Le programme humanitaire Maladies Rares de Sanofi reconnu comme « transformateur »

Un rapport du programme humanitaire Maladies Rares de Sanofi a été publié cette semaine dans la revue Orphanet Journal of Rare Diseases. Il décrit en détail l’impact durable du programme chez les personnes vivant avec des maladies rares parmi les communautés défavorisées du monde entier.

La Journée mondiale de la santé (le 7 avril, chaque année) est un moment important pour se réunir en tant que citoyens du monde et réfléchir sur comment avoir un impact durable sur la santé et le bien-être des gens partout dans le monde.

La nécessité de mettre l’accent sur les soins de santé est particulièrement vraie pour les maladies rares, dont les expériences des 300 millions de personnes touchées sont souvent négligées et mal desservies1.

Depuis plus de 30 ans, le Programme humanitaire Maladies Rares de Sanofi s’efforce de faire le changement.

L’impact de notre programme et les leçons tirées de trois décennies d’efforts aux côtés des autorités locales et des organisations non gouvernementales (ONG) sont au cœur de la publication parue cette semaine dans la revue Orphanet Journal of Rare Diseases. Le programme a été évalué dans le cadre d’un bilan mené par dix experts venus du monde entier, dont des professionnels de santé, des défenseurs des droits des patients atteintes de maladies rares et des patients.

Bonnes pratiques et les enseignements tirés

Ci-dessous les principales conclusions sur ce qui contribuent à l’effet transformateur de notre programme et, par extension, ce qui pourrait être reproduit dans d’autres programmes d’accès médical humanitaire :2

  • Une approche au cas par cas des soins dans différentes régions du monde est une bonne pratique car les régions peuvent différer en termes d’infrastructures de soins de santé et de phénotypes et génotypes des maladies, ce qui affectera les approches de traitement des patients.
  • Pour l’évaluation et le suivi de la logistique régionale, une approche sur mesure doit être adoptée afin d’identifier les disparités dans l’accès aux technologies médicales et les contraintes des sites isolés en fonction des capacités et de l’emplacement du pays.
  • Le développement de compétences et d’infrastructures conçues spécifiquement pour accompagner les soins complexes requis pour les personnes atteintes de maladies rares, est essentiel à la réussite du programme. Pour atteindre cet objectif dans le cadre du programme de Sanofi, la formation initiale de chaque médecin a rapidement évolué, conduisant à créer des comités consultatifs médicaux où s’entretiennent des médecins locaux, des médecins experts internationaux et des membres du personnel humanitaire.

La leçon la plus importante ? Garder l’esprit ouvert et évoluer en permanence.

Lorsque le Programme humanitaire Maladies Rares a commencé en 1991, il était entièrement consacré à la maladie de Gaucher.2 Aujourd’hui, il s’est suffisamment développé pour soutenir cinq communautés différentes de patients atteints de troubles du stockage lysosomal (TSL) sur six continents et propose un traitement gratuit pour les patients qui répondent aux critères du programme, des démarches de sensibilisation et d’éducation à la maladie, ainsi que des évaluations et modifications de l’infrastructure locale pour rendre ces efforts possibles.2


Prajwal, jeune Indien qui vit avec la maladie de Gaucher, a commencé le traitement en 2008 avant de fêter ses deux ans.

Aider davantage de personnes qui vivent avec des maladies rares

Depuis sa création, le programme a fourni un traitement à plus de 3 300 personnes dans plus de 100 pays.2 Aujourd’hui, plus de 1000 personnes participant au programme et plus de 150 nouveaux patients sont approuvés chaque année.2 Par ailleurs, de nombreux membres du programme à travers le monde ont accepté de partager publiquement leurs histoires, représentant ainsi tous ceux qui vivent avec les mêmes maladies.2

Chez Sanofi, nous nous engageons non seulement à faire progresser la recherche et le développement de médicaments contre les maladies rares, mais aussi à défendre l’accès des personnes atteintes de maladies rares aux meilleurs soins possibles, quels que soient leur emplacement géographique, leur origine ou leurs moyens financiers.

Le Programme humanitaire Maladies Rares est l’une des contributions à cette mission qui fait la fierté de Sanofi.

En cette Journée mondiale de la santé, nous faisons le bilan et tirons des leçons de notre Programme humanitaire Maladies Rares. Plus important encore, nous nous tournons vers l’avenir et continuons à servir cette communauté remarquable de personnes qui atteintes de maladies rares.

En savoir plus sur les maladies rares

Programme humanitaire Maladies Rares

Lisez le bilan sur le Orphanet Journal of Rare Diseases

Rencontrez ceux qui sont moins connus

Références

  1. Nguengang Wakap, S., Lambert, D.M., Olry, A. et al. (2020). Estimating cumulative point prevalence of rare diseases: analysis of the Orphanet database. Eur J Hum Genet 28, 165–173. https://doi.org/10.1038/s41431-019-0508-0.
  2. Verma, I.C., et al. (2022) Transformative effect of a Humanitarian Program for individuals affected by rare diseases : building support systems and creating local expertise. Orphanet J Rare Dis 17, 87 (2022). https://doi.org/10.1186/s13023-022-02192-1.