La nécessité de repenser le contrôle de la maladie dans la thrombopénie immune (ITP)
Aucune personne vivant avec une thrombopénie immune (ITP) ne devrait voir sa maladie définie par un seul chiffre.
La numération plaquettaire guide depuis longtemps le diagnostic, l'évaluation et la prise en charge de l'ITP.¹'² Bien qu'elle demeure un élément essentiel du suivi, elle ne reflète pas toujours l'ensemble de l'expérience de la maladie. De nombreux patients continuent de présenter des symptômes qui impactent leur ressenti et leur qualité de vie au quotidien, même lorsque la numération plaquettaire semble stable et que les saignements sont minimes.³⁻⁵
Ce décalage devient de plus en plus difficile à ignorer.
Comprendre la charge de la maladie au-delà de la numération plaquettaire
Un nombre croissant d’études modifie la compréhension de l’ITP, qui n’est plus considérée uniquement comme une déficience en plaquettes, mais comme une pathologie liée à une dysrégulation immunitaire complexe, résultant d’une combinaison de déséquilibres immunitaires et d’une inflammation généralisée.6-8 Cette compréhension élargie permet également d’expliquer pourquoi de nombreux patients continuent à présenter des symptômes, même lorsque leur taux de plaquettes est considéré comme suffisant.
« Pour moi, cela n’a jamais été uniquement une question de chiffres », explique Isabel, une patiente vivant avec l’ITP. « Même lorsque mes taux de plaquettes semblaient corrects, je devais encore faire face à la fatigue et à des moments où je n’arrivais pas à me concentrer ou à suivre les tâches du quotidien. C’est quelque chose que les autres ne voient pas toujours, mais qui a un impact réel sur la vie de tous les jours. »
Dans une étude transversale récente menée aux États-Unis et au Royaume-Uni, 27 % des adultes atteints de PTI ont signalé une fatigue notable malgré un nombre de plaquettes adéquat et des saignements minimes.9 Les résultats suggèrent également qu’environ une personne sur quatre présentant une PTI chronique souffre d’une altération cognitive cliniquement significative, touchant la mémoire, l’attention et le fonctionnement quotidien.10
« Pendant de nombreuses années, la PTI a été principalement évaluée à travers le nombre de plaquettes, mais cela ne représente qu’une partie de la réalité », explique Alaa Hamed, Responsable mondial des Affaires Médicales, Maladies Rares. « Ce que nous observons de plus en plus, c’est que la PTI traduit une perturbation plus large du système immunitaire, pouvant affecter les patients de manière dépassant les mesures traditionnelles. Reconnaître cette complexité est essentiel pour améliorer notre compréhension et la prise en charge de la maladie. »
Ce changement de paradigme implique une conséquence majeure : si le seul taux de plaquettes ne reflète pas la véritable charge de la PTI, alors le contrôle de la maladie doit être défini de manière plus large, et la prise en charge de la maladie doit devenir plus globale.3-5
Traiter la PTI à la source
S'appuyant sur des années de recherche en maladies rares et en immunologie, nous proposons de reconsidérer la PTI comme une pathologie liée à une dysrégulation immunitaire complexe – une affection qui devrait être prise en charge selon une approche de gestion des soins appelée multi-modulation immunitaire.
Comme son nom l'indique, la modulation multi-immunitaire reconnaît que de multiples composantes du système immunitaire contribuent à l'expression de la maladie chez les patients atteints de PTI, ce qui permet de cibler plus efficacement les déséquilibres et l'inflammation présents dans l'ensemble de l'organisme du patient, tout en réduisant également la destruction plaquettaire.⁶'⁸ Pour les patients, reconnaître la pathologie à l'échelle du système plutôt que de se limiter à la seule thrombopénie pourrait signifier moins de traitements de sauvetage, une amélioration du fonctionnement au quotidien et une meilleure qualité de vie, car la cause profonde de la maladie – et non une seule de ses manifestations – est prise en compte.⁶'¹⁰
Le terme « multi » évoque également une dimension plus large. La modulation multi-immunitaire pourrait présenter un intérêt pour d'autres maladies liées à une dysrégulation du système immunitaire telles que l'anémie hémolytique auto-immune chaude (wAIHA), la drépanocytose (SCD) et la maladie liée à IgG4. Au travers de nombreux travaux, notre équipe poursuit l'exploration de nouvelles opportunités pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits de longue date, et nous restons confiants quant au potentiel que représente l'avenir de la modulation multi-immunitaire pour les patients confrontés à ces besoins.
Perspectives pour la compréhension et la prise en charge du PTI
L'évolution de la compréhension du PTI ne se limite pas à une redéfinition scientifique. Elle ouvre la voie à un changement attendu de longue date dans la façon dont les symptômes des patients sont interprétés, ainsi que dans la manière dont la maladie est évaluée et prise en charge en conséquence.
À mesure que la recherche progresse, nous pensons que cette approche peut contribuer à favoriser une prise en charge plus centrée sur le patient dans la PTI, tout en redéfinissant plus largement la compréhension et la gestion des maladies à médiation immunitaire.
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Références
- Cooper N, Ghanima W. N Engl J Med. 2019;381(10):945-955.
- Kuter DJ, et al. N Engl J Med. 2022;386(15):1421-1431.
- Kuter DJ, et al. Br J Haematol. 2024;205(1):291-299.
- Cooper N, et al. Am J Hematol. 2021;96(2):188-198.
- van Dijk WEM, et al. TH Open. 2022;6(4):e387-e395.
- Andreescu M. Front Hematol. 2023;2:1191178.
- Lazarus AH, et al. Semin Hematol. 2013;50(0 1):S68-S70.
- Nelson VS, et al. Cells. 2021;10(11):3235.
- Kuter D, Panch S, Piatek C, Rodriguez MB, Daak A, Kissell J, et al. Fatigue chez l’adulte atteint de purpura thrombopénique immunologique (PTI) : étude observationnelle transversale. Présenté au congrès de l’European Hematology Association (EHA) 2026 ; Résumé EHA-3121.
- Cooper N, Panch S, Piatek C, et al. Troubles cognitifs chez l’adulte atteint de purpura thrombopénique immunologique (PTI) : étude observationnelle transversale. Présenté au congrès de l’European Hematology Association (EHA) 2026 ; Résumé EHA-3125