Coup de projecteur sur la recherche de Sanofi dans l’hémophilie

Grâce à leurs découvertes et innovations, les chercheurs de Sanofi élargissent l’éventail des options thérapeutiques pour les patients hémophiles. Leur objectif est de donner plus de choix en matière de traitement aux familles concernées par cette maladie.

L’hémophilie est une maladie présente partout dans le monde et les personnes qui en sont atteintes doivent relever différents défis tout au long de leur existence. Cette maladie génétique rare affecte la capacité de l’organisme à produire des facteurs de coagulation. Elle peut provoquer des saignements spontanés ou prolongés, souvent dans les articulations ou les tissus mous, et entraîner d’autres problèmes de santé. Le traitement le plus courant de l’hémophilie consiste à remplacer le facteur manquant ou défaillant dans le sang du patient.

Bien que des progrès réguliers et importants aient été réalisés dans le traitement de l’hémophilie au cours des dernières décennies, les perfusions intraveineuses fréquentes continuent de représenter un fardeau pour de nombreuses personnes hémophiles et la durée de la protection reste un problème majeur pour ceux et celles qui cherchent à mener une vie plus active ou à exercer une profession physiquement exigeante. Mais il n’y pas de solution universelle. 

 « Nous ne voulons pas que l’hémophilie impose des limites aux patients ou à leur famille. Nous utilisons non seulement notre profonde connaissance de la maladie, mais aussi l’expérience acquise au contact des familles touchées par cette maladie pour contribuer à relever les enjeux qu’elle soulève. »

Joseph Salas, Ph.D., Responsable, Recherche   Hémophilie et troubles de la coagulation

Notre approche

Le développement de facteurs de remplacement à demi-vie prolongée a été révolutionnaire et a déclenché un véritable tourbillon d’innovations dans ce domaine thérapeutique. Ces traitements protègent contre les saignements grâce à la perfusion d’un facteur de coagulation qui augmente les concentrations dudit facteur pour une plus longue durée que les traitements standard disponibles à l’époque1.

Depuis, grâce à des acquisitions stratégiques, Sanofi a créé une franchise Maladies hématologiques rares. L’entreprise mobilise un large éventail de technologies et l’expérience de petites entreprises de biotechnologie, pour développer des traitements potentiels qui pourraient représenter bien plus qu’une amélioration progressive.

« Nous ne nous contentons pas de bousculer légèrement le statu quo – nous voulons repousser activement les limites. Nous avons adopté la culture agile des start-ups dont Sanofi a fait l’acquisition et envisageons désormais la prise en charge de l’hémophilie sous tous les aspects. Il existe aujourd’hui des possibilités que nous n’aurions jamais pu imaginer il y a à peine 10 ans   en très peu de temps, nous avons commencé à entrevoir des avancées potentielles qui pourraient ouvrir de nombreuses possibilités aux patients. » 

Karin Knobe, M.D., Ph.D., Responsable, Développement – Maladies hématologiques rares, Sanofi

Les chercheurs et bioingénieurs de Sanofi étudient à l’heure actuelle trois nouvelles approches pour le traitement de l’hémophilie : facteurs de remplacement à demi-vie prolongée, un traitement de rééquilibrage par ARN interférent (ARNi) et une thérapie génique potentiellement curative.

  • Traitement par facteur de remplacement : pierre angulaire de la prise en charge de l‘hémophilie, ce traitement permet de remplacer les facteurs de coagulation manquants dans l’organisme au moyen d’injections intraveineuses.

    Sanofi applique une technique de bioingénierie nouvelle à son facteur de remplacement à demi vie prolongée dans le but d’offrir une protection élevée et durable contre les saignements. Avec cette molécule de conception unique, Sanofi a pour objectif de rétablir les concentrations de facteurs à un niveau proche de la normale pendant plus de la moitié de la semaine.
  • Traitement de rééquilibrage par ARNi : une nouvelle approche au stade clinique qui vise à rééquilibrer les protéines pro coagulantes et anti coagulantes qui régulent la coagulation sanguine. L’ARN est chargé de transformer en protéines les instructions de l’ADN.

    En collaboration avec Sobi, les chercheurs de Sanofi utilisent de petites molécules ARN « interférentes » (ARNi) pour empêcher l’organisme de fabriquer une protéine qui inhibe la coagulation. Leur ambition est de développer un traitement à dose unique qu’il sera possible d’administrer par voie sous-cutanée une fois par mois pour le traitement des hémophilies A et B, avec ou sans inhibiteurs (anticorps qui s’attaquent au facteur de remplacement)2.
  • Thérapie génique : l’objectif ultime de la thérapie génique est de guérir les patients en reprogrammant leur ADN afin qu’ils puissent produire le facteur manquant. Pour cela, il faut administrer l’ADN corrigé dans les cellules du patient au moyen d’un rétrovirus. 

Les chercheurs de Sanofi s’emploient à trouver les moyens de délivrer l’ADN corrigé aux cellules du foie au moyen d’un rétrovirus appelé lentivirus. Leur objectif est de développer une thérapie génique durable et efficace pour tous les patients, y compris les enfants. Cette approche est encore au stade expérimental et il faudra de nombreuses années avant que les patients puissent en bénéficier et pour que les chercheurs déterminent exactement la durée de son effet.

Et après ?

Les personnes hémophiles disposent aujourd’hui de plus d’options thérapeutiques qu’il y a 20 ans, mais il reste encore beaucoup de chemin à parcourir. Certains patients, qui n’ont pas accès à des traitements prophylactiques, doivent recevoir plusieurs perfusions intraveineuses de facteur de remplacement par semaine et les fluctuations de la protection que cela leur confère se répercutent sensiblement sur leur quotidien.

Sanofi continue de chercher des solutions pour rendre la vie des personnes atteintes d’hémophilie plus prévisible et plus simple à gérer. Sanofi est l’une des rares entreprises à proposer un large programme d’innovation dans l’hémophilie et d’autres maladies hématologiques rares. Son objectif est de mettre de meilleures options thérapeutiques à la disposition des patients et, un jour, de trouver un traitement curatif.

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