Maladies rares

Compte tenu de leur rareté, ces affections sont difficiles à diagnostiquer et à traiter. Les patients peuvent endurer un long parcours impliquant des médecins spécialistes, des tests et des diagnostics erronés. En mettant l’accent sur ces affections médicales peu fréquentes et mal desservies, la franchise Maladies rares de Sanofi s’engage à autonomiser la vie des patients atteints de maladies rares en offrant des options de soins de santé durables et innovantes.

Les troubles du stockage lysosomal (TSL), un groupe de maladies génétiques rares causées par des déficits enzymatiques, sont la pierre angulaire de l’activité de Sanofi et du domaine médical pour lequel elle est la plus connue.

Au cours des 40 dernières années, Sanofi a développé différentes thérapies pour le traitement de nombreuses maladies rares. Son premier domaine d’intérêt était la maladie de Gaucher et, au cours des deux dernières décennies, Sanofi a étendu son champ d’action à la maladie de Fabry, la maladie de Pompe, la mucopolysaccharidose I et au déficit en sphingomyélinase acide.

Même lorsqu’un traitement s’avère toléré et efficace, Sanofi continue de rechercher des thérapies qui amélioreront la norme de soins. Cela signifie s’appuyer sur sa compréhension scientifique et s’efforcer de développer davantage de thérapies ayant le potentiel d’améliorer la vie des personnes vivant avec des TSL et bien plus encore, y compris la recherche liée à d’autres maladies néphrologiques, neurologiques et neuromusculaires rares.