La R&D au service de troubles hématologiques rares

Les équipes R&D de Sanofi visent transformer la norme de soins des personnes atteintes de troubles hématologiques rares. Le programme de R&D du groupe, qui est d’ailleurs unique en son genre, s’appuie sur un héritage d’innovation. Il a notamment permis l’élaboration des premiers facteurs de coagulation à demi-vie prolongée pour le traitement de l’hémophilie A et B, le développement du premier traitement approuvé pour le purpura thrombotique thrombocytopénique acquis (PTTa), et des recherches de pointe sur la maladie des agglutinines froides.

Pipeline de recherche sur les troubles hématologiques rares

Les chercheurs de Sanofi travaillent en étroite collaboration avec les communautés de patients pour définir des priorités claires, et exploitent des plateformes technologiques pionnières pour élaborer des traitements innovants. Depuis 2018, Sanofi a fait l’acquisition de compagnies innovantes telles que Bioverativ, Principia et Ablynx, et tiré parti des technologies de son partenaire stratégique avec Alnylam afin de renforcer son savoir en matière de troubles hématologiques rares. Les équipes de R&D de Sanofi ont accès à des modèles moléculaires élégants, de la technologie TAILORED COVALENCY®, aux molécules NANOBODY®, sans oublier la technologie des petits ARN interférents (siRNA) et les programmes de médecine génomique, ces équipes sont parfaitement équipées pour optimiser la prise en charge de ces affections dans un avenir proche.

Portefeuille de Recherche & Développement

Hémophilie

L’hémophilie, maladie génétique rare qui affecte la coagulation du sang, est la pierre angulaire du programme de Sanofi sur les troubles hématologiques rares. Pour proposer des solutions thérapeutiques aux patients, nos scientifiques travaillent sur deux approches de prise en charge de l’hémophilie, qui sont actuellement en phase avancée d’essais cliniques. L’un des traitements expérimentaux est conçu pour offrir une protection prolongée aux personnes atteintes d’hémophilie A ou B, avec ou sans inhibiteurs (anticorps contre le traitement par facteur), par voie sous-cutanée. Sanofi œuvre également en partenariat avec la société biopharmaceutique Sobi à l’élaboration d’un autre traitement expérimental conçu pour assurer une activité soutenue et durable du facteur aux personnes atteintes d’hémophilie A.

Sanofi estime que tous les patients devraient avoir accès à des soins thérapeutiques. Conjointement avec Sobi, le groupe a étendu son soutien au programme d’aide humanitaire de la Fédération mondiale de l’hémophilie en 2020 et s’est engagé à faire don de jusqu’à 500 millions d’unités internationales (UI) de facteur de coagulation pendant une durée cinq ans, concrétisant ainsi sa promesse de 2014 de donner jusqu’à 1 milliard d’UI de facteur à des fins humanitaires. Il s’agit d’une étape importante pour assurer un approvisionnement stable et prévisible en solutions thérapeutiques pour les personnes dans le besoin.

La science derrière le pipeline de l’hémophilie de Sanofi
Aider à changer la vie des personnes atteintes d’hémophilie

Purpura thrombocytopénique thrombotique acquis (PTTa)

En 2018, Sanofi a lancé le premier traitement approuvé pour le PPTa, trouble hématologique rare, potentiellement mortel et à médiation immunitaire. Chez les patients atteints de PPTa, d’importants caillots sanguins se forment dans les petits vaisseaux du corps, ce qui entraîne une thrombocytopénie sévère (nombre très bas de plaquettes), une perte de globules rouges par destruction et une restriction de l’apport sanguin dans certaines parties de l’organisme. La solution thérapeutique de Sanofi contre le PPTa repose sur la technologie Nanobody®.

La plateforme technologique NANOBODY® de Sanofi

Purpura thrombocytopénique immunologique (PTI)

Chez les personnes atteintes de purpura thrombocytopénique immunologique (PTI), les cellules immunitaires détruisent les plaquettes saines, ce qui peut causer des ecchymoses et des saignements excessifs. Les chercheurs cliniques de Sanofi évaluent actuellement deux traitements expérimentaux pour soigner le PTI. L’un est une molécule orale, réversible et covalente, conçue à l’aide de la technologie TAILORED COVALENCY®, qui inhibe la tyrosine kinase de Bruton (BTK), une enzyme impliquée dans les maladies à médiation immunitaire.

Maladie des agglutinines froides (MAF)

La maladie des agglutinines froides (MAF) est une forme rare d’anémie hémolytique chronique et auto-immune. Chez les personnes atteintes de cette maladie, le système immunitaire s’attaque et détruit par erreur les globules rouges sains (hémolyse) en activant la voie classique du système du complément, qui fait partie du système immunitaire inné. Les personnes atteintes de MAF peuvent souffrir d’anémie, de forte fatigue, de crise hémolytique aiguë et d’autres complications potentiellement graves.

Les chercheurs de Sanofi étudient le système du complément, qui fait intervenir plus de trente protéines de concert pour éliminer les agents pathogènes. Dans une série d’événements étroitement coordonnés, ces protéines forment un complexe d’attaque membranaire qui éclate et ingère les bactéries, et cause ainsi une inflammation dans les tissus environnants. Les équipes de R&D de Sanofi évaluent actuellement si le blocage de l’une des trois voies responsables de cette série d’événements peut aider à maîtriser la réponse auto-immune tout en permettant à l’organisme de maintenir ses défenses.

L’histoire de Brad : Vivre avec la maladie des agglutinines froides

Drépanocytose

Les personnes atteintes de drépanocytose, maladie hématologique chronique, présentent une mutation qui conduit à la formation d’un type anormal d’hémoglobine (protéine contenue dans les globules rouges, qui approvisionne les cellules de l’organisme en oxygène). Cette mutation peut entraîner une anémie chronique, des crises graves et douloureuses, des lésions multiples des organes terminaux, et des complications telles qu’un accident vasculaire cérébral. Aujourd’hui, les solutions thérapeutiques à disposition des personnes atteintes de cette maladie rare sont très limitées. C’est pourquoi, en partenariat avec Sangamo, les équipes R&D de Sanofi sont en train d’élaborer une thérapie de modification génétique basée sur la technologie de la nucléase à doigts de zinc pour les patients atteints de drépanocytose.

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Références

  • Berentsen S, Malecka A, Randen U, Tjønnfjord GE (2020) Clin Adv Hem Oncol 18:35-44
  • Machin N, Ragni MV (2018) J Blood Med 9:135-140; doi: 10.2147/JBM.S159297
  • National Heart, Lung, and Blood Institute. Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. Consulté sur https://www.nhlbi.nih.gov/health-topics/thrombotic-thrombocytopenic-purpura le 17 mars 2021
  • Seth Chhabra E, et al. (2020) Blood 135(17):1484–1496; 10.1182/blood.2019001292
  • Williams TN, Thein SL (2018) Ann Rev Genom Hum Gen 19:113-147; doi: 10.1146/annurev-genom-083117-021320