Maladies rares

Sanofi Genzyme s’emploie depuis 30 ans à chercher et à développer des traitements qui changent la vie des patients atteints de maladies rares. Nos recherches se concentrent sur les maladies aux mécanismes d’action bien définis présentant des besoins médicaux non pourvus importants. Nous collaborons étroitement avec nos partenaires et collègues pour développer des agents thérapeutiques ayant un impact réel et significatif sur la vie des patients. Notre bilan est éloquent à ce titre. Nous allons continuer d’innover pour développer et proposer des médicaments qui transforment la vie des patients atteints de maladies rares et leur redonner espoir avec chaque innovation et chaque partenariat.

Métaboliques/Pédiatriques
Néphrologie
Neuromusculaires
Thérapie génique
Maladies hématologiques rares

Your dedicated partnering leads in Rare Disease

Brian Bronk

Head of BD&L MS/Neurology, Rare Blood Disorders, Rare Diseases & Innovative Technologies

Guy Griebel

External Innovation Rare and Neuroscience

Tarik Elgoutni

Senior Director BD Rare, Rare Blood and Neuroscience

Success Stories

Sanofi et Sobi™ collaborent au développement et à la commercialisation d’ELOCTATE®/Elocta® et d’ALPROLIX® pour le traitement de l’hémophilie. En 2019, Sanofi et Sobi ont étendu leur collaboration au développement et à la commercialisation de BIVV001, une molécule de fusion rFVIIIFc-VWF-XTEN pour le traitement de l’hémophilie A, tout en conservant une option sur rFIXFc-XTEN pour le traitement de l’hémophilie B.

Collaboration globale de R&D et de commercialisation et accord de licence portant sur la technologie d’édition ex vivo du génome au moyen de nucléases à doigt de zinc (ZFN) de Sangamo pour le traitement de la -thalassémie et de la drépanocytose par la réactivation de la production d’hémoglobine fœtale.

SIRION et Sanofi collaborent au développement d’une nouvelle génération de vecteurs viraux adéno-associés, sélectifs de tissus, pour développer des thérapies géniques efficaces. Ces thérapies géniques devraient être efficaces à faible dose et se prêter à une production à plus grande échelle, ce qui permettra de les mettre à la disposition de davantage de patients.