Badania kliniczne w chorobach przewlekłych

Choroby przewlekłe to długotrwałe stany, które powstają w wyniku kombinacji czynników genetycznych, fizjologicznych, środowiskowych i behawioralnych.¹  

Badania kliniczne dotyczące chorób przewlekłych odgrywają kluczową rolę w rozwoju opieki nad schorzeniami długotrwałymi poprzez ocenę nowych terapii, strategii leczenia i podejść modyfikujących przebieg choroby, które mają na celu poprawę wyników pacjentów. Badania te wymagają współpracy między badaczami,  sponsorami farmaceutycznymi, organizacjami prowadzącymi badania kliniczne i uczestnikami, z których każdy odgrywa istotną rolę w pomyślnym przeprowadzeniu badania. 

Sanofi jest zaangażowane w rozwój badań sponsorowanych przez badaczy (po angielsku) i wspieranie współpracy naukowej prowadzonej przez podmioty zewnętrzne. 

Według Centers for Disease Control and Prevention (CDC), szacuje się, że 129 milionów ludzi w USA żyje z co najmniej jedną poważną chorobą przewlekłą.²  

Obecne leczenie chorób przewlekłych często koncentruje się na zarządzaniu objawami i może nie radzić sobie ze złożonością codziennych rutyn pacjentów, środowisk życia i umiejętności samozarządzania.³ 

W związku z tym istnieje rosnąca potrzeba ciągłych badań nad chorobami przewlekłymi, które wykraczają poza wyniki biologiczne, aby zająć się długoterminowymi, biopsychospołecznymi wpływami na codzienne życie pacjentów.⁴

Badania nad chorobami przewlekłymi badają szereg obszarów leczenia, takich jak leczenie biologiczne nowej generacji, małe cząsteczki i terapie kombinowane, które są wysoce ukierunkowanymi lekami zaprojektowanymi do celowania w określone szlaki molekularne.⁷

Sanofi angażuje się w transformację opieki nad chorobami przewlekłymi poprzez badania kliniczne, innowacje i partnerstwa strategiczne (po angielsku).⁸  

Sanofi uznaje obciążenie finansowe stwarzane przez choroby przewlekłe i zainwestowała w innowacyjne rozwiązania zdrowia cyfrowego (po angielsku), które zbierają dane kliniczne i behawioralne w czasie rzeczywistym, aby umożliwić spersonalizowaną opiekę nad pacjentami.⁸ 

Sanofi również aktywnie współpracuje z menedżerami świadczeń farmaceutycznych (PBM) takimi jak MedOne, a także z płatnikami i dostawcami usług opieki zdrowotnej, aby zintegrować narzędzia cyfrowe w szersze ekosystemy leczenia.⁸ 

Pomimo postępów w leczeniu, choroby przewlekłe nadal stanowią znaczące długoterminowe obciążenie, wpływając na jakość życia jednostek.⁹ Dlatego badania kliniczne są niezbędne do oceny, czy nowe leczenie jest bezpieczne i skuteczne dla tych osób.¹⁰ 

Dowiedz się więcej o tym, dlaczego ludzie zgłaszają się na ochotnika do badań klinicznych. 

Rekrutacja do badań klinicznych chorób przewlekłych to wieloetapowy, rygorystyczny proces. Uczestnicy zazwyczaj dowiadują się o badaniach klinicznych na podstawie sugestii swojego lekarza podstawowej opieki zdrowotnej lub niezależnych  źródeł publicznych, takich jak Rejestr badań klinicznych USA.  

Gdy pacjent wyrazi zainteresowanie udziałem w badaniu klinicznym, otrzymuje arkusz informacyjny dla uczestnika i formularz świadomej zgody. Badacz wyjaśni cele badania klinicznego, proces i wszelkie potencjalne ryzyko.  

Nie każdy pacjent zainteresowany badaniem klinicznym może być kwalifikowany do badania. Każde badanie kliniczne ma określone kryteria włączenia dla uczestników oparte na czynnikach takich jak historia medyczna, nasilenie stanu, wcześniej stosowane leczenie i inne. Gdy potencjalny uczestnik podpisze formularz świadomej zgody, przechodzi proces badań przesiewowych. Proces badań przesiewowych obejmuje rekomendację lekarza podstawowej opieki zdrowotnej, przegląd historii medycznej, badania fizykalne i testy diagnostyczne istotne dla badania klinicznego.  

Jeśli na podstawie wyników badań przesiewowych uczestnik zostanie uznany za kwalifikującego się, może przejść do udziału w badaniu. Wszyscy uczestnicy badania klinicznego uczestniczą w nim dobrowolnie i mogą wycofać się w dowolnym momencie z dowolnego powodu. Dowiedz się więcej o procesie rekrutacji do badań klinicznych w Sanofi  (po angielsku). 

Sanofi prowadzi szereg badań klinicznych w celu rozwoju opcji leczenia chorób przewlekłych: 

• Badania kliniczne fazy 1: są zaprojektowane w celu oceny  najlepszego możliwego sposobu bezpiecznego podawania leku, w tym wielkości dawki, częstotliwości i sposobu podawania (tj. iniekcje, tabletki itp.). Badania fazy 1 zazwyczaj zawierają 20–100 pacjentów.
• Badania kliniczne fazy 2: koncentrują się na znalezieniu najlepszej dawki dla leku i charakteryzowaniu skuteczności badanego produktu leczniczego. Badania kliniczne fazy 2 zawierają ponad 100 uczestników. 
• Badania kliniczne fazy 3: to pełnowymiarowe badania zaprojektowane do porównania skuteczności badanego produktu leczniczego z obecnym standardowym leczeniem (Standard of Care/SoC) lub placebo. Te badania obejmują duże grupy od setek do ponad tysiąca uczestników. 
• Badania kliniczne fazy 4: czasami występują po zatwierdzeniu leku przez organy regulacyjne jak FDA. Leki są udowodnione jako bezpieczne i skuteczne, a badania fazy 4 są głównie prowadzone w celu oceny długoterminowej skuteczności i potencjalnych skutków ubocznych. 

Wszystkie badania kliniczne Sanofi są prowadzone zgodnie z wytycznymi Dobrej Praktyki Klinicznej (GCP) Międzynarodowej Rady Harmonizacji (ICH). Te badania otrzymują nadzór od niezależnych komisji etycznych, takich jak Niezależne Komisje Etyczne (IEC) i Instytucjonalne Rady Rewizyjne (IRB), aby chronić prawa uczestników, bezpieczeństwo i integralność danych. Dowiedz się więcej o bioetyce Sanofi w badaniach klinicznych (po angielsku). 

Uwaga: Ponieważ są to referencje akademickie, pozostawię je w oryginalnym języku angielskim, jak to jest powszechne w literaturze naukowej, tylko z tłumaczeniem tytułów artykułów.