence n’est pas toujours simple. Les définitions varient d’un endroit à l’autre, et nombreux sont les cadres d’ETS qui ont été conçus principalement pour des éléments de preuve cliniques et économiques. En conséquence, certains processus ont du mal à intégrer de manière significative le vécu des patients, s’appuyant sur des questionnaires trop techniques ou trop généraux pour appréhender ce qui compte le plus pour les patients. « Les données existent », note Kersten, « et les systèmes sont en train de rattraper leur retard. »
Mais les choses avancent ! La Belgique a renforcé sa collaboration avec les associations de patients et revoit ses processus pour mieux intégrer leurs perspectives et leur vécu. L’Espagne a intégralement revu son système pour pouvoir intégrer d’emblée la participation et l’engagement des patients. La Turquie expérimente actuellement des cadres intégrant la participation des patients. La direction de l’ETS irlandaise a publiquement reconnu la nécessité d’un changement et teste actuellement de nouveaux modèles.
« Nous assistons à de réels progrès », nous dit-elle. « Les autorités reconnaissent désormais que le fait de comprendre et d’appréhender la réalité du vécu des patients n’est plus une option – c’est fondamental pour prendre les bonnes décisions en matière d’accès. » De l’avis de Kersten, c’est sur ce point que doit porter en priorité la prochaine étape : non seulement il faut inciter les patients à s’exprimer davantage pour obtenir des données, mais il faut aussi faire en sorte que les systèmes de santé soient prêts à les intégrer et à en faire bon usage.
Perspectives des patients : au-delà des données, au cœur de la vie
L’engagement des patients constitue un élément essentiel de notre démarche de recherche afin de concevoir de meilleurs traitements et de favoriser une collaboration systémique dans le secteur de la santé. Eric Low, consultant indépendant et représentant des patients, partage son point de vue sur la manière dont la collaboration peut contribuer aux avancées dans le domaine de la santé.
Voir plus grand et imaginer des systèmes qui écoutent
Les associations de patients font déjà un travail considérable parallèlement à celui des autorités de santé : formation et éducation, soutien aux aidants, campagnes d’information dans les écoles et gestion de crise. Elles répondent aux questions. Elles aident les familles à trouver des informations et des ressources. Elles plaident pour des changements de politique.
Kersten estime que le temps est venu désormais de réfléchir à ce que nous leur demandons et à la façon dont le secteur et les systèmes de santé peuvent soutenir leur action plutôt qu’y ajouter un fardeau supplémentaire. À son avis, le plus intéressant serait de renforcer la collaboration avec les associations de patients, notamment avec celles qui travaillent en parallèle sur plusieurs pathologies. À cet égard, les groupes de patients atteints de maladies rares ont souvent ouvert la voie en formant des coalitions qui renforcent la voix collective et réduisent les doublons. « Certains des problèmes rencontrés sont les mêmes, quelle que soit la maladie concernée », relève Kersten.
Cette forme de coopération mériterait d’être soutenue, autant par notre secteur économique que par les systèmes de santé. Chez Sanofi, tel est précisément l’objectif de notre initiative relative à l’engagement patient intégré, dans la mesure où elle fournit non seulement un cadre, mais aussi des outils et une cohérence d’ensemble au processus, tout en faisant en sorte que l’engagement lui-même reste local et humain. « L’objectif n’est pas de tout centraliser », explique Kersten. « Il s’agit de donner aux personnes sur le terrain les moyens de s’engager d’une manière qui a réellement du sens pour les patients. »
Nous travaillons aussi avec les associations de patients sur des actions plus larges : apporter des éléments de preuve sur l’accès durable à l’innovation, démontrer que la santé est un investissement et aider les patients à contribuer utilement aux débats publics sur le financement des soins de santé. « Nous travaillons avec ces entités de patients pour leur fournir des preuves qu’elles peuvent utiliser », souligne Kersten. « Au bout du compte, c’est bien la voix des patients eux-mêmes qui fait évoluer les systèmes de santé. »
Une définition du progrès qui n’est pas toujours la même
Pour Kersten, un engagement efficace des patients ne se mesure pas au volume de données collectées ou au nombre d’initiatives lancées. Il amène des résultats plus discrets : moins d’études à refaire, moins de corrections tardives, moins d’attentes mal alignées. « Quand on écoute le patient plus tôt », dit-elle, « on prévient les erreurs, au lieu d’avoir à les corriger ultérieurement. »
Tel est à son avis le vrai intérêt de l’engagement patient, ce passage de la correction a posteriori à la prévention a priori. Il ne s’agit pas d’une activité séparée, mais d’un élément fondamental du fonctionnement des soins de santé.
Le temps est l’atout le plus précieux de la santé – pour les patients, les soignants, les aidants, les cliniciens, les associations comme pour les systèmes de santé. Si l’engagement des patients réussit, il rend le développement plus intelligent, l’accès mieux informé et les systèmes plus réactifs aux réalités de la vie avec une maladie.
« L’engagement des patients ne consiste pas à en faire plus », conclut Kersten. « Il s’agit de faire ce qui compte, et de construire des systèmes prêts à écouter. »
Pour contribuer à l’avancement de la recherche, renseignez-vous sur nos essais cliniques et sur la façon dont vous pouvez vous porter volontaires sur SanofiStudies.com.