Une longueur d'avance dans la recherche et le développement sur les maladies rares
Sanofi s’engage à chercher, concevoir et produire de nouveaux traitements thérapeutiques pour les personnes atteintes de maladies rares. À travers le monde, plus de 350 millions de personnes sont atteintes de maladies rares difficiles à diagnostiquer et à soigner. Les patients et leurs familles doivent se soumettre à un parcours de soins long et éprouvant qui implique des tests, des diagnostics contradictoires et de nombreuses consultations avec des médecins spécialisés. C’est pourquoi les équipes de recherche et développement de Sanofi se sont fixé pour mission de raccourcir ce parcours de soins en proposant des solutions thérapeutiques durables et novatrices.
Sanofi, un leader de l’innovation
Sanofi peut s’appuyer sur des connaissances solides dans le domaine des troubles du stockage lysosomal : un ensemble de maladies génétiques rares causées par des déficiences enzymatiques. Nos équipes élaborent des traitements novateurs pour lutter contre les maladies de Fabry, de Gaucher et de Pompe, et travaillent au développement de nouvelles thérapies pour les patients atteints de gangliosidose à GM2 (maladie de Tay-Sachs, variant AB et maladie de Sandhoff) et présentant un déficit en sphingomyélinase acide. Les connaissances acquises dans le cadre des recherches sur les maladies rares peuvent s’appliquer à d’autres pathologies et contribuer aux recherches cliniques sur la polykystose rénale autosomique dominante (PKD) ou le syndrome d’Alport par exemple.
Ce qui motive nos leaders R&D
Une conversation avec Pablo Sardi et Karin Knobe, qui dirigent la recherche et le développement sur les maladies rares chez Sanofi
Un pionnier de la R&D
En 1984, Sanofi s’est établi comme leader de la recherche en maladies rares avec le développement d’un traitement efficace contre la maladie de Gaucher, l’un des troubles de stockage lysosomal les plus courants. Ce succès s’explique par les travaux de pointe du groupe dans ledomaine génétique et de la fabrication d’ADN recombinant, qui ont permis la production à grande échelle de thérapies enzymatiques substitutives (TES). Les TES décomposent la substance lipidique qui s’accumule dans les cellules des patients atteints de troubles du stockage lysosomal. Les travaux de Sanofi sur la maladie de Gaucher ont donné lieu à des avancées rapides dans le traitement des maladies de Fabry et de Pompe ainsi que de la mucopolysaccharidose I (MPS I), et à de nouvelles recherches sur le déficit en sphingomyélinase acide pour lequel aucune solution thérapeutique n’existe à ce jour.
Des patients peu nombreux, mais une incidence majeure
Sanofi tient depuis longtemps des registres de maladies, qui constituent un centre de gravité majeur pour les communautés de patients à travers le monde. Ces registres permettent aux médecins de mettre en commun des informations cliniques et réelles sur des pathologies qui seraient autrement difficiles à étudier. Les chercheurs de Sanofi s’appuient sur ces registres pour assurer l’amélioration continue des thérapies existantes, identifier les besoins médicaux non satisfaits des patients atteints de maladies rares, et découvrir de nouveaux axes de recherche pour les maladies rares ou communes.
Pipeline pour les maladies rares
Grâce aux acquisitions stratégiques du Groupe, les chercheurs de Sanofi - quels que soient leur zone géographique et leur domaine de spécialité - peuvent travailler en étroite collaboration et disposer d’une vaste gamme d’outils technologiques pour accélérer la recherche dans le domaine des maladies rares. Les équipes R&D de Sanofi planchent actuellement sur plusieurs traitements potentiels en phase de développement clinique, et notre pipeline comprend également plusieurs approches novatrices pour s’attaquer aux causes sous-jacentes des maladies rares.
Boîte à outils technologiques
Grâce à un large éventail de nouvelles technologies, les équipes R&D de Sanofi peuvent proposer de nouvelles solutions thérapeutiques contre les maladies rares. Allant de la recherche initiale au développement, les scientifiques de Sanofi ouvrent de nouvelles voies en matière de médecine génomique, de biologie synthétique et de produits biologiques afin de mettre au point des traitements thérapeutiques susceptibles de changer la donne pour les patients atteints de maladies rares.
Soutien aux patients et aux soignants
Depuis de nombreuses années, Sanofi fait preuve d’un engagement sans faille auprès des patients atteints de maladies rares et des soignants, qui manquent souvent de personnel et de ressources.
- Défense des intérêts des patients : le groupe Sanofi de défense des intérêts des patients travaille en étroite collaboration avec les communautés de patients pour comprendre leurs besoins et s’assurer qu’ils soient entendues.
- Registres de maladies : l’avis des patients est essentiel au progrès scientifique. C’est pourquoi Sanofi encourage la tenue de registres à travers le monde - bases de données sécurisées et organisées qui regroupent des informations sur la santé, le bien-être et les soins médicaux - pour les maladies de Gaucher, de Fabry, de Pompe et la mucopolysaccharidose I (MPS I). Ces registres recueillent les données de patients et de médecins dans plus de soixante pays.
- Informateurs médicaux : nos équipes d’informateurs médicaux sont au service des professionnels de santé et répondent à toutes leurs questions sur les maladies que nous traitons ainsi que nos produits. Elles leur fournissent également du matériel informatif pour aider les patients et leurs familles à mieux comprendre les maladies.
MAT-GLB-2004284 v 1.0 | Fevrier 2021