Essais cliniques pédiatriques

Différents termes peuvent être utilisés pour désigner les personnes participant aux essais cliniques pédiatriques :

• Pédiatrique/enfant/enfants : Ces termes désignent les personnes de moins de 18 ans, qui ne sont pas légalement considérées comme des adultes, bien que l'âge exact de la majorité puisse varier selon les pays.
• Jeunes : Certaines personnes de moins de 18 ans, comme les adolescents, peuvent ne pas s'identifier comme des enfants, ce terme peut donc être plus approprié pour les décrire.

D'autres termes peuvent également être utilisés pour désigner les populations pédiatriques, tels que nourrisson, adolescent, nouveau-né, bébé, tout-petit, enfant et adolescent.

Comme mentionné, il est éthiquement important d'étudier spécifiquement les médicaments destinés aux enfants.¹ Cependant, ils sont considérés comme une population vulnérable, ce qui soulève des préoccupations quant à leur exposition aux risques potentiels associés à l'utilisation de médicaments non testés ou à la recherche clinique en général.¹⁻³ Ainsi, les bénéfices d'un essai doivent être soigneusement évalués par rapport aux risques pour justifier l'effort de recherche.²

Pour cette raison, la Food and Drug Administration (FDA) américaine et l'Agence européenne des médicaments (EMA) ont établi des directives éthiques pour les essais cliniques impliquant des enfants, qui intègrent des garanties supplémentaires pour assurer leur protection.⁵,⁶

De plus, les principes éthiques de respect des personnes, de bienfaisance et de justice guident tous les essais cliniques, y compris ceux impliquant des enfants.⁷

Un autre défi rencontré dans les essais cliniques pédiatriques concerne le consentement éclairé. Celui-ci est requis pour la participation à tous les essais cliniques, mais le processus devient plus complexe dans les essais pédiatriques.

Par exemple, aux États-Unis, les enfants de moins de 18 ans ne peuvent pas légalement donner leur consentement, car ils peuvent ne pas comprendre pleinement les risques et les avantages de l'essai.¹,² Le consentement doit donc être obtenu auprès d'un parent ou d'un tuteur légal. Cependant, certains parents ou tuteurs légaux peuvent être mal à l'aise avec la responsabilité de prendre cette décision au nom de leur enfant.¹

Bien que les enfants aux États-Unis ne puissent pas donner leur consentement, ceux âgés de sept ans ou plus doivent généralement donner leur "assentiment". L'assentiment implique l'accord de l'enfant à participer à l'essai clinique, garantissant qu'une explication adaptée à son âge lui est fournie. Cette procédure contribue à respecter l'autonomie de l'enfant.¹,²

De nombreux essais cliniques nécessitent des prélèvements sanguins, mais un défi supplémentaire dans les essais pédiatriques concerne la limitation de ces prélèvements. D'un point de vue éthique, cette limitation vise à minimiser la douleur ou l'inconfort que les enfants peuvent ressentir à cause des aiguilles, ainsi qu'à prévenir un type d'anémie (manque de globules rouges sains) déclenché par des prélèvements sanguins excessifs.²,³,⁸

Cette contrainte peut être particulièrement restrictive dans les essais cliniques impliquant de jeunes enfants, où le volume sanguin maximal autorisé pour le prélèvement peut être inférieur à 5 ml.³ Les essais cliniques pédiatriques doivent donc être conçus en tenant compte de cette limitation.