Accélérer la médecine génomique chez Sanofi

Les nouvelles technologies d’édition génétique, de biologie synthétique et de nanoparticules transgressent les frontières de la médecine. Combinée à la génomique et à l’apprentissage automatique, cette boîte à outils novatrice ouvre de nouvelles voies, inspirant la recherche et donnant un nouvel espoir aux patients atteints de maladies génétiques.

S’appuyant sur un ensemble de technologies innovantes, des nanostructures d’acides nucléiques aux vecteurs de gènes viraux et non viraux, les chercheurs en médecine génomique de Sanofi contribuent activement aux avancées des thérapies géniques et cellulaires. Leurs travaux reposent sur quatre points forts du groupe pharmaceutique :

  • Recherche approfondie et expertise translationnelle en thérapie génique ;
  • Un leadership émergent dans le domaine de l'immuno-oncologie ;
  • Plateformes technologiques exclusives pour introduire des gènes thérapeutiques dans des cellules cibles ; et
  • Fabrication clinique intégrée à grande échelle pour les thérapies géniques et cellulaires.

Voices from the Lab: Christian Mueller, Head of Genomic Medicine at Sanofi

« Le principal obstacle à la mise en œuvre des thérapies géniques réside dans la capacité à favoriser les initiatives de R&D en médecine génomique et à produire les matériaux hautement spécialisés nécessaires à la fabrication. Deux qualités dont peut se targuer Sanofi », explique Christian Mueller, responsable de la médecine génomique chez Sanofi. « Nous sommes l’un des rares groupes pharmaceutiques à pouvoir découvrir, concevoir et produire en interne des thérapies géniques et cellulaires à grande échelle. Mais ce n’est pas simplement une question de capacité - nos équipes pluridisciplinaires travaillent main dans la main, de la recherche initiale à la conception et à la production, pour élaborer de nouvelles thérapies potentiellement curatives. »

Un terrain de jeu pour les biotechnologies

Les équipes Sanofi de R&D en médecine génomique travaillent en collaboration pour combattre non seulement les maladies génétiques rares et neurologiques, mais également certaines maladies communes.

« Pour un scientifique, Sanofi est comme un vaste terrain de jeu où il a accès à un tas d’outils incroyables pour explorer et construire », explique Sourav Choudhury, qui dirige les laboratoires de production de capsides et d’immunologie des virus adéno-associés (AAV) pour la médecine génomique. « Ici, on peut se baser sur une idée élaborée dans un domaine de recherche totalement différent, la tester et voir si elle fonctionne. On travaille en collaboration avec des équipes spécialisées dans les plateformes technologiques telles que Synthorin® et on peut compter sur des technologies telles que l’apprentissage automatique pour accélérer la recherche. »

Plateformes technologiques

Éliminer les goulots d’étranglement au niveau de la fabrication

Les chercheurs de Sanofi déploient l’ensemble des outils technologiques à leur disposition pour tenter de réparer les gènes défectueux à l’origine de nombreuses maladies génétiques et chroniques, tels que les AAV, les vecteurs de gènes non viraux et les thérapies à base d’ARNm. Riche d’une vaste expertise en CMC (Chemistry, Manufacturing and Controls - chimie, fabrication et contrôles) et production de vaccins recombinants, le groupe occupe une position de choix pour accélérer la production de thérapies génomiques.

« Sanofi possède plusieurs décennies d’expérience en matière d’innovation dans le domaine des produits biologiques et des processus de biofabrication continue. Nous cherchons à surmonter les obstacles qui freinent le développement de la médecine génomique à base de vecteurs viraux. Un tel défi requiert la mise en place de plateformes technologiques hautement efficaces au service de la recherche », explique Bruno Figueroa, responsable monde CMC pour la médecine génomique chez Sanofi R&D. « Notre technologie exclusive Producer Cell Line constitue une plateforme importante pour la fabrication d’AAV car elle élimine l’un des principaux goulots d’étranglement de la thérapie génique. »

Les thérapies géniques en bref

Faciliter la recherche

Pour renforcer ses capacités opérationnelles, Sanofi veille également à mettre en place des équipes pluridisciplinaires. Experts en conception de vecteurs viraux, en développement de lignées cellulaires, en culture cellulaire, en biochimie, en chimie, en toxicologie, en médecine translationnelle, en évaluation préclinique, en bonnes pratiques de fabrication, et en réglementation, travaillent main dans la main pour faire de la médecine génomique une réalité.

« En réunissant l’ensemble de nos scientifiques en génothérapie sous une même égide, nous combinons nos connaissances et pouvons tirer le meilleur parti d’un portefeuille d’expertises et d’expériences des plus diversifiés.  En médecine génomique, nous rationalisons la conversion des recherches par le développement et en clinique afin d’élaborer plus rapidement de nouveaux traitements pour les patients. »

Cate O’Riordan, maître de recherches et responsable de l’unité de traduction génétique pour les thérapies géniques chez Sanofi

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Gene Therapy and Genome Editing Policy summary

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