Vingt-sept ans de programmes humanitaires au Vietnam

Les maladies rares frappent sans discrimination et sans distinction d’origine et de statut socio-économique. La responsabilité de Sanofi à l’égard des communautés de patients dépasse le cadre de la recherche et du développement de traitements efficaces et prend la forme de programmes de soutien pour les patients qui n’ont souvent aucun recours – quels qu’ils soient et indépendamment du lieu où ils vivent. 

Sanofi Genzyme administre deux programmes humanitaires, l’un pour les patients atteints de cinq maladies de surcharge lysosomale différentes -- c’est-à-dire des maladies génétiques rares causées par des déficits enzymatiques --, et l’autre pour les  patients atteints d’hémophilie - un trouble génétique rare de la coagulation du sang. 

Tout au long du mois, nous allons présenter les histoires de patients de différents pays qui ont bénéficié de cette aide et qui inspirent les collaborateurs de Sanofi aux quatre coins du monde.

Au Vietnam, le Programme humanitaire de Sanofi Genzyme est venu en aide à plus de 30 patients, principalement des enfants, au cours des 27 dernières années. Ce programme ne s’adresse pas seulement aux patients ; l’un de ses principaux objectifs est en effet de pérenniser l’accès aux traitements. À cette fin, l’équipe locale de Sanofi au Vietnam collabore avec des associations de patients et les décideurs du secteur de la santé afin de bâtir un environnement thérapeutique durable pour les patients atteints de maladies rares dans ce pays. 

L’an dernier, le gouvernement vietnamien a franchi une étape importante avec la création d’un comité sur les maladies rares chargé de réfléchir à la prise en charge des patients comme Lam Nguyen, Mai Hoa et Phuong Anh, tous trois atteints d’une maladie rare. 

Lam Nguyen (Tid) – Maladie de Pompe

Tid avait à peine cinq mois lorsqu’il a commencé à présenter une toux et une rhinorrhée persistantes. Une radiographie thoracique a montré une augmentation anormale du volume de son cœur et l’échocardiographie a révélé qu’il présentait une cardiomyopathie (lorsque le cœur ne joue plus adéquatement son rôle de pompe pour propulser du sang dans l’organisme). D’autres examens ont révélé que son taux d’enzymes hépatiques était élevé et qu’il présentait une bronchiolite. Après plusieurs mois d’analyses et d’examens, on a fini par lui diagnostiquer une maladie de Pompe. 

Photo : Tid, maladie de Pompe, Vietnam

La maladie de Pompe est une maladie neuromusculaire progressive, invalidante et potentiellement mortelle causée par un déficit en alpha-glucosidase acide (GAA). La forme infantile de cette maladie se caractérise principalement par une augmentation importante du volume du cœur, entraînant des problèmes cardiaques, et par une diminution du tonus musculaire (hypotonie) due à une faiblesse musculaire sévère. La maladie peut également causer des difficultés respiratoires, des infections pulmonaires fréquentes, des troubles de l’alimentation qui retardent la prise de poids, ainsi que des troubles du développement. 

Les parents de Tid ont dû se battre pour obtenir des informations sur cette maladie rare, prendre soin de lui et conserver leur emploi. « Voilà 28 mois aujourd’hui que nous avons appris que Tid était atteint de la maladie de Pompe. Notre famille, et surtout Tid, a beaucoup de chance de bénéficier de l’aide du Programme humanitaire de Sanofi Genzyme », explique sa mère.

À cinq ans, Tid subit encore les conséquences de cette maladie, mais c’est un enfant affectueux et attentionné dont le sourire redonne espoir à ses parents pour l’avenir. 

Mai Hoa - Vivre avec la mucopolysaccharidose de type I (MPS I)

Lorsque Mai Hoa est née en 2009, elle était si mignonne que sa mère lui a donné le nom d’une fleur. Elle n’était encore qu’un nourrisson lorsque sa mère a découvert une protubérance au niveau de sa colonne lombaire. Elle l’a conduite à l’hôpital pour une consultation médicale. Après plusieurs visites, Mai Hoa a été adressée à un autre hôpital pour évaluation

Photo : Mai Hoa, MPS I, Vietnam

Sa mère se souvient encore des paroles du médecin : « Nous pensons que votre fille est atteinte d’une mucopolysaccharidose de type I. C’est une maladie rare. Nous faisons des recherches sur cette maladie au Vietnam, mais il n’existe pas encore de traitement. Il est possible qu’elle entraîne une dégradation de différents organes de son corps. »  

La MPS I est une maladie progressive, invalidante et souvent mortelle. Maladie rare du stockage lysosomal, d’origine génétique, elle est causée par un déficit en alpha-L-iduronidase. La MPS I est une maladie aux formes très variées ; les symptômes et les organes touchés varient d’un patient à l’autre. Les symptômes physiques peuvent inclure une dysmorphie faciale, une petite taille, des raideurs ou douleurs dans les articulations avec des troubles de la mobilité, une augmentation du volume du foie et (ou) de la rate et des hernies récurrentes. 

Choquée par le diagnostic, la mère de Mai Huo a immédiatement su qu’elle ne renoncerait jamais. Elle a conduit Mai Hoa à tous ses examens, demandant sans cesse davantage d’informations et d’aide aux médecins. En 2013, Mai Hoa a pu intégrer le Programme humanitaire de Sanofi Genzyme, qui vient en aide à huit autres patients atteints de MPS au Vietnam. 

En outre, Sanofi Genzyme a collaboré avec le Réseau Maladies rares du Vietnam et l’Hôpital national de pédiatrie du Vietnam pour organiser des séminaires et des campagnes de sensibilisation aux maladies rares, tout en venant en aide à une équipe de médecins-chercheurs de manière à améliorer le diagnostic de ces maladies. 

La vie de Phuong Anh avec la maladie de Gaucher

Phuong Anh est née dans une région rurale du Vietnam. À 18 mois, elle est devenue très pâle et son abdomen a commencé à augmenter de volume. 

Photo : Phuong Anh, maladie de Gaucher, Vietnam

Les médecins ont dans un premier temps suspecté une anémie hémolytique et ce n’est que plus tard que le diagnostic de maladie de Gaucher a été posé. Du fait de sa rareté, la maladie de Gaucher est difficile à diagnostiquer et les patients reçoivent souvent un ou plusieurs diagnostics erronés. 

Phuong Anh a dû recevoir régulièrement des transfusions sanguines pour corriger son anémie. Sa rate a continué d’augmenter de volume, entraînant des déséquilibres et des chutes. Au bout d’un an, son volume était tel qu’il a fallu procéder à son ablation. 

Aujourd’hui, Phuong Ang bénéficie de l’aide du Programme humanitaire de Sanofi Genzyme. Même si sa maladie l’oblige parfois à s’absenter de l’école, elle est bien résolue à poursuivre sa scolarité. 

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