Franchir les obstacles de la R&D sur les maladies neurologiques

Sanofi élabore de nouveaux médicaments en s’appuyant sur l’innovation scientifique et son excellente connaissance des patients pour aider des millions de personnes atteintes de troubles neurologiques. Grâce à des technologies révolutionnaires, les scientifiques de Sanofi mettent au point des traitements ciblés, potentiellement modificateurs de la maladie, pour ceux atteints de pathologies telles que la sclérose en plaques (SEP) ou la sclérose latérale amyotrophique (SLA). L’objectif est de concevoir des médicaments – les meilleurs de leur catégorie  qui permettraient de ralentir ou de mettre un terme à la neurodégénérescence, de maîtriser la neuro-inflammation et de protéger, voire réparer, le système nerveux.

Sclérose en plaques

Plus de deux millions de personnes à travers le monde sont atteintes de la sclérose en plaques, maladie neurologique dont les symptômes imprévisibles incluent des troubles visuels, cognitifs et physiques. Causée par une attaque immunitaire des tissus sains du cerveau et de la moelle épinière, la maladie peut, chez certains patients, s’aggraver avec le temps. La SEP peut provoquer des lésions dans le cerveau, dont certaines rétrécissent avec le temps, tandis que d’autres en bordure de plaques, demeurent inchangées voire peuvent s’étendre.

Comment la sclérose en plaques affecte le cerveau

Les équipes de R&D de Sanofi visent à lutter contre la progression de la SEP en étudiant les multiples sources de lésions cérébrales qu’elle provoque. Par exemple, les chercheurs de Sanofi étudient une petite molécule qui inhibe la tyrosine kinase de Bruton (BTK), une enzyme présente dans les cellules immunitaires impliquées dans la SEP. L’objectif est d’élaborer une solution thérapeutique capable d’agir à la fois sur les cellules immunitaires périphériques (notamment les lymphocytes B) et les cellules immunitaires du cerveau (par exemple la microglie), qui sont responsables de l’inflammation et de la dégénérescence du système nerveux central. L’impact clinique de cet inhibiteur de BTK est encore inconnu, mais fait l’objet d’une étude par Sanofi.

Historique du traitement de la SEP
Par Timothy J. Turner, Ph.D., Global Program Head for Neurology chez Sanofi (vidéo en anglais)

Sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Les équipes de R&D de Sanofi étudient la SLA, maladie neurodégénérative progressive qui s’attaque aux motoneurones du cerveau et de la moelle épinière. La SLA est causée par l’apparition de mutations dans plusieurs gènes. On estime que seulement cinq à dix pour cent des patients héritent de la maladie mais la plupart ne présentent pas d’antécédents familiaux. Par conséquent, les scientifiques de Sanofi étudient les astrocytes, cellules immunitaires qui remplissent plusieurs fonctions importantes dans le cerveau, pour comprendre pourquoi et comment elles interagissent avec les motoneurones chez les patients atteints de SLA. En associant les nouvelles technologies de médecine génomique à leur expertise de longue date dans le domaine des maladies rares, de l’immunologie et de la biologie des lipides, ils progressent à grands pas vers l’élaboration de nouvelles thérapies potentielles capables de s’attaquer aux causes sous-jacentes de la maladie.

Autres troubles neurologiques

Sanofi se dédie pleinement à la recherche de solutions thérapeutiques pour les patients atteints de troubles neurologiques pour lesquels il existe peu ou pas de traitements. Il s’agit notamment de la maladie de Huntington  maladie cérébrale héréditaire et progressive causée par des mutations du gène HTT , de la polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC)  maladie chronique qui entraîne l’attaque par les cellules immunitaires de la gaine de myéline qui entoure les fibres nerveuses du système nerveux périphérique , de la maladie de Parkinson et de la myasthénie grave.

Boîte à outils technologiques

Les équipes de R&D de Sanofi élaborent de nouveaux traitements innovants en s’appuyant sur leur excellente connaissance des patients et leur expertise en biologie des maladies, ainsi que des technologies pionnières telles que les thérapies géniques et de nouvelles techniques capables de « faire passer » des protéines thérapeutiques à travers la barrière hémato-encéphalique. Leurs travaux permettent de relever les exigences en matière de thérapies ciblées contre les maladies neurologiques, et par la même occasion, de repousser les limites de la science.

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