Dans le cas de pathologies complexes telles que le purpura thrombopénique immunologique (PTI), la numération plaquettaire a généralement guidé l'approche de la prise en charge. Pourtant, si la compréhension des données cliniques constitue un élément essentiel de la prise en charge du patient, les analyses sanguines ne permettent pas de saisir l'expérience globale du patient.1,2 Le fardeau de la maladie est bien réel et inclut des symptômes que les patients peuvent avoir du mal à exprimer, tels que l'anxiété et la fatigue.3,4 Ils peuvent également ignorer que certains des symptômes qu'ils ressentent peuvent être liés à leur PTI. Les cliniciens travaillent dans des contraintes de temps importantes et ne peuvent pas toujours aborder tous les types de questions pertinentes ; ainsi, le tableau complet de la façon dont une personne vit avec le PTI peut ne pas être entièrement retranscrit dans la conversation clinique.
C'est là qu'intervient l'ITP Control Tool (ITP-CT) — une ressource structurée, à contenu validé, dont les questions ont été évaluées quant à leur pertinence par rapport à l'expérience des patients atteints de PTI — pouvant aider en offrant aux patients et aux professionnels de santé une vision large et standardisée des effets de la maladie ressentis. Le questionnaire est rempli par le patient avant une consultation médicale afin de favoriser des discussions plus pertinentes sur le plan de soins. À noter que la validation psychométrique de l'ITP-CT est en cours. Cet outil n'est pas destiné à remplacer le jugement clinique d'un médecin.
Qu'est-ce que le purpura thrombopénique immunologique ?
Le PTI est une maladie impliquant une dérégulation complexe du système immunitaire dans laquelle le système immunitaire attaque et détruit par erreur les plaquettes, les composants sanguins qui jouent un rôle essentiel dans la coagulation. Il en résulte une thrombopénie pouvant entraîner des saignements et des ecchymoses, ainsi que des épisodes potentiellement mortels, notamment une hémorragie intracrânienne.5
Mais au-delà des saignements et des ecchymoses,peuvent également survenir une fatigue, un brouillard mental, une anxiété et d'autres difficultés affectant la qualité de vie, qui influencent le quotidien des personnes atteintes du PTI. L'expérience de ces symptômes peut varier considérablement d'une personne à l'autre et fluctuer dans le temps, ce qui les rend faciles à minimiser et difficiles à suivre tant pour les patients que pour les cliniciens.3,4
La prise en charge du PTI nécessite d'aller au-delà de la numération plaquettaire pour comprendre et traiter les résultats qui importent le plus aux patients, en reconnaissant que la dérégulation immunitaire complexe du PTI peut affecter les patients de manière qui ne se reflète pas entièrement dans la seule numération plaquettaire.3,4
Le défi pour les cliniciens dans la prise en charge des symptômes du PTI
Contrairement à la numération plaquettaire, qui est mesurable, traçable et facile à rapporter, d'autres symptômes plus variables peuvent être difficiles à mesurer et à recueillir. 1,2
Par conséquent, des éléments importants du fardeau de la maladie ne peuvent pas toujours être saisis par les seules mesures biologiques.1,2 Une compréhension globale de l'état fonctionnel et du ressenti des patients, en complément de leur numération plaquettaire, peut aider les professionnels de santé à mieux évaluer l'impact global du PTI et à soutenir les décisions thérapeutiques qui optimisent les résultats et la qualité de vie des patients.6
Que signifie réellement « contrôlé » ?
Les résultats rapportés par les patients sont reconnus comme une composante précieuse de la prise en charge de la maladie ; cependant, leur utilisation en pratique clinique courante reste limitée dans le PTI.6 Dans le PTI, ces dimensions clés comprennent:3,4,6
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Saignements et ecchymoses
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Brouillard cérébral et effets cognitifs
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Fatigue
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Bien-êtreémotionnel
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Fonctionnement au quotidien
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Relations et vie sociale
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Besoins en soins et soutien
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Préoccupations liées aux plaquettes
L'examen des résultats rapportés par les patients peut fournir un cadre pratique pour des échanges plus complets et structurés, contribuant à informer et à potentiellement soutenir la prise de décision partagée entre le patient et le clinicien.6
La disponibilité d'outils standardisés, à contenu validé, pour accompagner les cliniciens dans ces échanges a été limitée. Ce nouvel outil a été développé pour contribuer à élargir les ressources disponibles.
Présentation de l'ITP Control Tool : Une nouvelle ère pour l'auto-évaluation du PTI
L'ITP Control Tool a été conçu pour combler cette lacune dans les soins standardisés actuels.
Il s'agit du premier outil de mesure rapporté par les patients spécifiquement conçu pour évaluer le concept de contrôle de la maladie dans le PTI. Les patients peuvent remplir ce questionnaire court, au contenu validé et disponible publiquement eux-mêmes. Il a été développé en collaboration avec des patients atteints de PTI, des représentants d'associations de patients, des experts cliniques en PTI et des experts en résultats rapportés par les patients, selon la méthodologie des normes scientifiques existantes pour le développement de tels outils de mesure et avec le soutien de Sanofi.7,8
L'outil se compose de huit questions, chacune abordant une dimension distincte du PTI. Ensemble, elles dressent un tableau multidimensionnel de la façon dont un patient vit le PTI au fil du temps.
Pourquoi l'outil de contrôle du PTI est important pour vivre avec le PTI
Se préparer à une consultation médicale dans le cadre du PTI peut sembler difficile. Les patients craignent souvent d'oublier quelque chose d'important, ou que ce qu'ils vivent ne soit pas clairement exprimé. Tout ce qu'ils ont vécu n'est pas toujours présent à l'esprit. L'outil ITP Control peut aider à répondre à ce besoin. Il invite les patients à réfléchir et à consigner les aspects essentiels de leur vécu avec le PTI au cours des quatre dernières semaines, les aidant ainsi à auto-évaluer leur contrôle de la maladie et à se préparer aux échanges avec leur médecin.
« En tant que médecin spécialisé dans le PTI, il m'est très utile que les patients utilisent un outil comme celui-ci, car cela m'aide vraiment à cerner ce que vit le patient et à déterminer sur quoi je dois me concentrer lors de mes consultations avec lui. » - Dr. Hanny Al-Samkari, The Peggy S. Blitz Endowed Chair in Hematology/Oncology at Massachusetts General Hospital and Associate Professor of Medicine in Hematology at Harvard Medical School, Co-Creator of ITP-CT.
Cette concordance peut se traduire par une meilleure prise en charge en pratique, rendant les consultations plus productives pour les cliniciens comme pour les patients.
Franchissez la prochaine étape dans la prise en charge du PTI
L'ITP Control Tool a été créé dans le cadre d'une démarche collaborative visant à répondre aux besoins des patients comme des médecins. Les huit dimensions de l'ITP Control Tool reflètent leurs mots, leurs priorités et leur expérience de la vie avec cette maladie, qu'il s'agisse de la vivre ou de la traiter.
Nous invitons chaque clinicien prenant en charge des patients atteints de PTI à explorer cet outil, à le partager avec leurs patients et à l'utiliser pour engager des conversations qui vont au-delà de la simple numération plaquettaire.
Rendez-vous sur www.ITPControl.com pour accéder à l'outil et en savoir plus.
Sanofi s'engage à avoir un impact significatif pour la communauté des patients atteints de PTI, non seulement par la science, mais aussi à travers les outils, les ressources et le soutien qui aident les cliniciens et les patients à faire face ensemble à cette maladie.
Ce site fournit uniquement des informations sur l'outil ITP Control Tool (ITP-CT). Il n'est pas destiné à remplacer un avis médical professionnel, un diagnostic, ou un traitement. Sanofi ne fournit pas de conseils médicaux ni de services médicaux, et les patients doivent toujours consulter un médecin ou tout autre professionnel de santé qualifié pour toute question relative à une condition médicale.
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Références
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Kuter DJ, et al. N Engl J Med. 2022;386(15):1421-1431.
-
Cooper N, et al. Am J Hematol. 2021;96(2):188-198.
-
Cooper N, Panch S, Piatek C, et al. Cognitive Dysfunction in adults with immune thrombocytopenia (ITP}: a cross-sectional observational study presented at European Hematology Association (EHA) 2026 Congress: June 11-14, 2026; Stockholm, Sweden. Abstract EHA-3125
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Kuter D, Panch S, Piatek C, et al. Fatigue in adults with immune thrombocytopenia (ITP): a cross-sectional observational study. Presented at: European Hematology Association (EHA) Congress; June 11-14, 2026; Stockholm. Sweden. Abstract EHA-3121
-
Cooper N, Kruse A, Kruse C, et al. Immune thrombocytopenia (ITP) World Impact Survey (I-WISh): impact of ITP on health-related quality of life. Am J Hematol. 2021;96(2):199-207.
-
Trotter P, Hill QA. Immune thrombocytopenia: improving quality of life and patient outcomes. Patient Real Outcome Meas. 2018;9:369-384.
-
US Food and Drug Administration. FDA patient-focused drug development guidance series for enhancing the incorporation of the patient's voice in medical product development and regulatory decision making. FDA. Accessed September 8, 2026. https://www.fda.gov/drugs/development-approval-process-drugs/fda-patient-focused-drug-development-guidance-series-enhancing-incorporation-patients-voice-medical
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Benjamin K, Vernon MK, Patrick DL, et al. Patient-reported outcome and observer-reported outcome assessment in rare disease clinical trials: an ISPOR COA Emerging Good Practices Task Force report. Value Health. 2017;20(7):838-855. doi:10.1016/j.jval.2017.05.015.