Maladies rares

Ailin, maladie de Gaucher, Cuba

Il existe plus de 7 000 maladies rares différentes, touchant collectivement plus de 350 millions de personnes à travers le monde.

Compte tenu de leur rareté, ces affections sont difficiles à diagnostiquer et à traiter. Les patients peuvent endurer un long parcours impliquant des médecins spécialistes, des tests et des diagnostics erronés. En mettant l’accent sur ces affections médicales peu fréquentes et mal desservies, la franchise Maladies rares de Sanofi Genzyme s’engage à autonomiser la vie des patients atteints de maladies rares en offrant des options de soins de santé durables et innovantes.

Les troubles du stockage lysosomal (TSL), un groupe de maladies génétiques rares causées par des déficits enzymatiques, sont la pierre angulaire de l’activité de Sanofi Genzyme et du domaine médical pour lequel elle est la plus connue.

Au cours des 40 dernières années, Sanofi Genzyme a développé différentes thérapies pour le traitement de nombreuses maladies rares. Son premier domaine d’intérêt était la maladie de Gaucher et, au cours des deux dernières décennies, Sanofi Genzyme a étendu son champ d’action à la maladie de Fabry, la maladie de Pompe, la mucopolysaccharidose I et au déficit en sphingomyélinase acide.

Même lorsqu’un traitement s’avère toléré et efficace, Sanofi Genzyme continue de rechercher des thérapies qui amélioreront la norme de soins. Cela signifie s’appuyer sur sa compréhension scientifique et s’efforcer de développer davantage de thérapies ayant le potentiel d’améliorer la vie des personnes vivant avec des TSL et bien plus encore, y compris la recherche liée à d’autres maladies néphrologiques, neurologiques et neuromusculaires rares.

Inspiré par les patients du monde entier

Alfie, acid sphingomyelinase deficiency, United Kingdom
Hsieh, maladie de Fabry, Taiwan
Ingo, maladie de Pompe, Australie

Ci-dessus, de gauche à droite : Alfie, déficit en sphingomyélinase acide, Royaume-Uni ; Hsieh, maladie de Fabry, Taïwan ; Ingo, maladie de Pompe, Australie.

Recherche & développement

Grâce à l’expansion de ses activités dans son domaine principal traditionnel des TSL et au-delà, Sanofi dispose de l’un des plus grands pipelines de maladies rares dans l’industrie pour de multiples maladies et modalités.

Programme humanitaire

Le programme d’aide humanitaire pour les maladies rares de Sanofi Genzyme fournit un traitement gratuit aux patients éligibles.

Registre des maladies rares

Ces grandes études multinationales observationnelles génèrent des connaissances contribuant à améliorer la compréhension des maladies rares, qui seraient autrement difficiles à obtenir.

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